Patryk Rydzyk
Konferencja Drug Policy – pacjenci z rakiem płuc i tarczycy czekają na dostęp do nowych terapii ►
Autor: Marzena Sygut-Mirek
Data: 24.05.2023
Pacjenci ze zróżnicowanym, zaawansowanym i przerzutowym rakiem tarczycy powinni jak najszybciej otrzymać dostęp do drugiej linii leczenia. Pilnego zaopiekowania wymagają także pacjenci z rakiem niedrobnokomórkowym płuc, z mutacją G12C w genie KRAS – wskazali eksperci, powołując się na stanowiska międzynarodowych gremiów.
W panelu „Niezaspokojone potrzeby pacjentów onkologicznych” podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy udział wzięli:
– prof. Dariusz M. Kowalski z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, prezes Polskiej Grupy Raka Płuca,
– prof. Marek Ruchała z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu,
– Krystyna Wechmann z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych,
– Aleksandra Wilk z Fundacji To Się Leczy.
Moderatorem była Marzena Sygut.
Panel w całości do obejrzenia poniżej.
Rak niedrobnokomórkowy płuc leczy się coraz lepiej
Prof. Dariusz Kowalski zwrócił uwagę na zmiany, jakie zaszły w ciągu ostatnich 20–30 lat w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP).
– W momencie, kiedy rozpoczynałem pracę w terapii niedrobnokomórkowego raka płuca w stadium rozsiewu, do dyspozycji mieliśmy jedynie klasyczną chemioterapię i paliatywną radioterapię, a mediana czasu przeżycia wynosiła 3–4 miesiące. Przeżycie 6–8 miesięcy było totalnym sukcesem. Obecnie mamy do czynienia z takim postępem, że chorzy z NDRP w stadium rozsiewu żyją już nie miesiącami, ale latami i od kilku lat używamy w odniesieniu do tej choroby określenia choroba przewlekła – zaznaczył.
– W ostatnich latach proces leczenia i kwalifikacja pacjentów do terapii uległy wielokrotnemu skomplikowaniu. Obecnie mamy do dyspozycji wiele ścieżek diagnostycznych i terapeutycznych. Mówimy o leczeniu radykalnym, a także paliatywnym i uzupełniającym – dodał.
– Kiedyś rak niedrobnokomórkowy był traktowany jako jeden rodzaj. W chwili obecnej wiemy, że występują różne podtypy tego raka, a leczenie dopasowujemy w zależności od tego, z jakimi zaburzeniami molekularnymi mamy do czynienia – wskazał ekspert.
Zmiany w programie lekowym
Prof. Kowalski wyjaśnił również, że „w ostatnich latach program lekowy dotyczący raka płuca, który umożliwia kwalifikację pacjentów do leków innowacyjnych, uległ modyfikacji między innymi dzięki temu, że Polska Grupa Raka Płuca wystąpiła z taką propozycja do Ministerstwa Zdrowia”. – Resort zdrowia przyjął nasze rekomendacje, dzięki czemu pacjenci uzyskali dostęp do wielu leków nowej generacji – mówił.
– Zmiany w programie lekowym spowodowały, że niektóre grupy pacjentów zostały otoczone opieką – wyjaśnił.
– Oczywiście, mamy postęp, mamy też jednak braki. Te niezaspokojone potrzeby dotyczą szczególnie zaburzeń molekularnych, które występują w bardzo niskim odsetku, ale nie tylko. Mamy też znacznie częstsze mutacje w genie KRAS, które też nie są otoczone opieką –zaznaczył prof. Kowalski.
– Mamy zarejestrowany lek o nazwie sotorasib, który poświęcony jest tylko jednej specyficznej populacji. To jest chorym z mutacją G12C w genie KRAS – dodał.
– Na początku tego roku w czasopiśmie „Lancet Oncology” opublikowano wyniki badania poświęconego chorym, u których stosowano sotorasib w porównaniu z klasyczną chemioterapią. W badaniu tym wykazano różnicę statystyczną wobec czasu wolnego od progresji na korzyść sotorasibu. Co więcej, sotorasib charakteryzował się dobrą tolerancją, co przekłada się na dobrą jakość życia chorych – wyjaśnił.
– Leki ukierunkowane molekularnie, do których należy sotorasib, mają działanie celowane, co przekłada się na bardzo wysoką odpowiedź kliniczną sięgającą osiemdziesięciu kilku procent. Uzyskujemy zatem spektakularne wyniki leczenia, które trwają latami. Dzięki temu mamy w terapii chorych w stadium rozsiewu, których leczymy już nawet osiem, dziewięć lat – podkreślił prof. Kowalski.
Refundacja pilnie potrzebna
Aleksandra Wilk, odnosząc się do mutacji w genie KRAS, podkreśliła, że „można ją łatwo wykryć metodą NGS. Problem w tym, że metoda ta nie wszystkim pacjentom jest proponowana”.
– Dobrze by było, żeby pacjenci trafili do ośrodka, który zrobi im badania genetyczne. W przypadku wykrycia wspomnianej mutacji pacjenci mogliby być leczeni sotorasibem. Mamy u siebie ok. 10 osób leczonych nim, niestety nie korzystają z refundacji. Tymczasem, zgodnie z opinią ekspertów, pacjenci ci mogliby z tego leczenia odnieść naprawdę ogromne korzyści. O tym mówi się na wszystkich kongresach – ASCO, ESMO, kongres w Kopenhadze – wyliczała.
– Na zeszłorocznym kongresie amerykańskim dotyczącym walki z rakiem płuca wykazano, że przy tej terapii pacjenci przeżywają nawet dwa lata po podaniu w drugiej linii. Utrzymanie wolne od progresji wynosi średnio 12 miesięcy – dodała.
– Do tej pory pacjenci mogli otrzymać wspomnianą terapię w ramach RDTL albo w badaniach klinicznych w różnych ośrodkach w Polsce. Obecnie, po wydaniu negatywnej rekomendacji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, pacjenci zostali pozbawieni dostępu do terapii w ramach RDTL – zauważyła.
Nieotoczone opieką obszary w raku tarczycy
Prof. Marek Ruchała odniósł się natomiast do sytuacji pacjentów z rakiem tarczycy – wskazał, że „obecnie mamy lawinowy wzrost diagnozowania tych raków”.
– W tej chwili na świecie wykrywanych jest ok. 600 tys. raków rocznie, w Polsce ok. 4 tys. To efekt zdecydowanie lepszej diagnostyki – wyjaśnił.
Ekspert podkreślił, że „podstawową metodą leczenia raka tarczycy jest operacja”.
– Kolejny etap to leczenie radiojodem – skuteczne w 90 procentach. Niemniej jednak 10–15 proc. naszych pacjentów ze zróżnicowanym, zaawansowanym, przerzutowym rakiem tarczycy nie odpowiada na leczenie izotopowe – wskazał.
– Chorzy, u których rozwija się oporność na jod, korzystają z nowoczesnych metod leczniczych dostępnych w jedynej linii leczenia, w programie lekowym B.1197, z zastosowaniem tylko jednego leku. W momencie, gdy pacjent rozwinie oporność na tę terapię, nie ma dalszego postępowania. Dlatego potrzebujemy leków drugiej linii, które mogłyby być zastosowane w tym przypadku. One są bardzo istotne i bardzo potrzebne dla naszych pacjentów. Dzięki tym lekom pacjenci będą mogli żyć zdecydowanie dłużej, efektywniej, bo ten czas do progresji jest znacznie wydłużony. Mowa tu o leku celującym molekularnie – dodał prof. Ruchała.
Konieczna druga linia leczenia
Ekspert wyjaśnił również, że „problemem jest nie tylko brak leczenia drugoliniowego ale także zbyt mała liczba pacjentów leczonych w pierwszej linii”. – Dziś w programie lekowym pierwszoliniowym leczymy ok. 60 pacjentów rocznie. To bardzo mała grupa przy 4 tys. wykryć. Nie wiem, dlaczego tak się dzieje. Szacunkowo rzecz ujmując, w pierwszej linii powinno być co najmniej dwa razy więcej pacjentów. To pokazuje, że do drugiej linii leczenia kwalifikowałoby się znacznie mniej chorych, co nie byłoby znacznym obciążeniem finansowym dla płatnika – podkreślił.
– Wszystkie gremia naukowe podkreślają, że druga linia terapii powinna być dostępna natychmiast, ponieważ dzięki temu uzyskujemy szybszą poprawę i dłuższy wolny czas od progresji – wyjaśnił.
Zdanie to podzieliła Krystyna Wechmann, podkreślając, że „o raku tarczycy mówi się zbyt rzadko”. – Nie pamiętam konferencji, na której byłaby taka szeroka edukacja na temat tego nowotworu, jak dzisiaj – stwierdziła.
Dlatego też, jej zdaniem, dzięki tej dyskusji pacjenci chorujący na zróżnicowanego zaawansowanego przerzutowego raka tarczycy w Polsce dowiadują się o nowych możliwościach leczenia. – Patrząc na chorobę z punktu widzenia pacjenta, kiedy dochodzi do oporności, konieczne jest zastosowanie kolejnej linii leczenia i ten dostęp do drugiej linii jest niezbędny – podsumowała.
– prof. Dariusz M. Kowalski z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, prezes Polskiej Grupy Raka Płuca,
– prof. Marek Ruchała z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu,
– Krystyna Wechmann z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych,
– Aleksandra Wilk z Fundacji To Się Leczy.
Moderatorem była Marzena Sygut.
Panel w całości do obejrzenia poniżej.
Rak niedrobnokomórkowy płuc leczy się coraz lepiej
Prof. Dariusz Kowalski zwrócił uwagę na zmiany, jakie zaszły w ciągu ostatnich 20–30 lat w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP).
– W momencie, kiedy rozpoczynałem pracę w terapii niedrobnokomórkowego raka płuca w stadium rozsiewu, do dyspozycji mieliśmy jedynie klasyczną chemioterapię i paliatywną radioterapię, a mediana czasu przeżycia wynosiła 3–4 miesiące. Przeżycie 6–8 miesięcy było totalnym sukcesem. Obecnie mamy do czynienia z takim postępem, że chorzy z NDRP w stadium rozsiewu żyją już nie miesiącami, ale latami i od kilku lat używamy w odniesieniu do tej choroby określenia choroba przewlekła – zaznaczył.
– W ostatnich latach proces leczenia i kwalifikacja pacjentów do terapii uległy wielokrotnemu skomplikowaniu. Obecnie mamy do dyspozycji wiele ścieżek diagnostycznych i terapeutycznych. Mówimy o leczeniu radykalnym, a także paliatywnym i uzupełniającym – dodał.
– Kiedyś rak niedrobnokomórkowy był traktowany jako jeden rodzaj. W chwili obecnej wiemy, że występują różne podtypy tego raka, a leczenie dopasowujemy w zależności od tego, z jakimi zaburzeniami molekularnymi mamy do czynienia – wskazał ekspert.
Zmiany w programie lekowym
Prof. Kowalski wyjaśnił również, że „w ostatnich latach program lekowy dotyczący raka płuca, który umożliwia kwalifikację pacjentów do leków innowacyjnych, uległ modyfikacji między innymi dzięki temu, że Polska Grupa Raka Płuca wystąpiła z taką propozycja do Ministerstwa Zdrowia”. – Resort zdrowia przyjął nasze rekomendacje, dzięki czemu pacjenci uzyskali dostęp do wielu leków nowej generacji – mówił.
– Zmiany w programie lekowym spowodowały, że niektóre grupy pacjentów zostały otoczone opieką – wyjaśnił.
– Oczywiście, mamy postęp, mamy też jednak braki. Te niezaspokojone potrzeby dotyczą szczególnie zaburzeń molekularnych, które występują w bardzo niskim odsetku, ale nie tylko. Mamy też znacznie częstsze mutacje w genie KRAS, które też nie są otoczone opieką –zaznaczył prof. Kowalski.
– Mamy zarejestrowany lek o nazwie sotorasib, który poświęcony jest tylko jednej specyficznej populacji. To jest chorym z mutacją G12C w genie KRAS – dodał.
– Na początku tego roku w czasopiśmie „Lancet Oncology” opublikowano wyniki badania poświęconego chorym, u których stosowano sotorasib w porównaniu z klasyczną chemioterapią. W badaniu tym wykazano różnicę statystyczną wobec czasu wolnego od progresji na korzyść sotorasibu. Co więcej, sotorasib charakteryzował się dobrą tolerancją, co przekłada się na dobrą jakość życia chorych – wyjaśnił.
– Leki ukierunkowane molekularnie, do których należy sotorasib, mają działanie celowane, co przekłada się na bardzo wysoką odpowiedź kliniczną sięgającą osiemdziesięciu kilku procent. Uzyskujemy zatem spektakularne wyniki leczenia, które trwają latami. Dzięki temu mamy w terapii chorych w stadium rozsiewu, których leczymy już nawet osiem, dziewięć lat – podkreślił prof. Kowalski.
Refundacja pilnie potrzebna
Aleksandra Wilk, odnosząc się do mutacji w genie KRAS, podkreśliła, że „można ją łatwo wykryć metodą NGS. Problem w tym, że metoda ta nie wszystkim pacjentom jest proponowana”.
– Dobrze by było, żeby pacjenci trafili do ośrodka, który zrobi im badania genetyczne. W przypadku wykrycia wspomnianej mutacji pacjenci mogliby być leczeni sotorasibem. Mamy u siebie ok. 10 osób leczonych nim, niestety nie korzystają z refundacji. Tymczasem, zgodnie z opinią ekspertów, pacjenci ci mogliby z tego leczenia odnieść naprawdę ogromne korzyści. O tym mówi się na wszystkich kongresach – ASCO, ESMO, kongres w Kopenhadze – wyliczała.
– Na zeszłorocznym kongresie amerykańskim dotyczącym walki z rakiem płuca wykazano, że przy tej terapii pacjenci przeżywają nawet dwa lata po podaniu w drugiej linii. Utrzymanie wolne od progresji wynosi średnio 12 miesięcy – dodała.
– Do tej pory pacjenci mogli otrzymać wspomnianą terapię w ramach RDTL albo w badaniach klinicznych w różnych ośrodkach w Polsce. Obecnie, po wydaniu negatywnej rekomendacji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, pacjenci zostali pozbawieni dostępu do terapii w ramach RDTL – zauważyła.
Nieotoczone opieką obszary w raku tarczycy
Prof. Marek Ruchała odniósł się natomiast do sytuacji pacjentów z rakiem tarczycy – wskazał, że „obecnie mamy lawinowy wzrost diagnozowania tych raków”.
– W tej chwili na świecie wykrywanych jest ok. 600 tys. raków rocznie, w Polsce ok. 4 tys. To efekt zdecydowanie lepszej diagnostyki – wyjaśnił.
Ekspert podkreślił, że „podstawową metodą leczenia raka tarczycy jest operacja”.
– Kolejny etap to leczenie radiojodem – skuteczne w 90 procentach. Niemniej jednak 10–15 proc. naszych pacjentów ze zróżnicowanym, zaawansowanym, przerzutowym rakiem tarczycy nie odpowiada na leczenie izotopowe – wskazał.
– Chorzy, u których rozwija się oporność na jod, korzystają z nowoczesnych metod leczniczych dostępnych w jedynej linii leczenia, w programie lekowym B.1197, z zastosowaniem tylko jednego leku. W momencie, gdy pacjent rozwinie oporność na tę terapię, nie ma dalszego postępowania. Dlatego potrzebujemy leków drugiej linii, które mogłyby być zastosowane w tym przypadku. One są bardzo istotne i bardzo potrzebne dla naszych pacjentów. Dzięki tym lekom pacjenci będą mogli żyć zdecydowanie dłużej, efektywniej, bo ten czas do progresji jest znacznie wydłużony. Mowa tu o leku celującym molekularnie – dodał prof. Ruchała.
Konieczna druga linia leczenia
Ekspert wyjaśnił również, że „problemem jest nie tylko brak leczenia drugoliniowego ale także zbyt mała liczba pacjentów leczonych w pierwszej linii”. – Dziś w programie lekowym pierwszoliniowym leczymy ok. 60 pacjentów rocznie. To bardzo mała grupa przy 4 tys. wykryć. Nie wiem, dlaczego tak się dzieje. Szacunkowo rzecz ujmując, w pierwszej linii powinno być co najmniej dwa razy więcej pacjentów. To pokazuje, że do drugiej linii leczenia kwalifikowałoby się znacznie mniej chorych, co nie byłoby znacznym obciążeniem finansowym dla płatnika – podkreślił.
– Wszystkie gremia naukowe podkreślają, że druga linia terapii powinna być dostępna natychmiast, ponieważ dzięki temu uzyskujemy szybszą poprawę i dłuższy wolny czas od progresji – wyjaśnił.
Zdanie to podzieliła Krystyna Wechmann, podkreślając, że „o raku tarczycy mówi się zbyt rzadko”. – Nie pamiętam konferencji, na której byłaby taka szeroka edukacja na temat tego nowotworu, jak dzisiaj – stwierdziła.
Dlatego też, jej zdaniem, dzięki tej dyskusji pacjenci chorujący na zróżnicowanego zaawansowanego przerzutowego raka tarczycy w Polsce dowiadują się o nowych możliwościach leczenia. – Patrząc na chorobę z punktu widzenia pacjenta, kiedy dochodzi do oporności, konieczne jest zastosowanie kolejnej linii leczenia i ten dostęp do drugiej linii jest niezbędny – podsumowała.
