Maciej Miłkowski: Nie będzie zmiany zasad refundacji leku Zolgensma

– Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne – podkreśla wiceminister Maciej Miłkowski w odpowiedzi na pismo Rzecznika Praw Obywatelskich ws. refundacji leku Zolgensma.

Rzecznik Praw Obywatelskich w piśmie do Ministerstwa Zdrowia w sprawie ograniczeń warunków refundacji Zolgensmy wyraził wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością leku i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka. Europejska Agencja Leków nie wprowadziła bowiem ograniczenia wieku dla tego leku, a w wielu krajach takich ograniczeń nie ma.

Zdaniem RPO odwołanie się zaś tylko do kryterium wieku może powodować, że dzieci w tożsamej sytuacji z punktu widzenia wskazań do terapii Zolgensmą mogą być traktowane odmiennie tylko dlatego, że urodziły się w odstępie kilku tygodni czy miesięcy.

W odpowiedzi na wystąpienie RPO wiceminister Maciej Miłkowski zaznacza, że próżno szukać systemu ochrony zdrowia, który będzie systemem zupełnym w tym znaczeniu, iż będzie w stanie zapewnić możliwość leczenia każdym lekiem zarejestrowanym na świecie i w całym zakresie jego zarejestrowanych wskazań, a być może i również poza nimi.

Zauważa, że na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej zarejestrowanych i dostępnych jest wiele produktów leczniczych, które potencjalnie mogą ratować zdrowie i życie ludzkie, które to produkty nie są jednak objęte dofinansowaniem ze strony płatnika publicznego. Obowiązujące przepisy prawa wyznaczają jedynie granice dotyczące możliwości pokrycia kosztów danego leku. Przyjęcie innej interpretacji, o konieczności refundowania wszystkich produktów we wszystkich wskazaniach, groziłoby paraliżem finansów państwa i byłoby precedensem na skalę światową.

Przypomina, że od ponad trzech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. Od 1 stycznia 2019 r. minister zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen). Od 1 września refundacją objęto dwie dodatkowe terapie – terapię genową Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) oraz lek Evrysdi (rysdyplam). Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, a program lekowy będzie obejmować całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Wiceminister zwraca też uwagę, że obecnie brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102.

Decyzja o kwalifikacji i włączeniu do programu lekowego oraz wyłączeniu z niego chorego leży w kompetencji lekarza prowadzącego terapię pacjenta.

Maciej Miłkowski informuje, że zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne.

Przypomniał, że wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii. W ramach monitorowania leczenia przez okres 48 miesięcy od podania leku z substancją czynną onasemnogen abeparwowek podlega ocenie wg kryteriów, które umożliwią ewentualne stwierdzenie braku skuteczności leczenia lub braku osiągnięcia kamieni milowych.

Zaznaczył przy tym, że w przypadku pojawienia się nowych wyników badań klinicznych, potwierdzających skuteczność terapii w innych populacjach docelowych, wnioskodawca może ubiegać się o zmianę warunków refundacji.

Odnosząc się do kwestii zapisu o braku wcześniejszego leczenia SMA w przypadku kwalifikacji do terapii lekiem Zolgensma wskazał, że kwestia ta została szczegółowo przeanalizowana.

Zwrócił uwagę, że zgodnie z danymi NFZ, w ramach programu lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych). Produkt leczniczy Zolgensma został zastosowany u tych pacjentów na różnym etapie leczenia.

Zauważył, że jest część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywną technologię medyczną w postaci nusinersenu.

Wyjaśnia, że zgodnie z nowym programem pacjenci, którzy zostaną zakwalifikowani do leczenia SMA lekiem Zolgensma i otrzymają takie leczenie w ramach programu lekowego, nie będą mogli zostać włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.

Ponadto, w dalszym ciągu będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem – np. sfinansowany ze zbiórek, środków własnych pacjenta czy badań klinicznych.

Jednocześnie wiceminister Miłkowski zwraca uwagę, że do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA.

Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: Pismo RPO do MZ w sprawie warunków refundacji Zolgensmy.pdf.

Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: Odpowiedź w sprawie zasad refundacji Zolgensmy.pdf.