EMA przyjęła nową listę leków krytycznych

Rada Zarządzająca Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjęła aktualizowaną wersję unijnego wykazu leków o krytycznym znaczeniu. Najnowsza lista zawiera 270 substancji czynnych.

• 11 i 12 grudnia odbyło się 126. posiedzenie Rady Zarządzającej Europejskiej Agencji Leków (EMA) w Amsterdamie
• Polskę reprezentował prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych dr Grzegorz Cessak
• Podczas posiedzenia Rada Zarządzająca przyjęła budżet EMA na kwotę ponad 600 mln euro
• Rada przyjęła także zaktualizowaną listę leków o krytycznym znaczeniu 
• Rada wysłuchała informacji na temat zbliżającego się wdrożenia unijnego rozporządzenia w sprawie oceny technologii medycznych (HTA), które ma obowiązywać od 12 stycznia nowego roku
• Rada Zarządzająca EMA przyjęła również program prac agencji na 2025 rok
• Działania EMA będą obejmowały m.in. przygotowania do wdrożenia strategii Europejskiej Sieci Agencji Leków (EMANS) do 2028 roku
• EMA będzie nadal koncentrować się na przyspieszeniu i optymalizacji oceny kluczowych leków, jak również poprawie ich przystępności i dostępności

EMA z nowym budżetem 

Rada Zarządzająca EMA podczas posiedzenuia przyjęła budżet agencji na 2025 r., który wzrósł o prawie 24 proc. w porównaniu z bieżącym rokiem, do łącznej kwoty ponad 600 mln euro. Przyczyną tego są między innymi nowe rozporządzenie w sprawie opłat, które wchodzi w życie 1 stycznia 2025 r. oraz rosnąca ilość procesów regulacyjnych prowadzonych przez europejską sieć regulacyjną w zakresie leków.

Rada doszła również do konkluzji, że procesy realizowane w ramach EMA są na poziomie umożliwiającym odpowiednie wprowadzenie w życie tej nowej regulacji. Rada wobec nadchodzącego nowego rozporządzenia przyjęła zmiany w roboczych mechanizmach współpracy między EMA a państwami członkowskimi. Wkrótce zostaną one opublikowane na stronie internetowej EMA. Poinformowano także, że dostępna jest już nowa strona internetowa dla interesariuszy z  informacjami związanymi z rozporządzeniem.

Działania na rzecz niedoborów leków

W 2024 r. przedstawiciele europejskiej sieci regulacyjnej leków intensywnie pracowali nad przeciwdziałaniem i ograniczeniem już istniejących braków i niedoborów produktów leczniczych. W tym aspekcie rada wysłuchała informacji o Europejskiej Platformie Monitorowania Niedoborów (ESMP), która została uruchomiona z podstawowym zestawem funkcji. Ta platforma cyfrowa jest ważnym elementem rozszerzonego mandatu agencji, umożliwiającym szybką i skuteczną wymianę informacji między organami regulacyjnymi a firmami farmaceutycznymi na temat niedoborów leków. Jest to również kamień milowy w wysiłkach na rzecz rozwiązania problemu niedoborów leków i zapewnienia, że leki są dostępne dla pacjentów, kiedy i gdzie ich najbardziej potrzebują.

Nowy wykaz leków o krytycznym znaczeniu

Rada przyjęła także zaktualizowaną wersję unijnego wykazu leków o krytycznym znaczeniu, który został po raz pierwszy opublikowany w grudniu 2023 r.

Lista leków o krytycznym znaczeniu – grudzień 2023.
Komisja Europejska, Szefowie Agencji Leków i Europejska Agencja Leków opublikowali pierwszą wersję unijnego wykazu leków krytycznych – jest w nim ponad dwieście substancji czynnych produktów leczniczych, uznawanych za krytyczne.

Najnowsza wersja zawiera 270 substancji czynnych leków stosowanych u ludzi. Urząd podkreśla, że jest to kluczowe narzędzie wspierające wysiłki UE na rzecz zapobiegania niedoborom i zabezpieczenia dostaw leków, których niedobór mógłby spowodować znaczne szkody dla pacjentów i stanowić wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej.

Lista, która będzie corocznie aktualizowana, zostanie wkrótce opublikowana na stronie internetowej EMA wraz ze zmienionym dokumentem zawierającym pytania i odpowiedzi.

Nowe rozporządzenie w sprawie oceny technologii medycznych

Rada wysłuchała ponadto aktualnych informacji od Komisji Europejskiej i EMA na temat zbliżającego się wdrożenia unijnego rozporządzenia w sprawie oceny technologii medycznych (HTA), które ma wejść w życie 12 stycznia 2025 r. Agencja przedstawiła najważniejsze działania wdrożeniowe obejmujące wspólny obszar procesów regulacyjnych i oceny technologii medycznych. Zapoznała się z pierwszymi doświadczeniami agencji w zakresie nowego równoległego powiadamiania przez firmy, które zamierzają złożyć wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do oceny regulacyjnej przez EMA oraz do wspólnej oceny klinicznej przez organy EU-HTA na mocy nowego rozporządzenia HTA. Współpraca  dla tej części wspólnej objęta jest nowymi ramami prawnymi dotyczącymi wymiany informacji poufnych z nową strukturą HTA.

Publikacja danych klinicznych

Podczas posiedzenia rada zatwierdziła drugi etap wznowienia publikacji danych klinicznych przez EMA. Dane kliniczne stanowiące podstawę wstępnych wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, rozszerzenia wskazań terapeutycznych i rozszerzenia linii będą publikowane na stronie internetowej agencji poświęconej danym klinicznym, począwszy od opinii przyjętych przez Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA od maja 2025 r.

Wzmocnienie badań klinicznych w UE

Rada została poinformowana o aktualizacjach z zakresu ACT EU, inicjatywy prowadzonej wspólnie przez państwa członkowskie, Komisję Europejską i EMA w celu wzmocnienia badań klinicznych w UE. Od stycznia 2022 r. w systemie informacji o badaniach klinicznych (CTIS) złożono dziesięć tysięcy wniosków o pozwolenie na badania kliniczne.

Rada doceniła wysiłki mające na celu zachęcenie do przejścia wszystkich trwających badań klinicznych do CTIS do 30 stycznia 2025 r. Oznacza to koniec trzyletniego okresu przejściowego, który rozpoczął się wraz z wejściem w życie rozporządzenia w sprawie badań klinicznych (CTR). Priorytetem na przyszłość jest dalsze wzmacnianie środowiska badań klinicznych. Informacje zwrotne od zainteresowanych stron zostaną odzwierciedlone w zbliżającej się rewizji planu prac na rzecz przyspieszenia badań klinicznych w UE (ACT EU).

Program prac EMA na 2025 rok

Rada Zarządzająca przyjęła również program prac agencji na 2025 r., który określa między innymi, w jaki sposób agencja dostosuje się do szybko zmieniającego się środowiska produktów leczniczych i przygotuje się do wdrożenia strategii Europejskiej Sieci Agencji Leków (EMANS) do 2028 roku. Kluczowe czynniki, które ją kształtują to m.in. stale rosnące portfolio produktów, nowe priorytety Komisji Europejskiej z coraz większym naciskiem na zarządzanie niedoborami leków, a także stosowanie rozporządzenia UE w sprawie oceny technologii medycznych (HTA) i wejście w życie nowego rozporządzenia 2024/568 w sprawie opłat i należności wnoszonych na rzecz Europejskiej Agencji Leków w styczniu 2025 r. 

Zgodnie z przyjętym planem prac, w 2025 r. agencja będzie nadal koncentrować się na przyspieszeniu i optymalizacji oceny kluczowych leków, poprawie zarówno ich przystępności, jak i dostępności, a także na pracach nad podejściem do przyszłościowych regulacji dotyczących leków w UE w ramach przygotowań do nowego prawodawstwa farmaceutycznego.

Przyjęcie dokumentu poprzedziła prezentacja prezesa URPL, dr. Grzegorza Cessaka, który jako koordynator ds. budżetu i programu pracy Europejskiej Agencji Leków tradycyjnie zaprezentował Radzie Zarządzającej EMA analizę wieloletniego programu pracy EMA wraz z rekomendacją do jego przyjęcia. W swoim wystąpieniu zaznaczył w trzech głównych obszarach kluczowe elementy programu wiążące go z zadaniami i kompetencjami EMA:

• obejmujące działania związane z aktywnościami regulacyjnymi na przestrzeni cyklu życia produktu leczniczego,
• aktywności wynikające ze strategii EMANS, które nie dotyczą bezpośrednio produktów, jak na przykład współpraca międzynarodowa i komunikacja.
• działania w zakresie zdrowia publicznego ze szczególnym akcentem na rozwój innowacyjności i zapewnianie dotąd niezaspokojonych potrzeb terapeutycznych.

Przygotowano i przedstawiono Radzie Zarządzającej jeden dokument łączący informacje istotne dla obu dokumentów: ostatecznego dokumentu programowego na lata 2025–2027 i projektu dokumentu programowego na lata 2026–2028. Ostateczny dokument programowy na lata 2025–2027 został przyjęty i zostanie opublikowany na stronie internetowej EMA pod koniec stycznia 2025 r. Rada przyjęła również wstępny dokument programowy na lata 2026–2028.

Więcej informacji na stronie internetowej: www.ema.europa.eu.