REPARO nadzieją na uratowanie wzroku
Redaktor: Bartłomiej Leśniewski
Data: 09.05.2014
Działy:
Poinformowano nas
Aktualności
Neurotroficzne zapalenie rogówki: na dorocznym spotkaniu ARVO [Amerykańskie Towarzystwo Badań nad Wzrokiem i Okulistyką] zaprezentowano wstępne wyniki badania klinicznego REPARO oceniającego bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów (rhNGF) w leczeniu tej rzadkiej, nieuleczalnej choroby.
• Rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów (rhNGF), którego cząsteczka do zastosowania w okulistyce została opracowana przez firmę Dompé Research, jest pierwszym potencjalnym lekiem celowanym w neurotroficznym zapaleniu rogówki - chorobie, w której skuteczne leczenie nie jest obecnie możliwe, a która dotyka
około 1 na 5000 osób.
• rhNGF to pierwsze kliniczne zastosowanie wyników badań naukowych nad czynnikiem wzrostu nerwów prowadzonych przez Ritę Levi Montalcini - laureatkę nagrody Nobla
w dziedzinie medycyny w roku 1986.
• Wstępne wyniki I fazy badania potwierdzają tolerancję rhNGF, jak również wysoki odsetek pacjentów, u których doszło do całkowitego wygojenia zmian rogówkowych.
• rhNGF przechodzi obecnie fazę II badania. Trwa rekrutacja pacjentów. Badanie jest przeprowadzane w 39 ośrodkach w 9 krajach Europy.
• W Polsce w badaniu uczestniczą dwa ośrodki: Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny, Katedra i Klinika Okulistyki II Wydziału Lekarskiego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Klinika Okulistyki - Okręgowy Szpital Kolejowy w Katowicach;
Dompé Research and Development, włoska firma biofarmaceutyczna, tworzy nowe perspektywy w obszarze leczenia zmian rogówkowych u pacjentów dotkniętych neurotroficznym zapaleniem rogówki – nieuleczalną, rzadko występującą chorobą oczu, która dotyka około 1 na 5000 osób1.
rhNGF (rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów) jest obecnie we wczesnym stadium badań klinicznych w ramach badania REPARO prowadzonego w 39 ośrodkach w 9 krajach europejskich. Wstępne dane z I fazy badania, obejmujące pacjentów z umiarkowanym i nasilonym neurotroficznym zapaleniem rogówki, które zostały zaprezentowane na dorocznym spotkaniu ARVO (Orlando, USA, 4-8 maja 2014), wykazały dobrą tolerancję rhNGF.
W badaniu oceniono 18 pacjentów (7 mężczyzn i 11 kobiet), chorujących na umiarkowane lub nasilone neurotroficzne zapalenie rogówki, spowodowane cukrzycą, opryszczkowymi infekcjami oka, zakażeniami, zabiegami neurochirurgicznymi oraz innymi powiązanymi chorobami. Do badania włączono pacjentów, u których obecnie stosowane leki nie dały poprawy i podzielono ich na cztery grupy. Pacjentom z pierwszej grupy podawano miejscowo krople do oczu zawierające dawkę 10 µg/ml. W drugiej grupie podawano samo vehiculum. Pacjentom z trzeciej grupy podano dawkę 20 µg/ml, a w czwartej grupie podawano placebo. Po zakończeniu leczenia u 11 pacjentów odnotowano znaczące polepszenie stanu rogówki. Pełne ustąpienie zmian rogówkowych zaobserwowano u większości pacjentów z podobnym odsetkiem w obu grupach leczonych różnymi dawkami rhNGF. Ponadto u jednego na trzech pacjentów zaobserwowano zwiększenie czucia rogówki.
„Wyniki te mają ogromne znaczenie dla przebiegu klinicznego rozwoju rhNGF, potencjalnego leku, który wywodzi się z wyników badań naukowych prowadzonych przez noblistkę Ritę Levi Montalcini” - powiedział Eugenio Aringhieri, prezes Grupy Dompé. „Nasi badacze, jako pierwsi zidentyfikowali i opracowali biotechnologicznie cząsteczkę NGF do zastosowań okulistycznych. Wyniki badania podkreślają potencjał NGF w obszarze okulistyki. Dompé będzie nadal angażować się w działania na rzecz pacjentów skupiając swoje prace R&D na obszarach o wysokim poziomie niezaspokojonych potrzeb medycznych, takich jak neurotroficzne zapalenie rogówki.
NGF to białko, które stymuluje wzrost i przyczynia się do przeżycia neuronów. W środowisku naukowym z biegiem czasu sformułowano hipotezę na temat potencjalnej skuteczności miejscowego stosowania NGF, biorąc pod uwagę, że neurotroficzne zapalenie rogówki jest chorobą neurodegeneracyjną. Znany jest fakt, że integralność rogówki – która z całą pewnością jest najbardziej unerwionym narządem w organizmie (prawie 400 razy bardziej niż skóra) – jest utrzymywana bardziej poprzez unerwienie niż unaczynienie. Badanie prowadzone przez Grupę Dompé umożliwiło kontynuację badań w warunkach klinicznych, zapewniając produkcję biotechnologiczną leku na bazie rhNGF, który potencjalnie może stać się leczeniem dla pacjentów dotkniętych neurotroficznym zapaleniem rogówki.
„Neurotroficzne zapalenie rogówki charakteryzuje się ciężkim i degeneracyjnym przebiegiem, wynikającym ze zmniejszenia unerwienia rogówki w wyniku różnych stanów chorobowych (na przykład cukrzycy, zmian opryszczkowych, interwencji chirurgicznych), co może prowadzić nawet do utraty wzroku wskutek owrzodzenia i perforacji rogówki” - wyjaśnił profesor Stefano Bonini, Kierownik Kliniki Okulistyki w rzymskim kampusie BioMedico i główny badacz w ramach badania REPARO. „Obecnie, po latach badań, jesteśmy dumni, że nasze wyniki są poparte dowodami, również tymi, które przynosi badanie kliniczne REPARO. Zachęcające wyniki uzyskano również w sektorze przemysłowym, który dzięki doświadczeniu i wizji, umożliwił w bardzo krótkim czasie produkcję leku do oceny klinicznej”.
Cząsteczka ta jest badana również pod kątem zastosowania w leczeniu zespołu suchego oka i chorób tylnego odcinka oka, jak zwyrodnienie barwnikowe siatkówki.
O rhNGF
rhNGF, rekombinowany, ludzki czynnik wzrostu nerwów opracowany przez firmę Dompé, jest takim samym typem białka, jak naturalnie produkowane przez organizm ludzki, które stymuluje wzrost i podtrzymuje przeżycie neuronów, w tym w obrębie siatkówki. rhNGF przechodzi obecnie badania w ramach międzynarodowego badania klinicznego REPARO nad leczeniem neurotroficznego zapalenia rogówki, rzadkiej choroby rogówki, dotykającej około 1 na 5000 osób na całym świecie. W badaniach na zwierzętach okazał się skuteczny w hamowaniu zmian zwyrodnieniowych siatkówki w różnych postaciach zwyrodnienia barwnikowego siatkówki. rhNGF mógłby wspomóc naturalny NGF w warunkach klinicznych i podtrzymać przeżycie komórek siatkówki, spowalniając przebieg choroby i przynosząc korzyść w postaci podtrzymania wzroku pacjentów.
Badanie REPARO
Badanie kliniczne fazy I/II REPARO jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne obejmujące dawkowanie pojedyncze i wielokrotne ze zwiększaniem dawki dla oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów (rhNGF), podawanego w kroplach do oczu u pacjentów dorosłych chorujących na neurotroficzne zapalenie rogówki w stadium 2 (utrzymujące się uszkodzenie nabłonka) lub 3 (owrzodzenie rogówki) w stopniu umiarkowanym do nasilonego. Do badania włączani są wyłącznie pacjenci, u których obecnie stosowane leki nie przyniosły efektu. Szacowany okres leczenia to 8 tygodni, a okres obserwacji to 48 lub 56 tygodni. Zakłada się, że pacjenci będą włączani do badania w 39 ośrodkach w 9 różnych krajach europejskich.
około 1 na 5000 osób.
• rhNGF to pierwsze kliniczne zastosowanie wyników badań naukowych nad czynnikiem wzrostu nerwów prowadzonych przez Ritę Levi Montalcini - laureatkę nagrody Nobla
w dziedzinie medycyny w roku 1986.
• Wstępne wyniki I fazy badania potwierdzają tolerancję rhNGF, jak również wysoki odsetek pacjentów, u których doszło do całkowitego wygojenia zmian rogówkowych.
• rhNGF przechodzi obecnie fazę II badania. Trwa rekrutacja pacjentów. Badanie jest przeprowadzane w 39 ośrodkach w 9 krajach Europy.
• W Polsce w badaniu uczestniczą dwa ośrodki: Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny, Katedra i Klinika Okulistyki II Wydziału Lekarskiego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Klinika Okulistyki - Okręgowy Szpital Kolejowy w Katowicach;
Dompé Research and Development, włoska firma biofarmaceutyczna, tworzy nowe perspektywy w obszarze leczenia zmian rogówkowych u pacjentów dotkniętych neurotroficznym zapaleniem rogówki – nieuleczalną, rzadko występującą chorobą oczu, która dotyka około 1 na 5000 osób1.
rhNGF (rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów) jest obecnie we wczesnym stadium badań klinicznych w ramach badania REPARO prowadzonego w 39 ośrodkach w 9 krajach europejskich. Wstępne dane z I fazy badania, obejmujące pacjentów z umiarkowanym i nasilonym neurotroficznym zapaleniem rogówki, które zostały zaprezentowane na dorocznym spotkaniu ARVO (Orlando, USA, 4-8 maja 2014), wykazały dobrą tolerancję rhNGF.
W badaniu oceniono 18 pacjentów (7 mężczyzn i 11 kobiet), chorujących na umiarkowane lub nasilone neurotroficzne zapalenie rogówki, spowodowane cukrzycą, opryszczkowymi infekcjami oka, zakażeniami, zabiegami neurochirurgicznymi oraz innymi powiązanymi chorobami. Do badania włączono pacjentów, u których obecnie stosowane leki nie dały poprawy i podzielono ich na cztery grupy. Pacjentom z pierwszej grupy podawano miejscowo krople do oczu zawierające dawkę 10 µg/ml. W drugiej grupie podawano samo vehiculum. Pacjentom z trzeciej grupy podano dawkę 20 µg/ml, a w czwartej grupie podawano placebo. Po zakończeniu leczenia u 11 pacjentów odnotowano znaczące polepszenie stanu rogówki. Pełne ustąpienie zmian rogówkowych zaobserwowano u większości pacjentów z podobnym odsetkiem w obu grupach leczonych różnymi dawkami rhNGF. Ponadto u jednego na trzech pacjentów zaobserwowano zwiększenie czucia rogówki.
„Wyniki te mają ogromne znaczenie dla przebiegu klinicznego rozwoju rhNGF, potencjalnego leku, który wywodzi się z wyników badań naukowych prowadzonych przez noblistkę Ritę Levi Montalcini” - powiedział Eugenio Aringhieri, prezes Grupy Dompé. „Nasi badacze, jako pierwsi zidentyfikowali i opracowali biotechnologicznie cząsteczkę NGF do zastosowań okulistycznych. Wyniki badania podkreślają potencjał NGF w obszarze okulistyki. Dompé będzie nadal angażować się w działania na rzecz pacjentów skupiając swoje prace R&D na obszarach o wysokim poziomie niezaspokojonych potrzeb medycznych, takich jak neurotroficzne zapalenie rogówki.
NGF to białko, które stymuluje wzrost i przyczynia się do przeżycia neuronów. W środowisku naukowym z biegiem czasu sformułowano hipotezę na temat potencjalnej skuteczności miejscowego stosowania NGF, biorąc pod uwagę, że neurotroficzne zapalenie rogówki jest chorobą neurodegeneracyjną. Znany jest fakt, że integralność rogówki – która z całą pewnością jest najbardziej unerwionym narządem w organizmie (prawie 400 razy bardziej niż skóra) – jest utrzymywana bardziej poprzez unerwienie niż unaczynienie. Badanie prowadzone przez Grupę Dompé umożliwiło kontynuację badań w warunkach klinicznych, zapewniając produkcję biotechnologiczną leku na bazie rhNGF, który potencjalnie może stać się leczeniem dla pacjentów dotkniętych neurotroficznym zapaleniem rogówki.
„Neurotroficzne zapalenie rogówki charakteryzuje się ciężkim i degeneracyjnym przebiegiem, wynikającym ze zmniejszenia unerwienia rogówki w wyniku różnych stanów chorobowych (na przykład cukrzycy, zmian opryszczkowych, interwencji chirurgicznych), co może prowadzić nawet do utraty wzroku wskutek owrzodzenia i perforacji rogówki” - wyjaśnił profesor Stefano Bonini, Kierownik Kliniki Okulistyki w rzymskim kampusie BioMedico i główny badacz w ramach badania REPARO. „Obecnie, po latach badań, jesteśmy dumni, że nasze wyniki są poparte dowodami, również tymi, które przynosi badanie kliniczne REPARO. Zachęcające wyniki uzyskano również w sektorze przemysłowym, który dzięki doświadczeniu i wizji, umożliwił w bardzo krótkim czasie produkcję leku do oceny klinicznej”.
Cząsteczka ta jest badana również pod kątem zastosowania w leczeniu zespołu suchego oka i chorób tylnego odcinka oka, jak zwyrodnienie barwnikowe siatkówki.
O rhNGF
rhNGF, rekombinowany, ludzki czynnik wzrostu nerwów opracowany przez firmę Dompé, jest takim samym typem białka, jak naturalnie produkowane przez organizm ludzki, które stymuluje wzrost i podtrzymuje przeżycie neuronów, w tym w obrębie siatkówki. rhNGF przechodzi obecnie badania w ramach międzynarodowego badania klinicznego REPARO nad leczeniem neurotroficznego zapalenia rogówki, rzadkiej choroby rogówki, dotykającej około 1 na 5000 osób na całym świecie. W badaniach na zwierzętach okazał się skuteczny w hamowaniu zmian zwyrodnieniowych siatkówki w różnych postaciach zwyrodnienia barwnikowego siatkówki. rhNGF mógłby wspomóc naturalny NGF w warunkach klinicznych i podtrzymać przeżycie komórek siatkówki, spowalniając przebieg choroby i przynosząc korzyść w postaci podtrzymania wzroku pacjentów.
Badanie REPARO
Badanie kliniczne fazy I/II REPARO jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne obejmujące dawkowanie pojedyncze i wielokrotne ze zwiększaniem dawki dla oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów (rhNGF), podawanego w kroplach do oczu u pacjentów dorosłych chorujących na neurotroficzne zapalenie rogówki w stadium 2 (utrzymujące się uszkodzenie nabłonka) lub 3 (owrzodzenie rogówki) w stopniu umiarkowanym do nasilonego. Do badania włączani są wyłącznie pacjenci, u których obecnie stosowane leki nie przyniosły efektu. Szacowany okres leczenia to 8 tygodni, a okres obserwacji to 48 lub 56 tygodni. Zakłada się, że pacjenci będą włączani do badania w 39 ośrodkach w 9 różnych krajach europejskich.
