FDA nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007 opracowanej w UJ CM

FDA nadała cząsteczce iQ-007, odkrytej przez polskich naukowców, status leku sierocego, co może przełożyć się na zaangażowanie naukowe w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.

• UJ CM informował w październiku ubiegłego roku, że iQ-007 został opracowany w zespole prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM jako pierwszy w klasie (first-in-class) kandydat na lek przeciwpadaczkowy, który może być zastosowany m.in w zespole Dravet
• iQ-007 posiada unikalny mechanizm działania, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym
• W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencji udzielono iQure Pharma Inc.
• U.S. Food and Drug Administration (Agencja Żywności i Leków) nadała iQ-007 status leku sierocego, czyli preparatu przeznaczonego do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 tys. osób, produkowanego w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych

Jak informuje Uniwersytet Jagielloński Collegium Medicum, w przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.

Zespół Dravet to rzadka i ciężka, uwarunkowana genetycznie encefalopatia padaczkowa pojawiająca się we wczesnym dzieciństwie, najczęściej około roku życia, czasem nawet już u kilkutygodniowych niemowląt. Jej przyczyną jest mutacja genu SCN1A kodującego podjednostkę α1 kanałów sodowych zlokalizowanych na neuronach hamujących w mózgu. Napady padaczkowe zdarzają się często, charakteryzują się lekoopornością, co przekłada się na znaczne upośledzenie rozwoju psychoruchowego dziecka. Jest to choroba progresywna i szacuje się, że około 15–20 proc. chorych umiera na skutek ciężkich napadów padaczkowych lub związanych z nimi urazów.

Naukowcy z UJ opracowali cząsteczkę, która może pomóc w terapii chorób neurologicznychZespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum opracował cząsteczkę, która w przyszłości może posłużyć w terapii chorób neurologicznych – m.in. padaczki, chorób Alzheimera i Parkinsona. Pierwszą fazę badań klinicznych zaplanowano na przyszły rok.

Nowa, skuteczna terapia napadów padaczkowych u dzieci

– Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Dravet – stwierdza prof. Krzysztof Kamiński.

– Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja, a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci, dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci – wyjaśnia.

iQ-007 posiada unikalny mechanizm działania, dotychczas nieopisany dla leków przeciwpadaczkowych, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym.

Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska o rokowaniu w padaczce ►Jak u pacjentów z rozpoznaną padaczką oszacować rokowanie i dlaczego jest to kluczowe przy wyborze terapii? Jakie czynniki wskazują na to, że chorobę będzie leczyć się dobrze czy gorzej i co zrobić, żeby rokowanie poprawić? – pytamy prof. Marię Mazurkiewicz-Bełdzińską.

Nowatorskie podejście do wielu chorób neurodegeneracyjnych

Patologiczny nadmiar glutaminianu w mózgu prowadzi do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, dlatego jego normalizacja powodowana przez iQ-007 może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń, takich jak m.in. choroby Alzheimera, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienie rozsiane, stwardnianie boczne zanikowe, udary niedokrwienne mózgu, ból, schizofrenia, depresja, lęk, autyzm, a także uzależnień.

W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencji udzielono iQure Pharma Inc. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez dział R&D iQure w kooperacji z naukowcami z Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum. Kluczowe eksperymenty potwierdzające potencjalną skuteczność iQ-007 w terapii zespołu Dravet zostały sfinansowane przez kapitał prywatny typu Venture Funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.