Optymalna 1. linia leczenia – klucz do sukcesu w leczeniu nowotworów krwi
Data: 02.02.2022
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
Hematoonkologia to jedna z tych dziedzin, w której w ciągu ostatnich kilku lat bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii dla polskich pacjentów. Co nie znaczy, że nie można zrobić więcej, aby leczenie chorych było jeszcze skuteczniejsze. Eksperci, którzy wzięli udział w sesjach dotyczących hematoonkologii podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022” zgodnie przyznali, że celem na najbliższy rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w najczęściej występujących nowotworach krwi – przewlekłej białaczce limfocytowej, szpiczaku plazmocytowym i ostrej białaczce szpikowej.
Leczenie nowotworów krwi opiera się w 70 proc. na farmakoterapii, a terapie celowane dostępne od kilku lat na rynku pozwalają dopasować leczenie indywidualnie do każdego pacjenta. Bardzo ważne w leczeniu nowotworów krwi jest również zastosowanie nowoczesnych leków zaraz po diagnozie. Jak podkreślił prof. Dominik Dytfeld optymalna pierwsza linia leczenia pozwala oczekiwać jak najlepszych wyników w dalszej walce z nowotworem. Im jest ona bardziej intensywna, tym lepiej się leczy chorobę na późniejszym etapie. W przypadku nowotworów krwi remisja choroby trwa ok. 3 lata, a jej czas jest krótszy po każdej kolejnej linii leczenia. To dlatego eksperci zgodnie przyznali, że największym priorytetem w hematoonkologii na 2022 rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w trzech jednostkach chorobowych – szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej.
– Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech–Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.
Prof. Lech–Marańda poinformowała, że proces refundacyjny lenalidomidu jest już na ostatnim etapie postępowania i ma nadzieję, że w marcu br. lek ten będzie dostępny dla chorych. Podkreśliła, że możliwość skorzystania z nowoczesnych terapii w 1. linii leczenia szpiczaka jest szczególnie ważny dla polskich pacjentów, którzy nie kwalifikują się do procedury przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych. Zapewniła, że uzupełnienie 1. linii leczenia o lenalidomid jest jednym z jej priorytetów.
Dostępność lenalidomidu w 1. linii pozwoliłoby na lepsze zaplanowanie terapii w dalszych liniach, a tym samym optymalizację całego leczenia.
Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.
Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.
Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.
– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.
O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.
Łukasz Rokicki zauważył, że lenalidomid jest europejskim standardem leczenia szpiczaka w 1. linii. Na taką możliwość w programie lekowym czekają też pacjenci w Polsce.
Prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów zwróciła z kolei uwagę na sytuację chorych na zespoły mielodysplastyczne (MDS) niskiego ryzyka: „Polscy pacjenci chorzy na MDS nie mają dostępu do tego typu leczenia jak luspatercept, ale mam nadzieję, że to się w bieżącym roku jeszcze zmieni” powiedziała. Zespoły mielodysplastyczne to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, których najbardziej charakterystyczną cechą jest zmniejszona liczba krwinek we krwi obwodowej wynikająca z ich nieprawidłowego tworzenia w szpiku. Wielu chorych, u których występuje niedokrwistość wymaga regularnych przetoczeń krwi, z którymi związane jest ryzyko niepożądanych reakcji, np. przeładowania organizmu żelazem. Luspatercept pozwala ok. 40% pacjentów uniezależnić się od transfuzji, eliminując tym samym ich negatywne skutki uboczne.
Prof. Iwona Hus wyraziła uznanie dla pozytywnej rekomendacji AOTMIT-u dotyczącej refundacji fedratynibu, który jest lekiem bardzo potrzebnym i oczekiwanym przez chorych na mielofibrozę. Mielofibroza to rzadki nowotwór mieloproliferacyjny - poważne schorzenie zaburzające prawidłową produkcję komórek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie. Refundacja fedratynibu zwiększy klinicystom wybór terapeutyczny w 1. linii leczenia oraz umożliwi skuteczne leczenie pacjentów w 2. linii (obecnie brak tutaj opcji terapeutycznych). Jak podkreśla prof. Hus ważne jest wprowadzenie jak najszybciej nowego leku i ma nadzieję, że stanie się to jeszcze w tym roku. Pozytywna rekomendacja AOTMiT-u oznacza dalszą możliwość stosowania fedratynibu w ramach procedury RDTL.
Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.
– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska.
Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty
i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.
– Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech–Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.
Prof. Lech–Marańda poinformowała, że proces refundacyjny lenalidomidu jest już na ostatnim etapie postępowania i ma nadzieję, że w marcu br. lek ten będzie dostępny dla chorych. Podkreśliła, że możliwość skorzystania z nowoczesnych terapii w 1. linii leczenia szpiczaka jest szczególnie ważny dla polskich pacjentów, którzy nie kwalifikują się do procedury przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych. Zapewniła, że uzupełnienie 1. linii leczenia o lenalidomid jest jednym z jej priorytetów.
Dostępność lenalidomidu w 1. linii pozwoliłoby na lepsze zaplanowanie terapii w dalszych liniach, a tym samym optymalizację całego leczenia.
Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.
Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.
Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.
– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.
O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.
Łukasz Rokicki zauważył, że lenalidomid jest europejskim standardem leczenia szpiczaka w 1. linii. Na taką możliwość w programie lekowym czekają też pacjenci w Polsce.
Prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów zwróciła z kolei uwagę na sytuację chorych na zespoły mielodysplastyczne (MDS) niskiego ryzyka: „Polscy pacjenci chorzy na MDS nie mają dostępu do tego typu leczenia jak luspatercept, ale mam nadzieję, że to się w bieżącym roku jeszcze zmieni” powiedziała. Zespoły mielodysplastyczne to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, których najbardziej charakterystyczną cechą jest zmniejszona liczba krwinek we krwi obwodowej wynikająca z ich nieprawidłowego tworzenia w szpiku. Wielu chorych, u których występuje niedokrwistość wymaga regularnych przetoczeń krwi, z którymi związane jest ryzyko niepożądanych reakcji, np. przeładowania organizmu żelazem. Luspatercept pozwala ok. 40% pacjentów uniezależnić się od transfuzji, eliminując tym samym ich negatywne skutki uboczne.
Prof. Iwona Hus wyraziła uznanie dla pozytywnej rekomendacji AOTMIT-u dotyczącej refundacji fedratynibu, który jest lekiem bardzo potrzebnym i oczekiwanym przez chorych na mielofibrozę. Mielofibroza to rzadki nowotwór mieloproliferacyjny - poważne schorzenie zaburzające prawidłową produkcję komórek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie. Refundacja fedratynibu zwiększy klinicystom wybór terapeutyczny w 1. linii leczenia oraz umożliwi skuteczne leczenie pacjentów w 2. linii (obecnie brak tutaj opcji terapeutycznych). Jak podkreśla prof. Hus ważne jest wprowadzenie jak najszybciej nowego leku i ma nadzieję, że stanie się to jeszcze w tym roku. Pozytywna rekomendacja AOTMiT-u oznacza dalszą możliwość stosowania fedratynibu w ramach procedury RDTL.
Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.
– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska.
Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty
i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.
