iStock
Leczenie stwardnienia rozsianego powinno opierać się na innowacyjnych technologiach
Autor: Krystian Lurka
Data: 31.10.2019
Źródło: Kurier Medyczny/Damian Matusiak
| Tagi: | innowacje |
W dniach 11–13 września 2019 r. w Sztokholmie odbyło się spotkanie ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis). W jego trakcie przedstawiono aktualizację wytycznych MAGNIMS (Magnetic Resonance Imaging in Multiple Sclerosis), omówiono temat kompleksowej rehabilitacji oraz ciąży u kobiet ze stwardnieniem rozsianym (sclerosis multiplex – SM), a wybitni eksperci przedstawili koncepcje dotyczące kompleksowego leczenia stwardnienia rozsianego.
O złożoności choroby opowiedział profesor Uniwersytetu im. Heinricha Heinego w Dusseldorfie Bernd Kieseier. O jego wybitności świadczy dorobek naukowy. Jest autorem lub współautorem ponad 350 artykułów w recenzowanych czasopismach oraz członkiem rady redakcyjnej takich czasopism, jak „Journal of Neuroinflammation”, „European Journal of Medical Research”, „Current Medical Literature – Multiple Sclerosis, Neurology and Therapy” oraz „Der Nervenarzt”.
Profesor zaznaczył, że schorzenia neurologiczne stanowią poważne wyzwanie dla zdrowia publicznego. Najlepiej oddają to liczby: choroby układu nerwowego są główną przyczyną niepełnosprawności oraz drugą co do częstości przyczyną zgonów. Na całym świecie żyje aż ok. 50 mln osób z demencją, kolejne 10 mln cierpi na chorobę Parkinsona. Niepomyślne rokowanie dotyczy także rzadszych schorzeń. Rdzeniowy zanik mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) to najczęstsza prowadzą ca do zgonu choroba genetyczna, z kolei większość pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym nie przeżyje 5 lat od zachorowania.
Na całym świecie na SM choruje ok. 2,5 mln osób, częstość występowania wynosi ok. 33/100 000. Według szacunków Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego w Polsce dotkniętych tą chorobą może być nawet 45 tys. osób.
Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba neurodegeneracyjna, u której podstawy leży demielinizacja będąca skutkiem toczącego się przewlekłego stanu zapalnego. Wśród przyczyn rozwoju SM wymienia się podatność genetyczną oraz wpływ wielu czynników środowiskowych. Jednak jak podkreślił profesor, nie tylko stan zapalny jest odpowiedzialny za postęp choroby. Na rożnych jej etapach w obrębie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) pojawiają się rożne zmiany, których znajomość warunkuje odpowiednie leczenie. Istnieją trzy główne postaci SM: rzutowo-remisyjna, wtórnie postępująca (stanowiące ok. 85 proc. przypadków) oraz pierwotnie postępująca (15 proc.). We wszystkich przypadkach stan zapalny w obrębie OUN prowadzi do stopniowej utraty jego funkcji. Współcześnie stosowane monitorowanie i leczenie cechują się pewną efektywnością, jednak niewystarczającą do uchronienia od niepełnosprawności większości pacjentów. Wizję przyszłości na kolejne 10 lat przedstawił prof. Shibeshih Belachew, jeden z dyrektorów medycznych firmy Biogen. Jest on autorem lub współautorem ponad 100 artykułów w recenzowanych czasopismach i prezentacji kongresowych, a także współwłaścicielem trzech patentów cyfrowych biomarkerow w SM.
Ekspert zaznaczył, że jednym z najważniejszych celów opieki nad chorymi i jednocześnie kierunkiem rozwoju naukowego jest opracowanie terapii, które mogą odwrócić lub zatrzymać postępującą niepełnosprawność. Kluczem do osiągnięcia tego celu jest zahamowanie demielinizacji oraz opracowanie metody stymulowania remielinizacji. Objawy kliniczne i strukturalne w przebiegu SM są bowiem spowodowane zniszczeniem mieliny w obrębie aksonu, co prowadzi do utraty jego funkcji z następczym brakiem przewodzenia impulsu nerwowego. Opisany proces patologiczny jest nieodwracalny, a z racji tego, że u jego podstaw leży przewlekły stan zapalny, leki „remielinizacyjne” prawdopodobnie będą celowały właśnie w główny patomechanizm choroby oraz w stymulowanie oligodendrocytow do odtwarzania osłonki mielinowej. Jest to zadanie niezwykle trudne, jednak podkreślono, że firma wciąż pracuje nad rozwiązaniem tego problemu.
Warunkiem stworzenia leku o powyższym mechanizmie działania jest opracowanie możliwie jak najbardziej obiektywnego, powszechnie dostępnego i nieinwazyjnego narzędzia do śledzenia toczącego się przewlekłego stanu zapalnego. Co więcej, postęp zmian patologicznych w obrębie OUN wyprzedza pojawienie się objawów. Z powyższych względów prof. Belachew przedstawił nowatorską koncepcję klinicznej oceny pacjentów. W celu zwiększenia czułości i swoistości oceny neurologicznej, kluczowej w ocenie mielinizacji chorobowo zmienionych aksonów, proponuje wykorzystanie technologii, którą ma przy sobie ok. 95 proc. pacjentów z SM – smartfonów ze specjalną aplikacją.
Współczesne telefony komórkowe, mimo niewielkich rozmiarów, są naszpikowane technologiami przydatnymi dla klinicystów. Umożliwiają one m.in. ciągły pomiar i zapis parametrów głosu, siły i precyzji dotyku, wyrazu twarzy oraz poruszania się. Zaburzenia w obrębie wymienionych elementów, nawet subtelne, mogą wskazywać na progresję choroby. Jak podkreślił prof. Belachew, strategia ciągłego monitorowania za pomocą odpowiedniej aplikacji prowadzi do standaryzacji wyników, redukcji błędów pomiarowych oraz niweluje stronniczość badającego, ponadto umożliwia ocenę pacjenta nie tylko podczas wizyt kontrolnych, ale przede wszystkim w życiu codziennym. Takie postępowanie znajduje uzasadnienie w dowodach naukowych, wykazano bowiem zmniejszoną średnią liczbę kroków na dobę w ciągu roku zarówno u pacjentów z pogorszeniem w zakresie objawów klinicznych, jak i u osób, u których choroba jest klinicznie stabilna. Jakże wymownym zakończeniem wystąpienia było stwierdzenie, że „życie toczy się między wizytami w klinice”, co podkreśla istotność obiektywnego i dobrze przebadanego sposobu monitorowania stanu klinicznego pacjentów.
Tekst opublikowano w "Kurierze Medycznym" 3/2019.
Przeczytaj także: "Czy nikotyna ma wpływ na skuteczność leczenia chorób skóry? Odpowiada prof. Walecka", "Puzzle molekularne i genetyczne w onkohematologii" i "Debatowali o technologii CAR-T cells".
Profesor zaznaczył, że schorzenia neurologiczne stanowią poważne wyzwanie dla zdrowia publicznego. Najlepiej oddają to liczby: choroby układu nerwowego są główną przyczyną niepełnosprawności oraz drugą co do częstości przyczyną zgonów. Na całym świecie żyje aż ok. 50 mln osób z demencją, kolejne 10 mln cierpi na chorobę Parkinsona. Niepomyślne rokowanie dotyczy także rzadszych schorzeń. Rdzeniowy zanik mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) to najczęstsza prowadzą ca do zgonu choroba genetyczna, z kolei większość pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym nie przeżyje 5 lat od zachorowania.
Na całym świecie na SM choruje ok. 2,5 mln osób, częstość występowania wynosi ok. 33/100 000. Według szacunków Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego w Polsce dotkniętych tą chorobą może być nawet 45 tys. osób.
Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba neurodegeneracyjna, u której podstawy leży demielinizacja będąca skutkiem toczącego się przewlekłego stanu zapalnego. Wśród przyczyn rozwoju SM wymienia się podatność genetyczną oraz wpływ wielu czynników środowiskowych. Jednak jak podkreślił profesor, nie tylko stan zapalny jest odpowiedzialny za postęp choroby. Na rożnych jej etapach w obrębie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) pojawiają się rożne zmiany, których znajomość warunkuje odpowiednie leczenie. Istnieją trzy główne postaci SM: rzutowo-remisyjna, wtórnie postępująca (stanowiące ok. 85 proc. przypadków) oraz pierwotnie postępująca (15 proc.). We wszystkich przypadkach stan zapalny w obrębie OUN prowadzi do stopniowej utraty jego funkcji. Współcześnie stosowane monitorowanie i leczenie cechują się pewną efektywnością, jednak niewystarczającą do uchronienia od niepełnosprawności większości pacjentów. Wizję przyszłości na kolejne 10 lat przedstawił prof. Shibeshih Belachew, jeden z dyrektorów medycznych firmy Biogen. Jest on autorem lub współautorem ponad 100 artykułów w recenzowanych czasopismach i prezentacji kongresowych, a także współwłaścicielem trzech patentów cyfrowych biomarkerow w SM.
Ekspert zaznaczył, że jednym z najważniejszych celów opieki nad chorymi i jednocześnie kierunkiem rozwoju naukowego jest opracowanie terapii, które mogą odwrócić lub zatrzymać postępującą niepełnosprawność. Kluczem do osiągnięcia tego celu jest zahamowanie demielinizacji oraz opracowanie metody stymulowania remielinizacji. Objawy kliniczne i strukturalne w przebiegu SM są bowiem spowodowane zniszczeniem mieliny w obrębie aksonu, co prowadzi do utraty jego funkcji z następczym brakiem przewodzenia impulsu nerwowego. Opisany proces patologiczny jest nieodwracalny, a z racji tego, że u jego podstaw leży przewlekły stan zapalny, leki „remielinizacyjne” prawdopodobnie będą celowały właśnie w główny patomechanizm choroby oraz w stymulowanie oligodendrocytow do odtwarzania osłonki mielinowej. Jest to zadanie niezwykle trudne, jednak podkreślono, że firma wciąż pracuje nad rozwiązaniem tego problemu.
Warunkiem stworzenia leku o powyższym mechanizmie działania jest opracowanie możliwie jak najbardziej obiektywnego, powszechnie dostępnego i nieinwazyjnego narzędzia do śledzenia toczącego się przewlekłego stanu zapalnego. Co więcej, postęp zmian patologicznych w obrębie OUN wyprzedza pojawienie się objawów. Z powyższych względów prof. Belachew przedstawił nowatorską koncepcję klinicznej oceny pacjentów. W celu zwiększenia czułości i swoistości oceny neurologicznej, kluczowej w ocenie mielinizacji chorobowo zmienionych aksonów, proponuje wykorzystanie technologii, którą ma przy sobie ok. 95 proc. pacjentów z SM – smartfonów ze specjalną aplikacją.
Współczesne telefony komórkowe, mimo niewielkich rozmiarów, są naszpikowane technologiami przydatnymi dla klinicystów. Umożliwiają one m.in. ciągły pomiar i zapis parametrów głosu, siły i precyzji dotyku, wyrazu twarzy oraz poruszania się. Zaburzenia w obrębie wymienionych elementów, nawet subtelne, mogą wskazywać na progresję choroby. Jak podkreślił prof. Belachew, strategia ciągłego monitorowania za pomocą odpowiedniej aplikacji prowadzi do standaryzacji wyników, redukcji błędów pomiarowych oraz niweluje stronniczość badającego, ponadto umożliwia ocenę pacjenta nie tylko podczas wizyt kontrolnych, ale przede wszystkim w życiu codziennym. Takie postępowanie znajduje uzasadnienie w dowodach naukowych, wykazano bowiem zmniejszoną średnią liczbę kroków na dobę w ciągu roku zarówno u pacjentów z pogorszeniem w zakresie objawów klinicznych, jak i u osób, u których choroba jest klinicznie stabilna. Jakże wymownym zakończeniem wystąpienia było stwierdzenie, że „życie toczy się między wizytami w klinice”, co podkreśla istotność obiektywnego i dobrze przebadanego sposobu monitorowania stanu klinicznego pacjentów.
Tekst opublikowano w "Kurierze Medycznym" 3/2019.
Przeczytaj także: "Czy nikotyna ma wpływ na skuteczność leczenia chorób skóry? Odpowiada prof. Walecka", "Puzzle molekularne i genetyczne w onkohematologii" i "Debatowali o technologii CAR-T cells".
