Nie możemy sobie pozwolić na utratę neuronów. SM trzeba jak najszybciej diagnozować i leczyć

O czeskich doświadczeniach w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) opowiedziała „Kurierowi Medycznemu” prof. Dana Horáková z Uniwersytetu Karola w Pradze, przewodnicząca Komitetu Immunologicznego Czeskiego Towarzystwa Neurologicznego, w trakcie XXIV Zjazdu PTN.

Doświadczenia międzynarodowe pokazują, że można wprowadzić zmiany systemowe, które usprawnią organizację leczenia SM, czego doskonałym przykładem są Czechy. Jaka jest historia zarządzania stwardnieniem rozsianym w Czechach?
– Od 25 lat jako neurolog kliniczny specjalizuję się w leczeniu SM, a od 1999 r. pracuję w największym ośrodku w Czechach, praskiej klinice prof. Evy Havrdovej. W 1996 r. rozpoczęliśmy w naszym szpitalu leczenie pacjentów z SM pierwszym lekiem biologicznym – Betaferonem. Równocześnie zaczęły powstawać w Czechach pierwsze specjalistyczne ośrodki leczące SM.

Kolejne lata przyniosły nowe leki – były to pozostałe interferony, w tym glatiramer. Niestety były one skuteczne zaledwie u 30–40 proc. chorych, a my wówczas nie mogliśmy zaproponować pacjentom nic innego. Przełomowy był rok 2008, kiedy pojawiły się pierwsze przeciwciała monoklonalne. Można powiedzieć, że był to cud. Poprawa u pacjentów była ogromna, zmieniał się przebieg choroby. Stopniowo pojawiało się coraz więcej leków drugiej linii. Niektóre z nich okazały się bardzo skuteczne, jednak z uwagi na bezpieczeństwo terapii konieczne było stałe monitorowanie pacjentów.

Kolejnym wielkim krokiem było stworzenie w 2013 r. krajowego rejestru stwardnienia rozsianego: ReMuS (Multiple Sclerosis Patient Registry).

Jakie korzyści dla płatnika i dla pacjentów z SM płyną z funkcjonowania rejestru?
– Polska i Czechy są krajami postkomunistycznymi, mają podobną historię. Stale też musimy walczyć o refundację nowych terapii. Jeśli mamy przekonać płatników, że leczenie pacjentów z SM jest efektywne kosztowo, to potrzebne są nam twarde dane, które to udowodnią. Ten temat był przedmiotem wielu dyskusji prowadzonych przez czeskie Towarzystwo Neurologiczne. Ich efektem było uruchomienie krajowego rejestru SM. Był to kolejny wielki krok w leczeniu tej choroby. Stopniowo do rejestru zostały włączone wszystkie ośrodki leczące SM. Z ostatniego eksportu bazy danych z tego rejestru, który miał miejsce w grudniu 2020 r., wynika, że jest w nim zarejestrowanych ok. 17 tys. pacjentów, czyli niemal 90 proc. chorych na SM.

Rejestr to bardzo silne narzędzie w naszych rękach. Posługujemy się nim, żeby negocjować z regulatorem, dla którego stanowi on wiarygodne źródło informacji. Znajdują się w nim dane na temat liczby pacjentów, wiemy, jaki jest poziom ich niepełnosprawności, jak są leczeni i którymi lekami. Prowadzimy np. bazę danych ciąż. Znamy zdarzenia niepożądane. Jesteśmy również w stanie pokazać skuteczność poszczególnych leków i koszty terapii oraz korzyści z leczenia dla płatnika. Z naszych danych czerpie informacje również Ministerstwo Zdrowia. Rejestr jest cennym źródłem, niezbędnym do prowadzenia badań naukowych. Trudno prowadzić randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne (RCT) przez 30 lat, a dzięki danym zawartym w rejestrze możemy stale, nawet przez tak długi czas monitorować pacjenta. Co ważne, zgromadzone przez nas dane pochodzą z realnego świata, a nie z warunków wyizolowanych, jakie istnieją w badaniu klinicznym z randomizacją. Oczywiście zbieranie danych do rejestru wymaga stałej pracy administracyjnej, za którą w Czechach szpitalom płacimy.

Swoją wiedzę na temat prowadzenia rejestru czerpiemy także od osób związanych z Międzynarodowym Rejestrem Stwardnienia Rozsianego – European Database for Multiple Sclerosis (EDMUS). Cały czas z nimi współpracujemy i wymieniamy się informacjami.

W 2018 r. grupa neurologów opracowała międzynarodowy konsensus, tzw. konsensus Hobarta, zgodnie z którym maksymalny czas od wystąpienia pierwszych objawów SM do postawienia diagnozy przez neurologa to 2 miesiące. W jakim stopniu rekomendacje zawarte w konsensusie miały wpływ na usprawnienie ścieżki opieki nad pacjentem z SM w Czechach? Jak przebiegał proces wprowadzania zmian systemowych i kto był ich inspiratorem?
– Przeprowadzenie zmian systemowych w Czechach było możliwe dzięki pasjonatom, którzy wierzyli, że jest to realne. Taką osobą jest prof. Havrdova, bez której nigdy by się to nie udało. Jako neurolodzy pracujący w ośrodkach specjalistycznych, byliśmy i jesteśmy przekonani o tym, że wczesne rozpoczęcie leczenia ma sens i pacjenci powinni być nim objęci tak wcześnie, jak to jest możliwe. Pamiętam, że 10 lat temu, zanim pojawił się rejestr, siadaliśmy do stołu negocjacyjnego i nie mogliśmy się posłużyć żadnymi argumentami, ponieważ nie dysponowaliśmy danymi. Wiedzieliśmy, że musimy to zmienić. W tej chwili nasze rozmowy wyglądają zupełnie inaczej. Silnym argumentem negocjacyjnym jest to, że 70 proc. pacjentów leczonych lekami biologicznymi pracuje na pełen etat. Politykom trudno jest pozostać obojętnymi wobec tego faktu i mówić, że nie zapłacą za leczenie. Cały czas jesteśmy także w kontakcie z organizacjami pacjenckimi, które nam pomagają. Musimy wszyscy razem walczyć o pieniądze i przekonywać decydentów, że bezzwłoczne włączenie leczenia, czyli rozpoczęcie terapii lekami modyfikującymi przebieg choroby (DMT), jest efektywne kosztowo. Skrócenie czasu od wystąpienia objawów do diagnozy i szybkie rozpoczęcie leczenia jest już nie tylko w interesie samego pacjenta, lecz także systemu opieki zdrowotnej oraz systemu świadczeń społecznych.

Które zmiany systemu opieki zdrowotnej przeprowadzone w Czechach wpłynęły na poprawę leczenia pacjentów z SM?
– Po pierwsze dzięki pomocy ministerstwa udało nam się stworzyć system specjalistycznych ośrodków leczących SM. W Czechach mamy ich 15 i wydaje się, że jest to wystarczająca liczba na 10 mln mieszkańców. W ośrodkach tych zatrudniona jest odpowiednio wykwalifikowana kadra lekarska, pielęgniarki oraz fizjoterapeuci. Po drugie szpitale mają podpisane kontrakty z ubezpieczycielami. Kluczowym elementem jest także to, że leczenie biologiczne jest u nas refundowane. Niestety, jeśli chodzi o dostęp do terapii, obowiązują pewne sztywne reguły, o wiele bardziej rygorystyczne niż na przykład w Szwajcarii, we Francji czy w Szwecji. W leczeniu SM nie osiągnęliśmy jeszcze takiego poziomu, jaki mają kraje od nas bogatsze, ale z pewnością sytuacja chorych na SM cały czas się u nas poprawia.

Która ze zmian wprowadzonych w Czechach okazała się kluczowa i najbardziej odczuwalna dla pacjentów z SM?
– W 2012 r. wprowadzono ustawowy obowiązek włączenia leków modyfikujących chorobę w ciągu 28 dni od postawienia diagnozy SM. Pierwsze objawy pojawiają się najczęściej pomiędzy 20. a 40. rokiem życia. Ci młodzi ludzie mają przed sobą jeszcze 30–50 lat życia. Dzięki wprowadzonym wytycznym jesteśmy w stanie znacząco spowolnić u nich postęp niepełnosprawności. Dodatkowo neurolodzy uzyskali narzędzie, które pozwalało nam lepiej leczyć. Nie mamy wprawdzie możliwości wyleczenia SM, ale jest leczenie, które istotnie zmienia przebieg choroby. W tej chwili z leczeniem pierwszej linii nie mamy żadnych problemów. Wystarczy, by pacjent miał rozpoznanie – jest ono wystarczającym kryterium, aby włączyć go do leczenia. Problemy mamy natomiast z leczeniem drugiej linii. Obowiązujące wytyczne nas blokują, nie pozwalają nam na włączenie do terapii tych chorych, którzy natychmiast tego potrzebują. W ten sposób tracimy rok, co jest absolutnym nonsensem. Dlatego nasza walka skupia się aktualnie na możliwości włączenia pacjentów do bardziej efektywnego leczenia.

Czy jest szansa, że czeskie rozwiązania w leczeniu SM będą w najbliższym czasie zrealizowane w Polsce – patrząc realnie na nasz system ochrony zdrowia (liczbę lekarzy neurologów, pielęgniarek, nakłady na ochronę zdrowia)?
– Czechy są krajem średniej wielkości z populacją liczącą 9,7 mln osób. Jesteśmy więc cztery razy mniejsi od Polski. Częstość występowania u nas SM to 200 przypadków na 100 tys., a zatem szacujemy, że mamy 20 tys. pacjentów. Tymczasem w Polsce jest ich 115 na 100 tys., czyli ok. 45 tys. Interesujące jest to, że choć jesteśmy krajami sąsiadującymi, częstość występowania SM w Polsce jest niemal dwukrotnie mniejsza. Tak jednak pokazują dostępne dane i trudno z nimi dyskutować. Leczenie SM powinno być scentralizowane. W Czechach mamy 15 ośrodków specjalistycznych. Polska, która jest 4 razy większym krajem, powinna ich mieć 60, może 80. Możemy sobie zadać pytanie, dlaczego rozwiązania wprowadzone w Czechach miałyby się w Polsce nie udać. Dlaczego polscy pacjenci nie mieliby być leczeni tak jak ich czescy sąsiedzi? Gospodarczo nasze kraje są porównywalne, mamy podobny sposób myślenia. Wystarczy tylko wykonać wysiłek na rzecz dobrej organizacji. Jesteśmy gotowi dzielić się naszymi doświadczeniami. Zmiany na lepsze są możliwe. Moim zdaniem nic nie stoi na przeszkodzie, aby także u was je wprowadzić.

Jak ważna jest szybka i prawidłowa diagnostyka SM? Czy dobra organizacja może pomóc w optymalizacji procesu diagnostycznego?
– Zawsze uczę studentów, że w typowym przypadku SM naprawdę jesteśmy w stanie ustalić rozpoznanie w ciągu kilku dni. Nie ma żadnego powodu, by czekać dłużej i opóźniać leczenie. Jeżeli trafia do nas młoda kobieta, która ma pozagałkowe zapalenie nerwu wzrokowego, wykonujemy jej rezonans magnetyczny i widzimy, że jest on usiany zmianami, to na 99 proc. wiadomo, że jest to SM. Prawdopodobnie w Polsce nie brakuje sprzętu do wykonania rezonansu magnetycznego. Wszystko zależy jednak od tego, czy dobrze zorganizujemy opiekę. W zespole specjalistycznej przychodni neurologicznej powinien być neuroradiolog, który pomoże przy rozpoznaniu. Jeżeli mamy młodego pacjenta z charakterystycznymi objawami, szybko trzeba przeprowadzić badanie rezonansu magnetycznego. Konieczne jest też wykonanie nakłucia lędźwiowego. Nie mówię, że w ciągu jednego dnia, ale na pewno w ciągu tygodnia. To jest trochę jak zawał serca, który wymaga szybkiej reakcji i opieki. Nie możemy dopuścić do utraty neuronów, tak jak staramy się nie dopuszczać do tracenia komórek mięśnia sercowego. Słyszę z Polski, że sytuacja u was też się poprawia. Przed 30 laty nie było rezonansu magnetycznego i nie mogliśmy marzyć o szybkim rozpoznaniu. Dążymy do tego, żeby rezonans magnetyczny był częścią procesu diagnostycznego, żeby nie był wykonywany w ośrodkach prywatnych za pieniądze pacjenta. Nieraz dowiaduję się od pacjentów, że zrobili sobie tylko rezonans mózgu, nie zrobili rezonansu rdzenia kręgowego. Kiedy pytam dlaczego, odpowiadają, że system refundacji na to nie pozwala i muszą odczekać. W szpitalu, w którym pracuję, oba te badania są wykonywane podczas jednej 30-minutowej wizyty. To się da zrobić, potrzebna jest tylko sprawna organizacja.

Które rozwiązania w optymalizacji ścieżki opieki nad pacjentem z SM powinny być dla nas priorytetowe, a czego powinniśmy unikać?
– Przede wszystkim priorytetowy powinien być sprawnie prowadzony proces diagnostyczny, który zapewni pacjentowi dostęp do neurologa, radiologa i następnie do zorganizowanej opieki medycznej. Po drugie potrzebny jest, o czym już mówiliśmy, rejestr. Ważne, aby był on prowadzony przez niezależną jednostkę czy organizację, a nie przez Ministerstwo Zdrowia. W ten sposób powstanie coś na wzór instytucji zaufania publicznego, co da większą pewność, że zgromadzone dane nie będą nadużywane. Po trzecie pacjenci muszą być w ten proces zaangażowani, wiedzieć, że chodzi nie tylko o otrzymanie leku, lecz także o to, żeby zmienili styl życia na zdrowszy. Jeśli chodzi o błędy, to wielu z nich można uniknąć, jeśli będzie się postępować zgodnie z wytycznymi opracowanymi przez europejskie towarzystwa leczenia SM. Najważniejsze jest jednak to, żeby mieć możliwość uzyskania wczesnego rozpoznania, co powinno być zagwarantowane przez władzę ustawowymi regulacjami.

Tekst opublikowano w „Kurierze Medycznym” 6/2021. Czasopismo można zamówić na stronie: www.termedia.pl/km/prenumerata.