Archiwum Termedii
Stanowisko Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego - dostęp pacjentów z chorobami reumatycznymi do innowacyjnych terapii
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 04.06.2021
Źródło: Polskie Towarzystwo Reumatologiczne
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne informuje, że w 2020 i 2021 roku, dzięki dobrej współpracy z regulatorem, dostęp pacjentów z chorobami reumatycznymi do skutecznych terapii znacząco się poprawił. Aktualnie innowacyjne leczenie jest dostępne dla pacjentów z chorobami zapalnymi stawów w pięciu wskazaniach klinicznych w obrębie czterech programów lekowych.
W opublikowanym stanowisku wymieniono wspomniane programy lekowe, czyli:
1. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW (RZS) I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW (MIZS) (ICD-10 M 05, M 06, M 08) – program lekowy – załącznik B.33,
2. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI ŁUSZCZYCOWEGO ZAPALENIA STAWÓW (ŁZS) (ICD-10 L 40.5, M 07.1, M 07.2, M 07.3) – program lekowy – załącznik B.35,
3. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI ZESZTYWNIAJĄCEGO ZAPALENIA STAWÓW KRĘGOSŁUPA (ZZSK) (ICD-10 M 45) – program lekowy – załącznik B.36,
4. LECZENIE PACJENTÓW Z AKTYWNĄ POSTACIĄ SPONDYLOARTROPATII (SpA) BEZ ZMIAN RADIOGRAFICZNYCH CHARAKTERYSTYCZNYCH DLA ZZSK (ICD-10 M46.8) – program lekowy – załącznik B.82.
W ramach programów lekowych pacjenci mają dostęp zarówno do innowacyjnych leków biologicznych, jak i biologicznych leków biopodobnych charakteryzujących się podobną skutecznością i profilem bezpieczeństwa jak leki referencyjne. Dodatkowo pacjenci z RZS i ŁZS mają dostęp do innowacyjnych leków syntetycznych z grupy inhibitorów JAK.
Aktualnie refundacją w ramach ww. programów objęte są następujące produkty lecznicze (w kolejności alfabetycznej nazw substancji czynnej i nazw produktów leczniczych):
adalimumab (Amgevita, Humira, Hyrimoz, Idacio, Imraldi),
baricytynib (Olumiant),
certolizumab pegol (Cimzia),
etanercept (Benepali, Enbrel, Erelzi),
golimumab (Simponi),
infliksimab (Flixabi, Inflectra, Remicade, Remsima, Zessly),
ixekizumab (Taltz),
rituksymab (Mabthera),
sekukinumab (Cosentyx),
tocilizumab (RoActemra, forma dożylna oraz podskórna),
tofacytynib (Xeljanz).
Ponadto w 2020 i 2021 roku, zgodnie z propozycjami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego, zmienione zostały istotnie kryteria programów lekowych dla pacjentów z RZS, MIZS, ŁZS, ZZSK i SpA, tak że obecnie w coraz większym stopniu odpowiadają rekomendacjom i aktualnej wiedzy medycznej. Najważniejsze z nich to:
*brak administracyjnego ograniczenia czasu leczenia,
*możliwość optymalizacji dawkowania leków (zmniejszanie dawek lub wydłużanie odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami) u wszystkich pacjentów, u których uzyskano cel terapii,
*możliwość kwalifikacji do programu pacjentów z obwodową postacią ŁZS i SpA od stopnia umiarkowanej aktywności choroby (co najmniej 3 zajęte stawy lub przyczepy ścięgniste lub DAS28 >3,2 lub DAS >2,4), a w przypadku pacjentów z ŁZS z umiarkowaną lub ciężką łuszczycą już w przypadku zajęcia co najmniej 1 stawu lub przyczepu ścięgnistego,
*ocena skuteczności klasycznych leków modyfikujących po 3 miesiącach w RZS, MIZS, obwodowej postaci SpA i ŁZS,
*możliwość kwalifikacji do programu pacjentów z RZS po nieskuteczności monoterapii metotreksatem, jeśli występują czynniki ryzyka złej prognozy zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami EULAR,
*w przypadku wstrzymania skutecznego leczenia, możliwość powrotu do terapii zawsze w przypadku braku utrzymywania się co najmniej niskiej aktywności choroby.
Powyższe zmiany pozwalają na:
*szybkie włączenie terapii po nieskuteczności leczenia klasycznego,
*wczesne włączenie terapii w stopniu aktywności zgodnie z rekomendacjami,
*osiągnięcie trwałego efektu terapii,
*optymalizację dawkowania w trakcie przewlekłej terapii,
*szybki powrót do terapii w przypadku nawrotu aktywnej choroby.
Kolejne najpilniejsze potrzebne zmiany w opisie programów lekowych zgodne z propozycjami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego aktualnie obejmują:
*umożliwienie pacjentom z RZS kwalifikacji do programu od stopnia umiarkowanej aktywności choroby (DAS28 >3,2 lub DAS >2,4),
*skrócenie czasu nieskutecznego leczenia dwoma lekami z grupy NLPZ u pacjentów z ZZSK, osiową postacią ŁZS i SpA oraz u pacjentów z obwodową postacią ŁZS i SpA z zapaleniem przyczepów ścięgnistych do 4 tygodni łącznie,
*wprowadzenie zapisu mówiącego o tym, że zmiana skutecznej terapii na inną refundowaną w programie z powodu planów prokreacyjnych/ciąży/karmienia piersią nie oznacza utraty linii leczenia i umożliwia powrót do stosowanego przed zmianą leku decyzją lekarza prowadzącego.
Pacjenci z zapalnymi chorobami reumatycznymi czekają ponadto na kolejne pozytywne decyzje refundacyjne ministra zdrowia, które mogą dla części z nich stanowić jedyną skuteczną terapię pozwalającą na uzyskanie remisji choroby i poprawę jakości życia.
Wszystkie leki we wszystkich programach powinny być dostępne dla pacjentów zarówno w pierwszej, jak i kolejnych liniach leczenia. Ponadto w przypadku pacjentów z nieradiograficzną postacią SpA wszystkie leki refundowane w programie powinny być dostępne, zarówno w postaci osiowej, jak i obwodowej.
Aktualnie najpilniejsze oczekiwane przez pacjentów i lekarzy pozytywne decyzje dotyczące zainicjowanych procesów refundacyjnych obejmują:
*baricytynib dla pacjentów z RZS w drugiej i kolejnych liniach leczenia,
*sekukinumab dla pacjentów z osiową i obwodową postacią SpA,
*iksekizumab dla pacjentów z ZZSK oraz osiową i obwodową postacią SpA,
*upadacytynib dla pacjentów z RZS, ZZSK i ŁZS.
Bardzo ważny dla pacjentów z MIZS, w tym z postacią układową, byłby także dostęp do tocilizumabu w postaci podskórnej oraz dostęp do leków biologicznych z grupy inhibitorów IL-1, ale wymaga to zgodnie z ustawą refundacyjną w pierwszej kolejności rozpoczęcia procesu przez podmioty odpowiedzialne.
Chorzy z umiarkowaną aktywnością ŁZS, u których dotychczasowa terapia nie jest skuteczna lub nie może być zastosowana z powodu bezpieczeństwa, mogą odnieść korzyść z leczenia apremilastem, czyli selektywnym inhibitorem PDE4 w postaci doustnej. Z leków biologicznych do leczenia pacjentów z ŁZS został zarejestrowany także guslekumab, inhibitor IL-23, który jest już w Polsce refundowany dla chorych na łuszczycę.
Nową opcją terapeutyczną dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, u których przebiegają one z istotnym klinicznie zajęciem płuc pod postacią zmian śródmiąższowych i włóknienia, jest leczenie antyfibrotyczne nintedanibem, obecnie w Polsce dostępne tylko dla pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc. Lek jest już obecnie także zarejestrowany do leczenia chorych z twardziną układową z włóknieniem płuc oraz choroby śródmiąższowej o fenotypie postępującym z włóknieniem płuc, m.in. w przebiegu chorób układowych tkanki łącznej, w tym RZS. Dostęp do tej terapii wydaje się szczególnie istotny w czasie epidemii COVID-19, która może indukować powstawanie zmian śródmiąższowych i nie wiemy, czy nie będzie miała negatywnego wpływu na już istniejące zmiany w przebiegu choroby układowej.
Ponadto należy rozpocząć merytoryczne prace dotyczące dostępności w przyszłości wszystkich leków stosowanych aktualnie w programach lekowych w refundacji otwartej. Głównym beneficjentem takich zmian powinien być pacjent. Należy dołożyć wszelkich starań, żeby taka zmiana była bezpieczna dla chorych i paradoksalnie nie ograniczała im dostępu do opieki zdrowotnej w porównaniu do leczenia w ramach programów lekowych.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne będzie nadal aktywnie uczestniczyć w pracach nad poprawą dostępności pacjentów do leczenia w kolejnych latach wierząc, że nasza pomoc merytoryczna, w tym wiedza systemowa, jest istotna dla regulatora przy podejmowaniu decyzji ważnych dla zdrowia i życia pacjentów.
dr Marcin Stajszczyk
Przewodniczący Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych
Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego
prof. Marek Brzosko
Prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego
1. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW (RZS) I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW (MIZS) (ICD-10 M 05, M 06, M 08) – program lekowy – załącznik B.33,
2. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI ŁUSZCZYCOWEGO ZAPALENIA STAWÓW (ŁZS) (ICD-10 L 40.5, M 07.1, M 07.2, M 07.3) – program lekowy – załącznik B.35,
3. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI ZESZTYWNIAJĄCEGO ZAPALENIA STAWÓW KRĘGOSŁUPA (ZZSK) (ICD-10 M 45) – program lekowy – załącznik B.36,
4. LECZENIE PACJENTÓW Z AKTYWNĄ POSTACIĄ SPONDYLOARTROPATII (SpA) BEZ ZMIAN RADIOGRAFICZNYCH CHARAKTERYSTYCZNYCH DLA ZZSK (ICD-10 M46.8) – program lekowy – załącznik B.82.
W ramach programów lekowych pacjenci mają dostęp zarówno do innowacyjnych leków biologicznych, jak i biologicznych leków biopodobnych charakteryzujących się podobną skutecznością i profilem bezpieczeństwa jak leki referencyjne. Dodatkowo pacjenci z RZS i ŁZS mają dostęp do innowacyjnych leków syntetycznych z grupy inhibitorów JAK.
Aktualnie refundacją w ramach ww. programów objęte są następujące produkty lecznicze (w kolejności alfabetycznej nazw substancji czynnej i nazw produktów leczniczych):
adalimumab (Amgevita, Humira, Hyrimoz, Idacio, Imraldi),
baricytynib (Olumiant),
certolizumab pegol (Cimzia),
etanercept (Benepali, Enbrel, Erelzi),
golimumab (Simponi),
infliksimab (Flixabi, Inflectra, Remicade, Remsima, Zessly),
ixekizumab (Taltz),
rituksymab (Mabthera),
sekukinumab (Cosentyx),
tocilizumab (RoActemra, forma dożylna oraz podskórna),
tofacytynib (Xeljanz).
Ponadto w 2020 i 2021 roku, zgodnie z propozycjami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego, zmienione zostały istotnie kryteria programów lekowych dla pacjentów z RZS, MIZS, ŁZS, ZZSK i SpA, tak że obecnie w coraz większym stopniu odpowiadają rekomendacjom i aktualnej wiedzy medycznej. Najważniejsze z nich to:
*brak administracyjnego ograniczenia czasu leczenia,
*możliwość optymalizacji dawkowania leków (zmniejszanie dawek lub wydłużanie odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami) u wszystkich pacjentów, u których uzyskano cel terapii,
*możliwość kwalifikacji do programu pacjentów z obwodową postacią ŁZS i SpA od stopnia umiarkowanej aktywności choroby (co najmniej 3 zajęte stawy lub przyczepy ścięgniste lub DAS28 >3,2 lub DAS >2,4), a w przypadku pacjentów z ŁZS z umiarkowaną lub ciężką łuszczycą już w przypadku zajęcia co najmniej 1 stawu lub przyczepu ścięgnistego,
*ocena skuteczności klasycznych leków modyfikujących po 3 miesiącach w RZS, MIZS, obwodowej postaci SpA i ŁZS,
*możliwość kwalifikacji do programu pacjentów z RZS po nieskuteczności monoterapii metotreksatem, jeśli występują czynniki ryzyka złej prognozy zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami EULAR,
*w przypadku wstrzymania skutecznego leczenia, możliwość powrotu do terapii zawsze w przypadku braku utrzymywania się co najmniej niskiej aktywności choroby.
Powyższe zmiany pozwalają na:
*szybkie włączenie terapii po nieskuteczności leczenia klasycznego,
*wczesne włączenie terapii w stopniu aktywności zgodnie z rekomendacjami,
*osiągnięcie trwałego efektu terapii,
*optymalizację dawkowania w trakcie przewlekłej terapii,
*szybki powrót do terapii w przypadku nawrotu aktywnej choroby.
Kolejne najpilniejsze potrzebne zmiany w opisie programów lekowych zgodne z propozycjami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego aktualnie obejmują:
*umożliwienie pacjentom z RZS kwalifikacji do programu od stopnia umiarkowanej aktywności choroby (DAS28 >3,2 lub DAS >2,4),
*skrócenie czasu nieskutecznego leczenia dwoma lekami z grupy NLPZ u pacjentów z ZZSK, osiową postacią ŁZS i SpA oraz u pacjentów z obwodową postacią ŁZS i SpA z zapaleniem przyczepów ścięgnistych do 4 tygodni łącznie,
*wprowadzenie zapisu mówiącego o tym, że zmiana skutecznej terapii na inną refundowaną w programie z powodu planów prokreacyjnych/ciąży/karmienia piersią nie oznacza utraty linii leczenia i umożliwia powrót do stosowanego przed zmianą leku decyzją lekarza prowadzącego.
Pacjenci z zapalnymi chorobami reumatycznymi czekają ponadto na kolejne pozytywne decyzje refundacyjne ministra zdrowia, które mogą dla części z nich stanowić jedyną skuteczną terapię pozwalającą na uzyskanie remisji choroby i poprawę jakości życia.
Wszystkie leki we wszystkich programach powinny być dostępne dla pacjentów zarówno w pierwszej, jak i kolejnych liniach leczenia. Ponadto w przypadku pacjentów z nieradiograficzną postacią SpA wszystkie leki refundowane w programie powinny być dostępne, zarówno w postaci osiowej, jak i obwodowej.
Aktualnie najpilniejsze oczekiwane przez pacjentów i lekarzy pozytywne decyzje dotyczące zainicjowanych procesów refundacyjnych obejmują:
*baricytynib dla pacjentów z RZS w drugiej i kolejnych liniach leczenia,
*sekukinumab dla pacjentów z osiową i obwodową postacią SpA,
*iksekizumab dla pacjentów z ZZSK oraz osiową i obwodową postacią SpA,
*upadacytynib dla pacjentów z RZS, ZZSK i ŁZS.
Bardzo ważny dla pacjentów z MIZS, w tym z postacią układową, byłby także dostęp do tocilizumabu w postaci podskórnej oraz dostęp do leków biologicznych z grupy inhibitorów IL-1, ale wymaga to zgodnie z ustawą refundacyjną w pierwszej kolejności rozpoczęcia procesu przez podmioty odpowiedzialne.
Chorzy z umiarkowaną aktywnością ŁZS, u których dotychczasowa terapia nie jest skuteczna lub nie może być zastosowana z powodu bezpieczeństwa, mogą odnieść korzyść z leczenia apremilastem, czyli selektywnym inhibitorem PDE4 w postaci doustnej. Z leków biologicznych do leczenia pacjentów z ŁZS został zarejestrowany także guslekumab, inhibitor IL-23, który jest już w Polsce refundowany dla chorych na łuszczycę.
Nową opcją terapeutyczną dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, u których przebiegają one z istotnym klinicznie zajęciem płuc pod postacią zmian śródmiąższowych i włóknienia, jest leczenie antyfibrotyczne nintedanibem, obecnie w Polsce dostępne tylko dla pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc. Lek jest już obecnie także zarejestrowany do leczenia chorych z twardziną układową z włóknieniem płuc oraz choroby śródmiąższowej o fenotypie postępującym z włóknieniem płuc, m.in. w przebiegu chorób układowych tkanki łącznej, w tym RZS. Dostęp do tej terapii wydaje się szczególnie istotny w czasie epidemii COVID-19, która może indukować powstawanie zmian śródmiąższowych i nie wiemy, czy nie będzie miała negatywnego wpływu na już istniejące zmiany w przebiegu choroby układowej.
Ponadto należy rozpocząć merytoryczne prace dotyczące dostępności w przyszłości wszystkich leków stosowanych aktualnie w programach lekowych w refundacji otwartej. Głównym beneficjentem takich zmian powinien być pacjent. Należy dołożyć wszelkich starań, żeby taka zmiana była bezpieczna dla chorych i paradoksalnie nie ograniczała im dostępu do opieki zdrowotnej w porównaniu do leczenia w ramach programów lekowych.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne będzie nadal aktywnie uczestniczyć w pracach nad poprawą dostępności pacjentów do leczenia w kolejnych latach wierząc, że nasza pomoc merytoryczna, w tym wiedza systemowa, jest istotna dla regulatora przy podejmowaniu decyzji ważnych dla zdrowia i życia pacjentów.
dr Marcin Stajszczyk
Przewodniczący Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych
Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego
prof. Marek Brzosko
Prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego
