FDA i EMA zaakceptowały wnioski dla wyższej dawki leku nusinersen w leczeniu SMA
| Tagi: | rdzeniowy zanik mięśni, SMA, FDA, EMA, lek, dawka leku, leczenie |
Biogen Inc. ogłosił, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała uzupełniający wniosek rejestracyjny firmy, a Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła wniosek dotyczący wprowadzenia wyższej dawki nusinersenu w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
Dr Stephanie Fradette, kierownik Działu Rozwoju Nerwowo-Mięśniowego w Biogen poinformowała, że nasze wnioski dotyczące schematu leczenia wyższą dawką nusinersenu są obecnie rozpatrywane w USA i Europie.
Postęp w leczeniu SMA
– Ten kamień milowy odzwierciedla nasze niezłomne zaangażowanie w rozwijanie opcji leczenia osób z SMA i spodziewamy się, że schemat leczenia wyższą dawką przyniesie znaczące korzyści pacjentom i ich rodzinom. Jesteśmy głęboko wdzięczni za niezachwiane wsparcie uczestnikom badania, ich rodzinom, personelowi w ośrodkach i społeczności SMA, bez których te postępy nie byłyby możliwe – powiedziała dr Fradette.
Obecnie zatwierdzony schemat leczenia 12 mg leku nusinersen składa się z czterech dawek nasycających podawanych przez około 60 dni, a następnie podawania dawek podtrzymujących co cztery miesiące. Preparat jest dostępny w ponad 71 krajach.
Schemat leczenia wyższą dawką nusinersenu obejmuje szybszy schemat nasycania, dwie dawki 50 mg w odstępie 14 dni oraz schemat podtrzymujący z zastosowaniem wyższej dawki 28 mg co 4 miesiące.
– Wyniki badania DEVOTE pokazały nam, że schemat wyższych dawek nusinersenu może przynieść znaczące korzyści kliniczne, przy jednoczesnym zachowaniu profilu bezpieczeństwa zasadniczo zgodnego z zatwierdzonym schematem 12 mg – podkreślił dr Thomas Crawford, współdyrektor kliniki Muscular Dystrophy Association Clinic w Johns Hopkins Medicine.
O badaniu DEVOTE
DEVOTE było randomizowanym, kontrolowanym badaniem fazy drugiej/trzeciej z eskalacją dawki, zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i potencjalnej, jeszcze większej skuteczności nusinersenu podawanego w wyższej dawce (50/28 mg) niż obecnie zatwierdzony schemat (12 mg) w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Do badania włączono 145 uczestników w różnym wieku i z różnymi typami SMA w 42 ośrodkach na całym świecie.
DEVOTE obejmowało niezaślepioną część mającą na celu ocenę bezpieczeństwa (część A), randomizowaną, podwójnie zaślepioną kohortę pacjentów otrzymujących leczenie, z aktywną kontrolą (część B), a następnie otwartą kohortę leczenia (część C) w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji przejścia uczestników z obecnie zatwierdzonej dawki nusinersenu na wyższą dawkę testowaną w badaniu.
Część B badania obejmowała kohortę nieleczonych pacjentów o początku choroby w wieku niemowlęcym (n = 75), będącą główną kohortą badania, oraz nieleczoną kohortę o późniejszym początku choroby (n = 24). Pierwszorzędowym punktem końcowym części B badania była zmiana punktacji w stosunku do wartości wyjściowej w skali CHOP-INTEND po sześciu miesiącach, zaobserwowana przy porównaniu schematu podawania nusinersenu w wyższej dawce z dopasowaną grupą kontrolną leczenia pozorowanego z badania fazy trzeciej, ENDEAR.
ENDEAR jest jednym z dwóch kluczowych badań, które stanowiły podstawę do zarejestrowania nusinersenu w dawce 12 mg. Część C była otwartym badaniem oceniającym schemat podawania leku w wyższej dawce dzieciom i dorosłym, którzy uprzednio otrzymywali leczenie w dawce 12 mg, a następnie przeszli na schemat 50/28 mg (n = 40).
