Nowości. Innowacje. Przełomy. Raport na temat oceny przełomowości i wartości terapii onkologicznych

Ogromny postęp w medycynie, wręcz rewolucja, jaka ostatnio dokonuje się na naszych oczach oraz wynikająca z niego imponująca liczba nowych terapii onkologicznych pociągają za sobą konieczność postawienia pytania o kryteria dokonywania wyboru i kolejność refundacji technologii lekowych przy ograniczonych zasobach finansowych.

Te pytania zadają i próbują na nie odpowiedzieć autorzy raportu, przygotowanego przez MODERN HEALTHCARE INSTITUTE. Raport stawia tezę, że kolejność decyzji refundacyjnych powinna zależeć od wartości dodanej i efektywności klinicznej danej technologii lekowej. Zespół ekspertów, pod przewodnictwem prof. dr. hab. n. med. Marcina Czecha, pochylił się nad tą kwestią i przeanalizował czynniki wpływające na rzeczywistą wartość nowych leków przeciwnowotworowych. Raport zawiera wiele wartościowych rekomendacji. Wskazuje na obszary priorytetowe podczas podejmowania decyzji refundacyjnych i zwraca uwagę na potrzebę uwzględniania właściwych parametrów oceny. Jednocześnie, w obiektywny sposób, ocenia sytuację refundacyjną w Polsce oraz udowadnia istotny postęp, jaki dokonał się ostatnio w zakresie dostępności do nowych metod leczenia przeciwnowotworowego – zauważa prof. dr hab. n. med. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej. Autorzy raportu, w gronie których znaleźli się także dr n. med. Jakub Gierczyński, dr n. med. Magdalena Władysiuk oraz redaktor Krzysztof Jakubiak, zaproponowali kryteria oceny, które mogłyby stać się przydatnym narzędziem przy weryfikacji przełomowości terapii onkologicznych i podejmowaniu szybszych decyzji refundacyjnych. Bazując na rozwiązaniach stosowanych na świecie, przekonują, że proces refundacyjny leków o najwyższej wartości terapeutycznej, w tym zwłaszcza o największym wpływie na czas przeżycia całkowitego pacjentów onkologicznych, powinien być realizowany w trybie fast track, czyli szybkiej ścieżki refundacyjnej.

Powszechnie znane są dwa algorytmy oceny wartości terapeutycznej leków onkologicznych opracowane przez ESMO i ASCO. Polski algorytm oceny onkologicznych technologii lekowych zaproponowało Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej. Przykładem takiego systemu jest algorytm Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej zaproponowany kilka lat temu. Niestety wykorzystanie wspomnianego algorytmu dotychczas nie zostało uwzględnione przez podmioty, które w Polsce decydują o refundacji nowych leków przeciwnowotworowych – dodaje prof. Maciej Krzakowski.
Obecnie toczy się jednocześnie aż 75 procesów refundacyjnych nowych terapii stosowanych w leczeniu nowotworów w Polsce. Nowe substancje czynne rejestrowane przez EMA i FDA do leczenia chorych na nowotwory stanowią znaczącą część wszystkich nowych leków. Amerykańskich rejestracji jest nieco więcej, dokonywane są zwykle nieco wcześniej niż europejskie. W latach 2012-
2020 FDA uznała za przełomowe 42 nowe terapie onkologiczne. Wszystkie przełomowe terapie (w sumie 11) z lat 2013-2015 są aktualnie refundowane w Polsce. Spośród 13 uznanych za przełomowe w latach 2016-2017 w Polsce refundację mają trzy. Wszystkie zarejestrowane od początku 2018 roku nie są jeszcze refundowane.

Tym bardziej potrzebne są zobiektywizowane algorytmy oceny, konkretne narzędzia do weryfikacji wartości danych cząsteczek. Wdrożenie takich algorytmów może ułatwić decydentom dokonywanie wyboru, co do priorytetów refundacyjnych i tym samym wpłynie bezpośrednio na lepszą dostępność najbardziej przełomowych leków dla pacjentów. Nowe terapie onkologiczne mają fundamentalne znaczenie dla poprawy wskaźników śmiertelności, przy czym istotne jest tempo ich wprowadzania. W Polsce w obszarze refundacji leków onkologicznych widać pozytywne zmiany – od 2018 roku nowe molekuły stosowane w onkologii stanowiły około jedną czwartą wszystkich nowo finansowanych leków na wszystkich listach refundacyjnych. To, co niewątpliwie warto dopracować to kwestia opóźnień w udostępnianiu innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych (średnio proces trwa ok. 3,5 roku), jak i obejmowanie refundacją zbyt wąskich grup pacjentów. Skrócenie czasu od pierwszej rejestracji do refundacji powinno być jednym z priorytetów. Przy wyborze priorytetowych terapii trzeba uwzględnić też nierównomierny rozwój technologii dotyczących poszczególnych typów nowotworów, by wyrównać szanse różnych grup pacjentów.
Jednym z proponowanych kryteriów oceny wartości danej technologii lekowej jest epidemiologiczna istotność obszaru terapeutycznego. Takim obszarem jest z pewnością rak płuca odpowiedzialny za 14% zapadalności na nowotwory w Polsce i jednocześnie za ok. 24% zgonów z powodów onkologicznych, przy bardzo niskiej przeżywalności 5-letniej. Opierając się na analizie współczynnika DALY (lata życia skorygowane o niepełnosprawność) okazuje się, że stanowi on aż 25 % obciążenia naszego społeczeństwa w związku z chorobami nowotworowymi. W latach 2015-2019 Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała najwięcej nowych substancji czynnych właśnie w obszarze leczenia nowotworów płuca - 12 zatwierdzonych produktów leczniczych.

Podsumowując analizy potrzeb medycznych oraz rozwoju technologii lekowych, autorzy raportu konkludują, że lista kryteriów oceny wartości dodanej nowych leków, czyli oceny ich przełomowości, powinna zawierać co najmniej następujące parametry:
1. Istotność obszaru terapeutycznego wyrażana danymi epidemiologicznymi.
2. Poziom zaspokojenia potrzeb pacjentów.
3. Rokowania pacjentów na podstawie analizy przeżyć.
4. Ocena leku w algorytmie ESMO (możliwa jedynie w terapii guzów litych).
5. Ocena FDA w postaci określenia terapii jako przełomowej (breakthrough) lub pierwszej w swojej klasie (first-in-class).
6. Innowacyjność technologiczna.
7. Data rejestracji w EMA.

Ocena przełomowości danej terapii dokonywana na bazie powyższych kryteriów, powinna być każdorazowo uzupełniana o analizę najnowszych danych klinicznych dotyczących jej skuteczności. Nie
zawsze bowiem najnowsze doniesienia są na bieżąco ujmowane w algorytmach oceny publikowanych chociażby przez ESMO – zaznacza prof. dr. hab. n. med. Marcin Czech.

Jak wynika z analizy przeprowadzonej na potrzeby raportu, dysponujemy obszernym zestawem obiecujących terapii. Aby poprawić jakość życia chorych na nowotwory i ich codzienne funkcjonowanie, zatrzymać progresję choroby i zwiększyć przeżywalność pacjentów, należy wdrożyć rekomendacje autorów raportu: wprowadzić procedurę szybkiej ścieżki refundacyjnej dla przełomowych terapii onkologicznych, weryfikować ich wartość dodaną i przełomowość za pomocą właściwych algorytmów oceny, a przy wyborze priorytetowych terapii starać się też wyrównywać szanse różnych grup pacjentów. Umożliwi to osobom chorym na nowotwory w naszym kraju korzystanie w pełni z dobrodziejstw współczesnej medycyny.