AOTMiT za refundacją nintedanibu w leczeniu choroby śródmiąższowej płuc związanej z twardziną układową

Rada Przejrzystości uznała za zasadne objęcie refundacją nintedanibu w ramach programu lekowego „Leczenie nintedanibem choroby śródmiąższowej płuc związanej z twardziną układową (ICD-10 M34+J99.1)” i wydawanie go bezpłatnie.

Śródmiąższowa choroba płuc (Interstitial Lung Disease – ILD) to najpoważniejsza manifestacja twardziny układowej (systemic sclerosis – SSc) – rzadkiej i przewlekłej choroby objawiającej się w różnych narządach ciała, a przede wszystkim na skórze. Liczba chorych na SSc w Polsce w ostatnich latach wzrasta. W 2018 roku chorowały na nią w Polsce 5373 osoby. Średnio 42 proc. chorych z SSc to pacjenci z obecną ILD. Najgorzej rokującym czynnikiem w SSc jest objęcie włóknieniem obszaru płuc. Do rozwoju SSc-ILD dochodzi szybko, zazwyczaj w ciągu 3 lub 4 lat od postawienia diagnozy SSc. SSc-ILD ma często przebieg progresywny prowadzący do niewydolności oddechowej i zgonu pacjenta. Powikłania płucne, w tym głównie obecność ILD, są jedną z najczęstszych przyczyn zgonów u pacjentów z SSc.

Szczególne znaczenie we właściwym postępowaniu ma szybkie rozpoznanie SSc-ILD, co może być utrudnione ze względu na zróżnicowany przebieg kliniczny choroby. Na wczesnym etapie choroba może
przebiegać bezobjawowo, a jej pierwsze symptomy, takie jak kaszel, zmęczenie lub ból w klatce piersiowej, są niespecyficzne i zmienne. Jednym z głównych następstw klinicznych zaawansowanej SSc-ILD jest duszność, która w znacznym stopniu ogranicza funkcjonowanie i jakość życia chorych.

Obecnie w Polsce nie ma dostępnego (refundowanego) żadnego leku zarejestrowanego we wskazaniu SSc-ILD. W praktyce w terapii SSc-ILD są wykorzystane przede wszystkim leki immunosupresyjne, takie jak m.in. mykofenolan mofetylu czy metotreksat, stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi (off-label), które blokują autoimmunologiczne, nie do końca poznane podłoże SSc-ILD. Pierwszym lekiem oddziałującym na patogenezę włóknienia płuc, występującego w przebiegu ILD, jest nintedanib (produkt leczniczy Ofev®) – zarejestrowany w Europie w kwietniu 2020 roku we wskazaniu SSc-ILD.

Wysoka skuteczność nintedanibu została udokumentowana w różnych jednostkach chorobowych przebiegających z włóknieniem płuc. Poza SSc-ILD są to idiopatyczne włóknienie płuc (idiopathic pulmonary fibrosis – IPF) i postępujący fenotyp włóknienia (progressive fibrosing interstitial disease – PF-ILD), w których lek uzyskał rejestrację w Unii Europejskiej, a w przypadku IPF także i refundację w Polsce.

Podsumowując, obecnie SSc-ILD cechuje się relatywnie złym rokowaniem, problemami diagnostycznymi,
oraz negatywnym wpływem na jakość życia oraz codzienne funkcjonowanie. Pacjenci nie mają także
możliwości leczenia ukierunkowanego na przyczynę ILD, a więc leczenia przeciwdziałającego mechanizmom włóknienia miąższu płuc, które ma charakter postępujący, nieodwracalny i prowadzi do zgonu pacjenta. Biorąc pod uwagę duże obciążenie związane z SSc-ILD, a także brak dostępnych metod leczenia, istnieje ogromna potrzeba zapewnienia pacjentom dostępu do nowej terapii przeznaczonej do leczenia ILD, która spowalniając proces włóknienia płuc przyczyni się do utrzymania wydolności oddechowej płuc

Przeczytaj także: „Śródmiąższowa choroba płuc w twardzinie układowej – jak poprawić standardy opieki nad pacjentem”.