Spośród dostępnych w Europie siedmiu nowych leków na ostrą białaczkę szpikową polscy pacjenci mają jeden

– Z przykrością muszę stwierdzić, że większość krajów europejskich ma dużo wyższy standard opieki nad pacjentami z ostrą białaczką szpikową, wynikający przede wszystkim z dostępności do nowych terapii – oceniła prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest co roku diagnozowana w Polsce u 800 osób. Chorują głównie osoby po 60. roku życia. Choroba ma bardzo szybki przebieg – nieleczona AML prowadzi do śmierci w ciągu 2–3 miesięcy. Dlatego pacjenci nie mogą czekać na włączenie skutecznej terapii.

Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Oddziału w Gliwicach podkreślił, że AML jest chorobą niejednorodną genetycznie.

– Współcześnie nie mówimy o ostrej białaczce szpikowej, jako o jednej chorobie, ale używamy terminu ostre białaczki szpikowe, dlatego że w obrębie tej jednostki wyróżnia się mnóstwo podtypów zależnych od tego, jakie mutacje genetyczne komórek białaczkowych były w tle rozwoju choroby. Po postawieniu diagnozy konieczne jest bardzo precyzyjne określenie tych zmian genetycznych. Pozwalają one bowiem dostosować intensywność leczenia do potrzeb indywidualnego pacjenta, a także zastosować leki celowane oddziałujące na konkretne mutacje – wyjaśnił prof. Sebastian Giebel.

Najskuteczniejszym sposobem leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych jest transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych. Nie zawsze jest jednak możliwa. Jak podkreślali eksperci na konferencji, leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które wpływają na rokowanie.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych innymi chorobami strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. W tej chwili wiemy, że stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów dąży się do wyeliminowania choroby – mówił prof. Giebel.

Prof. Agnieszka Wierzbowska zwróciła uwagę, że w ciągu ostatnich 10 lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Jest to konsekwencja poznania biologii tej choroby i zmian genetycznych odpowiedzialnych za jej rozwój. Dzięki temu udało się opracować terapie celowane molekularnie.

– Dodanie tych terapii celowanych do chemioterapii zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji, eliminacji klonu białaczkowego oraz znacząco poprawia wyniki leczenia – wydłuża całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u chorych, którzy kandydatami do transplantacji nie są – tłumaczyła specjalistka.

Jak podkreśliła, w Europie zarejestrowanych jest obecnie siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi. – Sytuacja w Polsce niestety jest dalece niesatysfakcjonująca i odbiegająca od standardu europejskiego, bowiem z tych siedmiu leków dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – powiedziała prof. Wierzbowska.

Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną AML, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną.

Program ten zabezpiecza potrzeby jedynie 25–30 proc. pacjentów, którzy posiadają mutację genu FLT3, a pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia – zaznaczyła prof. Wierzbowska.

Jednym z leków, na którego finansowanie czekają lekarze i pacjenci z AML, jest gemtuzumab ozogamycyny przeznaczony dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33. 17 sierpnia 2020 roku lek otrzymał pozytywną ocenę prezesa Agencji Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).

– Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnej terapii poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka – powiedziała prof. Wierzbowska. Przypomniała, że historyczne badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wskazują, iż przeżycie pięcioletnie, które często uważane jest za równoznaczne z wyleczeniem, uzyskuje się u 55 proc. chorych. Dołączenie do chemioterapii gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75–77 proc.

Prof. Giebel ocenił, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być 100–200 rocznie.

Eksperci zwrócili też uwagę na konieczność finansowania gilterytynibu dla pacjentów z oporną, nawrotową AML oraz wenetoklaksu dla chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia.

Prof. Wierzbowska podkreśliła, że nowoczesne terapie dopasowane do konkretnego pacjenta są niezwykle skuteczne, zwiększając nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale też na wyleczenie choroby i powrót do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. – Jest o co walczyć – podsumowała prof. Wierzbowska.