Rozwój polskiej hematologii szansą dla pacjentów
Data: 15.02.2022
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
Tegoroczny Światowy Dzień Walki z Rakiem zwracał uwagę na nierówności w dostępie do opieki onkologicznej zarówno na poziomie światowym, jak i lokalnym.
Hematologia na przestrzeni ostatnich lat rozwijają się w Polsce niezwykle dynamicznie, jednak w dalszym ciągu istnieje wiele wyzwań, którym należy sprostać. Wśród nich jest między innymi dostęp do innowacyjnych terapii, mogących przedłużyć i podnieść jakość życia chorych. Na temat najpilniejszych potrzeb w obszarze hematologii rozmawiali eksperci oraz przedstawiciele środowiska pacjentów podczas konferencji zorganizowanej wspólnie przez Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz Polską Koalicję Pacjentów Onkologicznych. Patronatu honorowego nad konferencją udzieliło Ministerstwo Zdrowia.
Rok 2021, mimo że trudny dla całego systemu ochrony zdrowia ze względu na pandemię COVID-19, okazał się bardzo dobrym dla pacjentów z nowotworami krwi. Na 32 terapie onkologiczne wprowadzone w tym czasie do refundacji, aż 11 dedykowanych jest wskazaniom hematoonkologicznym. W zakresie hematologii i hematoonkologii zeszły rok był najlepszym dotychczas. Udało się wdrożyć do refundacji najwięcej nowych terapii. Mam nadzieję, że ten rok, 2022, będzie równie dobry – powiedział minister Maciej Miłkowski. Dynamiczny rozwój opieki nad chorymi na nowotwory krwi jest efektem kilku czynników. Ostatnie lata przyniosły wiele innowacyjnych, celowanych terapii w hematologii. Dzięki nim możemy stopniowo proponować pacjentom coraz lepsze, bardziej dopasowane do indywidualnych potrzeb, a przez to skuteczniejsze leczenie. Widzimy, jak bardzo poprawia się jakość życia chorych, ale co najważniejsze widzimy jak nowoczesne leczenie wydłuża czas życia pacjentów – powiedziała podczas konferencji prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii. Kluczowym elementem jest również współpraca na linii Ministerstwo Zdrowia – eksperci – środowisko pacjentów. Pragnę serdecznie podziękować Panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który za każdym razem z dużą empatią przysłuchuje się problemom pacjentów, jak również całemu środowiskowi medycznemu, na czele z zespołem Pani profesor Ewy Lech-Marańdy, za ogromne zaangażowanie na rzecz chorych z nowotworami krwi. Jestem przekonana, że rozwój hematologii, który obserwujemy od kilku lat, jest właśnie efektem tej fantastycznej współpracy. Mam jednocześnie nadzieję, że będzie ona dalej trwała i już niebawem zapadną pozytywne decyzje tak dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową, jak i w zakresie rozszerzenia dostępu do CAR-T, czy też profilaktyki przeszczepień – mówiła Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Potrzeby pacjentów - co dalej w 2022 r.?
Priorytetem na ten rok i kolejne lata jest, zdaniem ekspertów i pacjentów, utrzymanie dobrego kierunku zmian, jaki obserwujemy w tym obszarze medycyny. Nie wszystko zostało jeszcze zrobione i luki te wymagają skupienia uwagi całego środowiska w ciągu najbliższych miesięcy. Pacjenci zgłaszają nam szereg potrzeb, które powinny zostać zaopiekowane. Wśród nich znajduje się brak dostępu do badań genetycznych, utrudniony dostęp do specjalistów, ale także lekarzy prowadzących, brak opieki psychologicznej i dietetycznej od początku terapii, a także brak przekazywania wiedzy pacjentom na temat badań klinicznych i możliwości leczenia w innych ośrodkach w Polsce. Nie możemy również pominąć kwestii, jaką jest rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii, na które czekają szczególnie pewne grupy pacjentów – mówiła Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
AML – era leczenia spersonalizowanego
Pacjentom chorującym na ostrą białaczkę szpikową (AML) od dawna nie została zaproponowana nowa, lepsza forma terapii. Leczenie tej grupy chorych na świecie coraz częściej opiera się na innowacyjnych terapiach celowanych. W Stanach Zjednoczonych w chwili obecnej zarejestrowanych jest 9 nowych terapii, które zmieniły całkowicie standardy leczenia ostrej białaczki szpikowej. W Europie mamy zarejestrowanych 7 leków, spośród których w Polsce refundowany jest tylko jeden – mówiła podczas konferencji prof. dr n. med. Agnieszka Wierzbowska, Kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
W szczególnie trudnej sytuacji są chorzy niekwalifikujący się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia. Grupa ta nie ma wielu opcji terapeutycznych. Ich leczenie zależne jest od transfuzji krwi, które znacząco obniżają jakość życia. Wymagają oni także częstych wizyt w szpitalu. Przez szereg lat leczenie chorych, którzy nie kwalifikowali się do intensywnej chemioterapii było dalece niesatysfakcjonujące. Mediana przeżycie pacjentów wynosiła od 3 do 6 miesięcy. Opublikowane w ubiegłym roku wyniki randomizowanego badania doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia tej grupy chorych. Skojarzenie wenetoklaksu z lekami hipometylującymi, takimi jak azacytydyna, zdecydowanie poprawiło odsetek całkowitych remisji - zbliża się on teraz do tego, który uzyskujemy za pomocą standardowej, intensywnej chemioterapii. Dodatkowo, leczenie to znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia chorych ¬– dodała prof. Agnieszka Wierzbowska.
Ostra białaczka szpikowa jest trudnym do leczenia, rzadkim nowotworem krwi. Dotyka 3,7 pacjenta na 100 000 osób. Każdego roku w Polsce diagnozowanych jest ok. 800 nowych przypadków AML. Choroba postępuje niezwykle szybko, co sprawia, że ok. 75% pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.
Czy nowoczesne terapie zastąpią transfuzje?
Grupą pacjentów, którzy wciąż czekają na terapie podnoszące jakość ich życia, są chorzy na zespoły mielodysplastyczne (MDS) a także mielofibrozę, niekwalifikujący się do przeszczepienia komórek macierzystych szpiku. Pacjenci ci uzależnieni są od cyklicznych przetoczeń krwi, które obarczone są uciążliwymi i groźnymi dla zdrowia konsekwencjami. Dodatkowo, rytm życia takich chorych wyznaczany jest przez wizyty w szpitalu, nawet co 2-3 tygodnie, utrudniając im codzienne funkcjonowanie. Każdy lek, który pozwoli uniknąć transfuzji, zmniejszyć ich częstość czy odroczyć w czasie jest na wagę złota. Obecnie zarejestrowany został lek, który przyśpiesza dojrzewanie czerwonych krwinek na późnym etapie rozwoju. Zarejestrowany jest dla pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z obecnością pierścieniowatych syderoblastów. Pacjenci ci odnoszą ewidentne korzyści ze stosowania terapii. Co więcej, mogą się nawet uniezależnić od transfuzji. Badania pokazują, że 6-7 na 10 pacjentów uzyskuje poprawę erytroidalną, czyli wzrost stężenia hemoglobiny we krwi, a 4 na 10 pacjentów uniezależnia się zupełnie od przetoczeń krwi. Korzyść dla tej czwórki chorych jest ogromna – powiedziała dr n. med. Katarzyna Budziszewska, Kierownik Oddziału Diagnostyki Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Pierwsza linia leczenia w szpiczaku plazmocytowym
W ostatnich latach poprawiło się zarówno w Europie, jak i w Polsce, leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego. Ostatnie decyzje refundacyjne uzupełniły terapie stosowane w kolejnych liniach leczenia. Celem na ten rok jest uzupełnienie pierwszej linii. Leczenie pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia odbiega od międzynarodowych standardów. Od dawna wskazujemy na konieczność dostępu do lenalidomidu. Wiemy, że jest szansa, żeby dostępność pojawiła się od marca i to w dwóch konstelacjach. Pierwszą z nich jest połączenie lenalidomidu z deksametazonem. Jest to wygodny schemat w pełni doustny i bardzo skuteczny. Dane z badania rejestracyjnego mówią, że pacjent na tej terapii nie będzie wymagał dalszego leczenia kolejną linią przez co najmniej 40 miesięcy. Terapia ta może być uzupełniona o bortezomib dla pacjentów niekwalifikujących się do leczenia, mających wysokie ryzyko cytogenetyczne – przekonywał prof. dr hab. n med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Ważnym aspektem leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego są powikłania kostne. Dotyczą one prawie 80% pacjentów. W wielu przypadkach doprowadzają do hospitalizacji. Profilaktyka przerzutów choroby nowotworowej do kości jest zatem jednym z priorytetów w procesie leczenia. W tym momencie polscy chorzy mają dostęp do dwóch leków z grupy bifosfonianów stosowanych w profilaktyce powikłań kostnych. Niestety bardzo duża grupa pacjentów nie może ich stosować, ze względu na nietolerancję lub upośledzenie funkcji nerek, do którego dochodzi nawet u 50% chorych. Tymczasem wsparciem dla tej grupy pacjentów jest lek denosumab, na który wciąż czekamy. Warto podkreślić, że jest to terapia podskórna, przez co nie tylko bardziej komfortowa, ale również skracająca pobyt chorego w szpitalu – dodał Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Rok 2021, mimo że trudny dla całego systemu ochrony zdrowia ze względu na pandemię COVID-19, okazał się bardzo dobrym dla pacjentów z nowotworami krwi. Na 32 terapie onkologiczne wprowadzone w tym czasie do refundacji, aż 11 dedykowanych jest wskazaniom hematoonkologicznym. W zakresie hematologii i hematoonkologii zeszły rok był najlepszym dotychczas. Udało się wdrożyć do refundacji najwięcej nowych terapii. Mam nadzieję, że ten rok, 2022, będzie równie dobry – powiedział minister Maciej Miłkowski. Dynamiczny rozwój opieki nad chorymi na nowotwory krwi jest efektem kilku czynników. Ostatnie lata przyniosły wiele innowacyjnych, celowanych terapii w hematologii. Dzięki nim możemy stopniowo proponować pacjentom coraz lepsze, bardziej dopasowane do indywidualnych potrzeb, a przez to skuteczniejsze leczenie. Widzimy, jak bardzo poprawia się jakość życia chorych, ale co najważniejsze widzimy jak nowoczesne leczenie wydłuża czas życia pacjentów – powiedziała podczas konferencji prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii. Kluczowym elementem jest również współpraca na linii Ministerstwo Zdrowia – eksperci – środowisko pacjentów. Pragnę serdecznie podziękować Panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który za każdym razem z dużą empatią przysłuchuje się problemom pacjentów, jak również całemu środowiskowi medycznemu, na czele z zespołem Pani profesor Ewy Lech-Marańdy, za ogromne zaangażowanie na rzecz chorych z nowotworami krwi. Jestem przekonana, że rozwój hematologii, który obserwujemy od kilku lat, jest właśnie efektem tej fantastycznej współpracy. Mam jednocześnie nadzieję, że będzie ona dalej trwała i już niebawem zapadną pozytywne decyzje tak dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową, jak i w zakresie rozszerzenia dostępu do CAR-T, czy też profilaktyki przeszczepień – mówiła Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Potrzeby pacjentów - co dalej w 2022 r.?
Priorytetem na ten rok i kolejne lata jest, zdaniem ekspertów i pacjentów, utrzymanie dobrego kierunku zmian, jaki obserwujemy w tym obszarze medycyny. Nie wszystko zostało jeszcze zrobione i luki te wymagają skupienia uwagi całego środowiska w ciągu najbliższych miesięcy. Pacjenci zgłaszają nam szereg potrzeb, które powinny zostać zaopiekowane. Wśród nich znajduje się brak dostępu do badań genetycznych, utrudniony dostęp do specjalistów, ale także lekarzy prowadzących, brak opieki psychologicznej i dietetycznej od początku terapii, a także brak przekazywania wiedzy pacjentom na temat badań klinicznych i możliwości leczenia w innych ośrodkach w Polsce. Nie możemy również pominąć kwestii, jaką jest rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii, na które czekają szczególnie pewne grupy pacjentów – mówiła Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
AML – era leczenia spersonalizowanego
Pacjentom chorującym na ostrą białaczkę szpikową (AML) od dawna nie została zaproponowana nowa, lepsza forma terapii. Leczenie tej grupy chorych na świecie coraz częściej opiera się na innowacyjnych terapiach celowanych. W Stanach Zjednoczonych w chwili obecnej zarejestrowanych jest 9 nowych terapii, które zmieniły całkowicie standardy leczenia ostrej białaczki szpikowej. W Europie mamy zarejestrowanych 7 leków, spośród których w Polsce refundowany jest tylko jeden – mówiła podczas konferencji prof. dr n. med. Agnieszka Wierzbowska, Kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
W szczególnie trudnej sytuacji są chorzy niekwalifikujący się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia. Grupa ta nie ma wielu opcji terapeutycznych. Ich leczenie zależne jest od transfuzji krwi, które znacząco obniżają jakość życia. Wymagają oni także częstych wizyt w szpitalu. Przez szereg lat leczenie chorych, którzy nie kwalifikowali się do intensywnej chemioterapii było dalece niesatysfakcjonujące. Mediana przeżycie pacjentów wynosiła od 3 do 6 miesięcy. Opublikowane w ubiegłym roku wyniki randomizowanego badania doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia tej grupy chorych. Skojarzenie wenetoklaksu z lekami hipometylującymi, takimi jak azacytydyna, zdecydowanie poprawiło odsetek całkowitych remisji - zbliża się on teraz do tego, który uzyskujemy za pomocą standardowej, intensywnej chemioterapii. Dodatkowo, leczenie to znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia chorych ¬– dodała prof. Agnieszka Wierzbowska.
Ostra białaczka szpikowa jest trudnym do leczenia, rzadkim nowotworem krwi. Dotyka 3,7 pacjenta na 100 000 osób. Każdego roku w Polsce diagnozowanych jest ok. 800 nowych przypadków AML. Choroba postępuje niezwykle szybko, co sprawia, że ok. 75% pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.
Czy nowoczesne terapie zastąpią transfuzje?
Grupą pacjentów, którzy wciąż czekają na terapie podnoszące jakość ich życia, są chorzy na zespoły mielodysplastyczne (MDS) a także mielofibrozę, niekwalifikujący się do przeszczepienia komórek macierzystych szpiku. Pacjenci ci uzależnieni są od cyklicznych przetoczeń krwi, które obarczone są uciążliwymi i groźnymi dla zdrowia konsekwencjami. Dodatkowo, rytm życia takich chorych wyznaczany jest przez wizyty w szpitalu, nawet co 2-3 tygodnie, utrudniając im codzienne funkcjonowanie. Każdy lek, który pozwoli uniknąć transfuzji, zmniejszyć ich częstość czy odroczyć w czasie jest na wagę złota. Obecnie zarejestrowany został lek, który przyśpiesza dojrzewanie czerwonych krwinek na późnym etapie rozwoju. Zarejestrowany jest dla pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z obecnością pierścieniowatych syderoblastów. Pacjenci ci odnoszą ewidentne korzyści ze stosowania terapii. Co więcej, mogą się nawet uniezależnić od transfuzji. Badania pokazują, że 6-7 na 10 pacjentów uzyskuje poprawę erytroidalną, czyli wzrost stężenia hemoglobiny we krwi, a 4 na 10 pacjentów uniezależnia się zupełnie od przetoczeń krwi. Korzyść dla tej czwórki chorych jest ogromna – powiedziała dr n. med. Katarzyna Budziszewska, Kierownik Oddziału Diagnostyki Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Pierwsza linia leczenia w szpiczaku plazmocytowym
W ostatnich latach poprawiło się zarówno w Europie, jak i w Polsce, leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego. Ostatnie decyzje refundacyjne uzupełniły terapie stosowane w kolejnych liniach leczenia. Celem na ten rok jest uzupełnienie pierwszej linii. Leczenie pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia odbiega od międzynarodowych standardów. Od dawna wskazujemy na konieczność dostępu do lenalidomidu. Wiemy, że jest szansa, żeby dostępność pojawiła się od marca i to w dwóch konstelacjach. Pierwszą z nich jest połączenie lenalidomidu z deksametazonem. Jest to wygodny schemat w pełni doustny i bardzo skuteczny. Dane z badania rejestracyjnego mówią, że pacjent na tej terapii nie będzie wymagał dalszego leczenia kolejną linią przez co najmniej 40 miesięcy. Terapia ta może być uzupełniona o bortezomib dla pacjentów niekwalifikujących się do leczenia, mających wysokie ryzyko cytogenetyczne – przekonywał prof. dr hab. n med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Ważnym aspektem leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego są powikłania kostne. Dotyczą one prawie 80% pacjentów. W wielu przypadkach doprowadzają do hospitalizacji. Profilaktyka przerzutów choroby nowotworowej do kości jest zatem jednym z priorytetów w procesie leczenia. W tym momencie polscy chorzy mają dostęp do dwóch leków z grupy bifosfonianów stosowanych w profilaktyce powikłań kostnych. Niestety bardzo duża grupa pacjentów nie może ich stosować, ze względu na nietolerancję lub upośledzenie funkcji nerek, do którego dochodzi nawet u 50% chorych. Tymczasem wsparciem dla tej grupy pacjentów jest lek denosumab, na który wciąż czekamy. Warto podkreślić, że jest to terapia podskórna, przez co nie tylko bardziej komfortowa, ale również skracająca pobyt chorego w szpitalu – dodał Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
