FDA zarejestrowała atezolizumab do leczenia pacjentów z mięsakiem pęcherzykowym

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała atezolizumab do leczenia dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z nieoperacyjnym lub przerzutowym mięsakiem pęcherzykowym (alveolar soft part sarcoma – ASPS).

Skuteczność tej terapii oceniano w otwartym, jednoramiennym badaniu klinicznym ML39345 (NCT03141684), z udziałem 49 pacjentów (47 dorosłych i 2 pacjentów pediatrycznych w wieku ≥12 lat) z nieoperacyjnym lub przerzutowym mięsakiem pęcherzykowym. Kryteria kwalifikacji obejmowały histologicznie lub cytologicznie potwierdzone rozpoznanie mięsaka pęcherzykowego, brak możliwości radykalnej resekcji oraz stan sprawności w skali ECOG ≤2. Wykluczono pacjentów z pierwotną lokalizacją w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) lub objawowymi przerzutami do OUN, klinicznie istotną chorobą wątroby albo idiopatycznym włóknieniem płuc w wywiadzie, zapaleniem płuc, organizującym się zapaleniem płuc lub aktywnym zapaleniem płuc w badaniu obrazowym. Dorośli pacjenci otrzymywali 1200 mg dożylnie, a pacjenci pediatryczni 15 mg/kg m.c. (maksymalnie do 1200 mg) dożylnie raz na 21 dni, do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności.

Pierwszorzędowymi punktami końcowymi dotyczącymi skuteczności były całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DoR) oceniane przez niezależną komisję na podstawie kryteriów RECIST v1.1. ORR wyniósł 24% (95% przedział ufności 13,39). Spośród 12 pacjentów, którzy uzyskali obiektywną odpowiedź, u 67% DoR wyniósł 6 miesięcy lub więcej, a u 42% DoR – 12 miesięcy lub więcej.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥15%) były bóle mięśniowo-kostne (67%), zmęczenie (55%), wysypka (47%), kaszel (45%), nudności (43%), ból głowy (43%) i nadciśnienie (43%), wymioty (37%), zaparcia i duszności (po 33%), zawroty głowy i krwotoki (po 29%), bezsenność i biegunka (po 27%), gorączka, niepokój, ból brzucha i niedoczynność tarczycy (po 25%), zmniejszenie apetytu i zaburzenia rytmu serca (po 22%), objawy grypopodobne i zmniejszenie masy ciała (po 18%) oraz alergiczny nieżyt nosa i zwiększenie masy ciała (po 16%).

Zalecane dawkowanie atezolizumabu u dorosłych pacjentów wynosi 840 mg co 2 tygodnie, 1200 mg co 3 tygodnie lub 1680 mg co 4 tygodnie do progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności. Zalecana dawka dla dzieci w wieku 2 lat i starszych wynosi 15 mg/kg m.c. (maksymalnie do 1200 mg) co 3 tygodnie, aż do progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.

Opracowanie: dr n. med. Katarzyna Stencel