123RF
Eksperci wskazali 10 terapii onkologicznych, które powinny być refundacyjnymi priorytetami
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 01.02.2022
Źródło: Modern Healthcare Institute
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
Trastuzumab derukstekan w leczeniu raka piersi, atezolizumab w leczeniu raka wątrobowokomórkowego i NDRP oraz sacituzumab gowitekan w leczeniu raka piersi – tych nowych leków najbardziej oczekują polscy onkolodzy, aby skutecznie leczyć chorych z guzami litymi.
Modern Healthcare Institute na podstawie wskazań ekspertów z Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej stworzył listę priorytetów refundacyjnych. Dziesięć najbardziej potrzebnych nowych leków to przede wszystkim cząsteczki zarejestrowane w ostatnich latach.
Zespół autorów raportu „Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory” (dr Magdalena Władysiuk, Krzysztof Jakubiak, Jakub Rutkowski, Barbara Kozioł, Marta Walocha) przeprowadził analizę rejestracji nowych leków onkologicznych i procesu obejmowaniu ich refundacją w ostatnich pięciu latach. Ocena przełomowości tych terapii została oparta na analizach potrzeb pacjentów i ocenach technologii lekowych dokonywanych przez instytucje naukowe i regulacyjne. Kryteria, które zostały wzięte pod uwagę przy wyborze, to przede wszystkim:
- poziom zaspokojenia potrzeb pacjentów,
- rokowania pacjentów na podstawie analizy przeżyć,
- ocena leku w algorytmie ESMO,
- ocena FDA w postaci określenia terapii jako „przełomowej”,
- istotność obszaru terapeutycznego, wyrażana danymi epidemiologicznymi.
Propozycje zostały poddane ocenie ekspertów. Ostateczna lista priorytetów TOP 10 ONKO powstała na podstawie zliczenia głosów 9 osób – członków zarządu PTOK, wśród których był m.in. konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej.
Każdy ekspert wskazywał 10 leków, według kolejności ich znaczenia. Mogli oni oddawać głosy na nowo zarejestrowane cząsteczki dotychczas nierefundowane lub na nowe wskazania cząsteczek już finansowanych. O kolejności leków na liście TOP 10 ONKO zdecydowała przede wszystkim liczba wskazań danego leku. Pierwszy lek został wskazany przez 8 ekspertów oddających głosy.
TOP 10 ONKO – Lista priorytetów refundacyjnych (styczeń 2022 r.):
- trastuzumab deruxtecan (rak piersi) – 8 wskazań, 59 pkt,
- atezolizumab (rak wątrobowokomórkowy) – 8 wskazań, 57 pkt,
- atezolizumab (NDRP) – 7 wskazań, 54 pkt,
- sacituzumab govitecan (rak piersi) – 8 wskazań, 49 pkt,
- osimertinib (NDRP) – 7 wskazań, 47 pkt,
- encorafenib (rak jelita grubego), 6 wskazań, 37 pkt,
- entrectinib (nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK), 7 wskazań, 26 pkt,
- larotrectinib (nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK), 7 wskazań, 23 pkt,
- enfortumab vedotin (rak pęcherza), 4 wskazania, 21 pkt,
- trastuzumab emtansine, T-DM1 (rak piersi) – 3 wskazania, 11 pkt, 1 raz na 1. miejscu.
Kolejne cząsteczki, które zostały wskazane przez więcej niż jednego eksperta:
- alpelisib (rak piersi przerzutowy) – 4 wskazania, 19 pkt,
- pemigatinib (rak dróg żółciowych) – 4 wskazania, 14 pkt,
- darolutamid (rak gruczołu krokowego) – 5 wskazań, 13 pkt,
- tucatinib (rak piersi) – 4 wskazania, 13 pkt,
- apalutamid (rak gruczołu krokowego) – 3 wskazania, 13 pkt,
- sotorasib (NDRP) – 2 wskazania, 8 pkt,
- selpercatinib (rak tarczycy) – 3 wskazania, 7 pkt.
Jak zauważają eksperci we wspomnianym raporcie, niemal wszystkie przełomowe terapie rejestrowane przez FDA (w sumie 9 na 11) z lat 2013–2015 są aktualnie refundowane w Polsce. Spośród 13 uznanych za
przełomowe przez FDA w latach 2016–2017 w Polsce refundację ma już 9. Finansowana jest również zdecydowana większość leków mających najwyższe oceny w skali ESMO-MCBS.
Polska ma jednak sporo do nadrobienia – spośród terapii zarejestrowanych od 2018 r. finansowaniem objęto dotychczas pojedyncze leki. Co najmniej trzyletni (mediana) czas upływający od rejestracji do refundacji jest wielkim wyzwaniem dla systemu. Utworzenie Funduszu Medycznego, z którym wiązano nadzieje na szybsze refundowanie nowych terapii o dużej wartości klinicznej, dotychczas nie wpłynęło na poprawę dostępu do leków onkologicznych.
Zespół autorów raportu „Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory” (dr Magdalena Władysiuk, Krzysztof Jakubiak, Jakub Rutkowski, Barbara Kozioł, Marta Walocha) przeprowadził analizę rejestracji nowych leków onkologicznych i procesu obejmowaniu ich refundacją w ostatnich pięciu latach. Ocena przełomowości tych terapii została oparta na analizach potrzeb pacjentów i ocenach technologii lekowych dokonywanych przez instytucje naukowe i regulacyjne. Kryteria, które zostały wzięte pod uwagę przy wyborze, to przede wszystkim:
- poziom zaspokojenia potrzeb pacjentów,
- rokowania pacjentów na podstawie analizy przeżyć,
- ocena leku w algorytmie ESMO,
- ocena FDA w postaci określenia terapii jako „przełomowej”,
- istotność obszaru terapeutycznego, wyrażana danymi epidemiologicznymi.
Propozycje zostały poddane ocenie ekspertów. Ostateczna lista priorytetów TOP 10 ONKO powstała na podstawie zliczenia głosów 9 osób – członków zarządu PTOK, wśród których był m.in. konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej.
Każdy ekspert wskazywał 10 leków, według kolejności ich znaczenia. Mogli oni oddawać głosy na nowo zarejestrowane cząsteczki dotychczas nierefundowane lub na nowe wskazania cząsteczek już finansowanych. O kolejności leków na liście TOP 10 ONKO zdecydowała przede wszystkim liczba wskazań danego leku. Pierwszy lek został wskazany przez 8 ekspertów oddających głosy.
TOP 10 ONKO – Lista priorytetów refundacyjnych (styczeń 2022 r.):
- trastuzumab deruxtecan (rak piersi) – 8 wskazań, 59 pkt,
- atezolizumab (rak wątrobowokomórkowy) – 8 wskazań, 57 pkt,
- atezolizumab (NDRP) – 7 wskazań, 54 pkt,
- sacituzumab govitecan (rak piersi) – 8 wskazań, 49 pkt,
- osimertinib (NDRP) – 7 wskazań, 47 pkt,
- encorafenib (rak jelita grubego), 6 wskazań, 37 pkt,
- entrectinib (nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK), 7 wskazań, 26 pkt,
- larotrectinib (nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK), 7 wskazań, 23 pkt,
- enfortumab vedotin (rak pęcherza), 4 wskazania, 21 pkt,
- trastuzumab emtansine, T-DM1 (rak piersi) – 3 wskazania, 11 pkt, 1 raz na 1. miejscu.
Kolejne cząsteczki, które zostały wskazane przez więcej niż jednego eksperta:
- alpelisib (rak piersi przerzutowy) – 4 wskazania, 19 pkt,
- pemigatinib (rak dróg żółciowych) – 4 wskazania, 14 pkt,
- darolutamid (rak gruczołu krokowego) – 5 wskazań, 13 pkt,
- tucatinib (rak piersi) – 4 wskazania, 13 pkt,
- apalutamid (rak gruczołu krokowego) – 3 wskazania, 13 pkt,
- sotorasib (NDRP) – 2 wskazania, 8 pkt,
- selpercatinib (rak tarczycy) – 3 wskazania, 7 pkt.
Jak zauważają eksperci we wspomnianym raporcie, niemal wszystkie przełomowe terapie rejestrowane przez FDA (w sumie 9 na 11) z lat 2013–2015 są aktualnie refundowane w Polsce. Spośród 13 uznanych za
przełomowe przez FDA w latach 2016–2017 w Polsce refundację ma już 9. Finansowana jest również zdecydowana większość leków mających najwyższe oceny w skali ESMO-MCBS.
Polska ma jednak sporo do nadrobienia – spośród terapii zarejestrowanych od 2018 r. finansowaniem objęto dotychczas pojedyncze leki. Co najmniej trzyletni (mediana) czas upływający od rejestracji do refundacji jest wielkim wyzwaniem dla systemu. Utworzenie Funduszu Medycznego, z którym wiązano nadzieje na szybsze refundowanie nowych terapii o dużej wartości klinicznej, dotychczas nie wpłynęło na poprawę dostępu do leków onkologicznych.
