Nowa możliwość leczenia PBL – krok dobry, ale…
Autor: Maciej Chyziak
Data: 23.10.2019
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
W obwieszczeniu ministra zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 listopada 2019 r., została dodana nowa możliwość terapeutyczna dla chorych na przewlekła białaczkę limfatyczną (PBL) bez delecji 17p lub mutacji TP53. To krok milowy, o tę modyfikację zabiegali zarówno klinicyści zajmujący się leczeniem PBL, jak i środowiska pacjentów.
Jaka jest zatem ocena tej zmiany przez środowiska, które jej oczekiwały?
- Do tej pory minister Miłkowski dał się poznać z decyzji podejmowanych z troską o pacjenta, które miały prowadzić do zabezpieczenia całego problemu terapeutycznego, a nie tylko udostępnienia konkretnego leku stosowanego w danej jednostce chorobowej. Znakomitym przykładem z tego samego projektu rozporządzenia są flozyny dla chorych na cukrzycę [wszystkie wnioski refundacyjne uwzględnione, wszystkie cząsteczki zostały zaproponowane do leczenia chorych – przyp. redakcji]. Jako środowisko pacjentów opowiadaliśmy się za rozwiązaniem, w którym oba nowe leki (wenetoklaks i ibrutynib) byłyby dostępne także dla pacjentów bez delecji 17p lub mutacji TP53. Efekty kliniczne obu terapii są porównywalne. Leki różnią się sposobem podania. Ibrutynib jest lekiem doustnym, a wenetoklaks musi być podawany z wlewem z rutyksymabu, więc przy optymalnej dostępności obydwu wariantów terapeutycznych można zaoszczędzić wielu pacjentom nierzadko wielokilometrowych podróży, do których zmuszeni są dziś, by dostać zalecony lek, podawany w formie dożylnej. Warto podkreślić, że część pacjentów z założenia nie może być leczona wenetoklaksem lub w trakcie terapii rozwinie oporność na to leczenie – ta grupa pozostałaby bez możliwości dalszego efektywnego leczenia. Oczywiście, decyzja zawarta w projekcie rozporządzenia jest krokiem do przodu - mamy nowoczesny lek dla chorych bez delecji lub mutacji genowej. W naszej opinii zabrakło jednak kompleksowości w podejściu do choroby. Równocześnie ostateczny kształt rozporządzenia nie jest jeszcze uzgodniony i cały czas mamy nadzieję, że na liście refundacyjnej mającej wejść w życie 1 listopada znajdzie się również ibrutynib – mówi Anna Kupiecka, prezes fundacji Onkocafe.
W czasie panelu hematoonkologicznego w trakcie XV Forum Rynku Zdrowia zarówno prof. K. Giannopoulos, jak i konsultant krajowa w dziedzinie hematologii prof. E. Lech-Marańda mówili o istotnych potrzebach możliwości wyboru sposobu leczenia PBL i komfortu podejmowania decyzji wraz z pacjentem na podstawie najlepszych rozwiązań, a także podkreślali zasadność wprowadzenia do leczenia PBL bez delecji 17p lub mutacji TP53 obu nowoczesnych leków – wenetoklaksu i ibrutynibu. Wskazywali m.in. na różnice w podaniu - monoterapia ibrutynibem, ze względu na doustną formę nie wymaga hospitalizacji w całym okresie leczenia, co ważne jest z uwagi na problem zatłoczonych oddziałów hematologicznych. Jest to korzystne zarówno dla pacjenta, jak i szpitali.
Poprosiliśmy o komentarz prof. Wojciecha Jurczaka z Instytutu Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie w Krakowie: - Zapowiedziany program to krok we właściwym kierunku, zdarzenie od dawna przez nas oczekiwane. Chciałby się powiedzieć – dziękujemy, ale zdecydowanie prosimy o jeszcze. Zarówno ibrutynib jak i wenetoklaks to leki o przełomowym znaczeniu, bez których nie można sobie wyobrazić standardu leczenia przewlekłej białaczki limfatycznej. Większą część chorych można leczyć zarówno ibrutynibem, jak i wenetoklaksem, ale istnieją grupy pacjentów z przeciwwskazaniami do każdego z nich. U co czwartego chorego mamy przeciwskazania do wenetoklaksu, choćby związane z niewydolnością nerek w przypadkach z grupy wysokiego ryzyka zespołu lizy guza. Podobnie u 25% pacjentów nie wolno nam stosować ibrtynibu, np. ze względu na konieczność leczenia przeciwzakrzepowego czy powikłania kardiologiczne. Co warte podkreślenia – dla tych leków nie ma alternatywy, pacjenci, którym je poddajemy, są oporni na chemioterapię. Celowo używam liczby mnogiej, chociaż ostatnie decyzje ministerstwa dotyczą jedynie wenetoklaksu. Oba leki są dla lekarzy niezbędnymi narzędziami, oba maja w gruncie rzeczy porównywalną skuteczność, a już na pewno nie można mówić o tym, że jeden z nich jest lepszy od drugiego. Co równie ważne, żaden z obecnych programów nie pozwala na stosowanie drugiego z leków w razie oporności lub nietolerancji pierwszego z nich. A to sytuacja, która wcześniej czy później będzie dotyczyć wszystkich chorych. Wspomnę także o grupie pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL). Badania nad skutecznością ibrutynibu prowadziliśmy wspólnie z ośrodkiem MD Anderson już w 2009 roku, w 2013 ich wyniki opublikowano w NEJM. Ibrutynib zarejestrowano do stosowania u chorych z MCL wcześniej niż w przewlekłej białaczce limfatycznej. Mówimy o grupie pacjentów 5-krotnie mniejszej od CLL, u których nie ma alternatywnego postępowania. Tu też przydałby się dostęp do tego leku.
Komentarze środowisk lekarskiego oraz pacjenckich są podobne. Wszyscy chwalą projekt i mają nadzieję, że jest to krok pierwszy z dwóch.
Zapytaliśmy o możliwość postawienia tego drugiego kroku ministra Macieja Miłkowskiego. - Uważam, że jest to sukces, że chociaż jeden lek jest w propozycji listy. Rozmawiamy z producentem drugiego i nie zamykamy absolutnie drogi przed drugim lekiem dostępnym dla tej grupy chorych. Negocjacje trwają, potrzebujemy dokładnego określenia populacji chorych, dla których ten lek byłby dostępny, gdyż jest to potencjalnie bardzo duża grupa o bardzo wysokich kosztach i musimy być pewni zabezpieczenia budżetu dla tej decyzji. Należy zauważyć, że terapia ibrutynibem jest dłuższa i musimy zapewnić fundusze także na przyszłe okresy – powiedział minister Miłkowski.
Propozycja rozporządzenia nie jest ostatecznym kształtem nowej listopadowej listy. Zgłaszane są uwagi, kończone są negocjacje. Widać, że jest dobra wola z obu stron, może więc uda się pozytywnie zakończyć rozmowy, przeliczenia budżetu i decyzja będzie zbieżna z oczekiwaniami klinicystów oraz z nadziejami pacjentów.
- Do tej pory minister Miłkowski dał się poznać z decyzji podejmowanych z troską o pacjenta, które miały prowadzić do zabezpieczenia całego problemu terapeutycznego, a nie tylko udostępnienia konkretnego leku stosowanego w danej jednostce chorobowej. Znakomitym przykładem z tego samego projektu rozporządzenia są flozyny dla chorych na cukrzycę [wszystkie wnioski refundacyjne uwzględnione, wszystkie cząsteczki zostały zaproponowane do leczenia chorych – przyp. redakcji]. Jako środowisko pacjentów opowiadaliśmy się za rozwiązaniem, w którym oba nowe leki (wenetoklaks i ibrutynib) byłyby dostępne także dla pacjentów bez delecji 17p lub mutacji TP53. Efekty kliniczne obu terapii są porównywalne. Leki różnią się sposobem podania. Ibrutynib jest lekiem doustnym, a wenetoklaks musi być podawany z wlewem z rutyksymabu, więc przy optymalnej dostępności obydwu wariantów terapeutycznych można zaoszczędzić wielu pacjentom nierzadko wielokilometrowych podróży, do których zmuszeni są dziś, by dostać zalecony lek, podawany w formie dożylnej. Warto podkreślić, że część pacjentów z założenia nie może być leczona wenetoklaksem lub w trakcie terapii rozwinie oporność na to leczenie – ta grupa pozostałaby bez możliwości dalszego efektywnego leczenia. Oczywiście, decyzja zawarta w projekcie rozporządzenia jest krokiem do przodu - mamy nowoczesny lek dla chorych bez delecji lub mutacji genowej. W naszej opinii zabrakło jednak kompleksowości w podejściu do choroby. Równocześnie ostateczny kształt rozporządzenia nie jest jeszcze uzgodniony i cały czas mamy nadzieję, że na liście refundacyjnej mającej wejść w życie 1 listopada znajdzie się również ibrutynib – mówi Anna Kupiecka, prezes fundacji Onkocafe.
W czasie panelu hematoonkologicznego w trakcie XV Forum Rynku Zdrowia zarówno prof. K. Giannopoulos, jak i konsultant krajowa w dziedzinie hematologii prof. E. Lech-Marańda mówili o istotnych potrzebach możliwości wyboru sposobu leczenia PBL i komfortu podejmowania decyzji wraz z pacjentem na podstawie najlepszych rozwiązań, a także podkreślali zasadność wprowadzenia do leczenia PBL bez delecji 17p lub mutacji TP53 obu nowoczesnych leków – wenetoklaksu i ibrutynibu. Wskazywali m.in. na różnice w podaniu - monoterapia ibrutynibem, ze względu na doustną formę nie wymaga hospitalizacji w całym okresie leczenia, co ważne jest z uwagi na problem zatłoczonych oddziałów hematologicznych. Jest to korzystne zarówno dla pacjenta, jak i szpitali.
Poprosiliśmy o komentarz prof. Wojciecha Jurczaka z Instytutu Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie w Krakowie: - Zapowiedziany program to krok we właściwym kierunku, zdarzenie od dawna przez nas oczekiwane. Chciałby się powiedzieć – dziękujemy, ale zdecydowanie prosimy o jeszcze. Zarówno ibrutynib jak i wenetoklaks to leki o przełomowym znaczeniu, bez których nie można sobie wyobrazić standardu leczenia przewlekłej białaczki limfatycznej. Większą część chorych można leczyć zarówno ibrutynibem, jak i wenetoklaksem, ale istnieją grupy pacjentów z przeciwwskazaniami do każdego z nich. U co czwartego chorego mamy przeciwskazania do wenetoklaksu, choćby związane z niewydolnością nerek w przypadkach z grupy wysokiego ryzyka zespołu lizy guza. Podobnie u 25% pacjentów nie wolno nam stosować ibrtynibu, np. ze względu na konieczność leczenia przeciwzakrzepowego czy powikłania kardiologiczne. Co warte podkreślenia – dla tych leków nie ma alternatywy, pacjenci, którym je poddajemy, są oporni na chemioterapię. Celowo używam liczby mnogiej, chociaż ostatnie decyzje ministerstwa dotyczą jedynie wenetoklaksu. Oba leki są dla lekarzy niezbędnymi narzędziami, oba maja w gruncie rzeczy porównywalną skuteczność, a już na pewno nie można mówić o tym, że jeden z nich jest lepszy od drugiego. Co równie ważne, żaden z obecnych programów nie pozwala na stosowanie drugiego z leków w razie oporności lub nietolerancji pierwszego z nich. A to sytuacja, która wcześniej czy później będzie dotyczyć wszystkich chorych. Wspomnę także o grupie pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL). Badania nad skutecznością ibrutynibu prowadziliśmy wspólnie z ośrodkiem MD Anderson już w 2009 roku, w 2013 ich wyniki opublikowano w NEJM. Ibrutynib zarejestrowano do stosowania u chorych z MCL wcześniej niż w przewlekłej białaczce limfatycznej. Mówimy o grupie pacjentów 5-krotnie mniejszej od CLL, u których nie ma alternatywnego postępowania. Tu też przydałby się dostęp do tego leku.
Komentarze środowisk lekarskiego oraz pacjenckich są podobne. Wszyscy chwalą projekt i mają nadzieję, że jest to krok pierwszy z dwóch.
Zapytaliśmy o możliwość postawienia tego drugiego kroku ministra Macieja Miłkowskiego. - Uważam, że jest to sukces, że chociaż jeden lek jest w propozycji listy. Rozmawiamy z producentem drugiego i nie zamykamy absolutnie drogi przed drugim lekiem dostępnym dla tej grupy chorych. Negocjacje trwają, potrzebujemy dokładnego określenia populacji chorych, dla których ten lek byłby dostępny, gdyż jest to potencjalnie bardzo duża grupa o bardzo wysokich kosztach i musimy być pewni zabezpieczenia budżetu dla tej decyzji. Należy zauważyć, że terapia ibrutynibem jest dłuższa i musimy zapewnić fundusze także na przyszłe okresy – powiedział minister Miłkowski.
Propozycja rozporządzenia nie jest ostatecznym kształtem nowej listopadowej listy. Zgłaszane są uwagi, kończone są negocjacje. Widać, że jest dobra wola z obu stron, może więc uda się pozytywnie zakończyć rozmowy, przeliczenia budżetu i decyzja będzie zbieżna z oczekiwaniami klinicystów oraz z nadziejami pacjentów.
