123RF
Rodzice dzieci chorych na mukowiscydozę domagają się skutecznego leczenia. MZ odpowiada
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 11.09.2023
Źródło: TNN24, PAP
TVN24 w swoim reportażu zwrócił uwagę, że pacjenci chorzy na mukowiscydozę poniżej 12. roku życia nie mają dostępu do skutecznego leku na tę wyniszczającą chorobę. Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że trwają negocjacje z firmą farmaceutyczną.
Rodzice dzieci chorych na mukowiscydozę w reportażu TVN24 zwrócili uwagę na trudną sytuację. Pacjenci poniżej 12. roku życia nie mają dostępu do skutecznego leku na tę wielonarządową, postępującą i wyniszczającą chorobę. Chodzi o preparat Kaftrio (eleksakaftor/ tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor). Rządzący negocjują z producentem cenę leku dla młodszych dzieci, czyli od 6. roku życia. Firma farmaceutyczna oświadcza, że chce, by lek był dostępny dla wszystkich, i zamierza współpracować z rządem.
– Wiem, że państwo mogą powiedzieć, że powinniśmy przeznaczyć więcej pieniędzy, ale to proszę mówić, że Polacy za mało płacą na system ochrony zdrowia – stwierdził Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia, co cytuje TVN24.
Negocjacje trwają ponad rok, a każdy dzień z mukowiscydozą niesie ryzyko. Dopytywany przez reportera TVN24 o negocjacje wiceminister Miłkowski stwierdził: – Jeśli państwo chcą zapłacić firmie farmaceutycznej w imieniu Polaków, to proszę negocjować.
Jak podaje TVN24, lek od 6. roku życia refunduje większość państw Unii Europejskiej. To wielki wydatek, ale opłaca się, bo koszty leczenia w szpitalu, przeszczepów płuc, wypłata rent i rezygnacja rodziców z pracy to większy wydatek.
– Średnia długość życia pacjenta z mukowiscydozą w Polsce to były 24 lata. Żaden z pacjentów nie brał pod uwagę swojej edukacji na poważnie. Ponieważ wiedział, że właściwie kończąc studia, jest skazany albo na transplantację, na inwalidztwo, albo wręcz na śmierć – podkreślił doktor Maciej Urlik, koordynator Oddziału Transplantacyjnego z Pododdziałem Mukowiscydozy Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu.
TVN24 pokazał trudną sytuację małych pacjentów i ich rodziców, ponieważ tak ciężka choroba wpływa na całą rodzinę. – W przyszłości ci pacjenci będą studiować, zakładać rodziny, pracować. Zmniejszy się częstotliwość hospitalizacji i w efekcie wyjdzie to taniej – dodał Łukasz Woźniacki z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym, Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka.
Po programie Ministerstwo Zdrowia wydało komunikat dotyczący rozwoju programu dla pacjentów chorych na mukowiscydozę.
Treść komunikatu publikujemy poniżej:
Od 1 lutego 2021 r. leki dla chorych na mukowiscydozę są dostępne w refundacji bezpłatnie. Od 1 marca 2022 r. program dla pacjentów chorych na mukowiscydozę został rozszerzony. Pacjenci, zgodnie z obowiązującym od 1 września 2023 r. obwieszczeniem ministra zdrowia z 30 sierpnia 2023 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych obowiązującym od 1 września 2023 r. (w ramach programu lekowego B.112. – Leczenie chorych na mukowiscydozę ICD-10: E84) mają dostęp do produktów leczniczych:
• Kaftrio, Ivacaftorum + Tezacaftorum + Elexacaftorum, tabl. powl., 75+50+100 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167143902,
• Kalydeco, Ivacaftorum, granulat w saszetce, 75 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167113103,
• Kalydeco, Ivacaftorum, granulat w saszetce, 50 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167112205,
• Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 75 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167144503,
• Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 150 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167136201,
• Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 150 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167104606,
• Orkambi, Ivacaftorum + Lumacaftorum, granulat, 125+100 mg, 56 sasz., kod GTIN: 00351167131701,
• Orkambi, Ivacaftorum + Lumacaftorum, granulat, 188+150 mg, 56 sasz., kod GTIN: 00351167131800,
• Symkevi, Ivacaftorum + Tezacaftorum, tabl. powl., 75+50 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167144404,
• Symkevi, Ivacaftorum + Tezacaftorum, tabl. powl., 150+100 mg, 28 szt., kod GTIN: 003351167136102.
Wymienione leki są wydawane bezpłatnie dla pacjenta zakwalifikowanego do programu.
Schematy leczenia dostępne w obecnie obowiązującym programie lekowym B.112. są następujące:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii: – leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor): – leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor): – leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del i mających jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A›G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G›A, 3272-26A›G i 3849+10kbC›T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco(iwakaftor): – leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Dodatkowo toczy się postępowanie w sprawie objęcia refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio (eleksakaftor/ tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor) u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, którzy mają mutację F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa CFTR na co najmniej jednym allelu. Komisja Ekonomiczna po przeprowadzeniu z producentem cyklu negocjacji wydała negatywną uchwałę – nie zalecała refundacji przy zaproponowanej przez producenta cenie. Aktualnie toczą się negocjacje cenowe przed ministrem zdrowia. Wyda on decyzje dla wymienionych produktów leczniczych po zakończeniu wszystkich wymaganych przepisami etapów postępowania.
Wydatki na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły 246 508 365,26 zł dla 895 pacjentów. To w przeliczeniu na 1 pacjenta daje kwotę 275 428,34 zł na rok. W 2021 r. wydatki na ten program wyniosły 2 724 990,92 zł, czyli w 2022 r. nastąpił 100-krotny wzrost finansowania.
W I półroczu 2023 r. w programie zostało zarejestrowanych 985 pacjentów, a koszt leczenia wyniósł w tym okresie 256 milionów złotych. Szacowano, że liczba pacjentów w 2023 r. wyniesie 900 osób – tak więc leczonych jest już więcej osób, niż było uwzględnionych w prognozach.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych, jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. miejscu, jeśli chodzi o największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych. Wzrost wydatków w 2022 r. (rok do roku) na ten program był największy spośród wszystkich programów lekowych.
Wpływ na to miało objęcie refundacją w marcu 2022 r. 3 innowacyjnych terapii w leczeniu chorych na mukowiscydozę, tj. Kaftrio (w skojarzeniu z Kalydeco), Symkevi (w skojarzeniu z Kalydeco), Orkambi.
Podsumowując, rok 2022 przyniósł przełom, jeśli chodzi o dostęp do refundowanego leczenia dla chorych na mukowiscydozę.
Minister zdrowia dostrzega potrzebę zmian oraz rozszerzania wskazań refundacyjnych dla leków m.in. w ramach programów lekowych. Wprowadza je systematycznie, kierując się racjonalnym gospodarowaniem środkami publicznymi oraz zapewniając wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii.
Najczęściej w podejmowaniu kolejnych decyzji refundacyjnych najtrudniejszą barierą jest aspekt ekonomiczny. Proponowane przez producentów ceny innowacyjnych produktów leczniczych są niejednokrotnie na niezwykle wysokim poziomie i znacząco przekraczają wskaźniki efektywności kosztowej przyjęte w ustawie refundacyjnej w 2011 roku. Proces refundacyjny polega jednak na negocjacji pierwotnie wnioskowanych przez podmiot odpowiedzialny warunków cenowych dla konkretnego leku. Dzięki skutecznym procesom negocjacyjnym minister zdrowia wprowadził do refundacji 115 cząsteczkowskazań w roku 2022, a w roku bieżącym do września aż 119 terapii. Dla porównania, w okresie czterech lat 2012–2015 liczba nowych wskazań wynosiła średnio 37 rocznie, co oznacza ponadtrzykrotnie większe tempo wprowadzania nowych terapii.
– Wiem, że państwo mogą powiedzieć, że powinniśmy przeznaczyć więcej pieniędzy, ale to proszę mówić, że Polacy za mało płacą na system ochrony zdrowia – stwierdził Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia, co cytuje TVN24.
Negocjacje trwają ponad rok, a każdy dzień z mukowiscydozą niesie ryzyko. Dopytywany przez reportera TVN24 o negocjacje wiceminister Miłkowski stwierdził: – Jeśli państwo chcą zapłacić firmie farmaceutycznej w imieniu Polaków, to proszę negocjować.
Jak podaje TVN24, lek od 6. roku życia refunduje większość państw Unii Europejskiej. To wielki wydatek, ale opłaca się, bo koszty leczenia w szpitalu, przeszczepów płuc, wypłata rent i rezygnacja rodziców z pracy to większy wydatek.
– Średnia długość życia pacjenta z mukowiscydozą w Polsce to były 24 lata. Żaden z pacjentów nie brał pod uwagę swojej edukacji na poważnie. Ponieważ wiedział, że właściwie kończąc studia, jest skazany albo na transplantację, na inwalidztwo, albo wręcz na śmierć – podkreślił doktor Maciej Urlik, koordynator Oddziału Transplantacyjnego z Pododdziałem Mukowiscydozy Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu.
TVN24 pokazał trudną sytuację małych pacjentów i ich rodziców, ponieważ tak ciężka choroba wpływa na całą rodzinę. – W przyszłości ci pacjenci będą studiować, zakładać rodziny, pracować. Zmniejszy się częstotliwość hospitalizacji i w efekcie wyjdzie to taniej – dodał Łukasz Woźniacki z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym, Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka.
Po programie Ministerstwo Zdrowia wydało komunikat dotyczący rozwoju programu dla pacjentów chorych na mukowiscydozę.
Treść komunikatu publikujemy poniżej:
Od 1 lutego 2021 r. leki dla chorych na mukowiscydozę są dostępne w refundacji bezpłatnie. Od 1 marca 2022 r. program dla pacjentów chorych na mukowiscydozę został rozszerzony. Pacjenci, zgodnie z obowiązującym od 1 września 2023 r. obwieszczeniem ministra zdrowia z 30 sierpnia 2023 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych obowiązującym od 1 września 2023 r. (w ramach programu lekowego B.112. – Leczenie chorych na mukowiscydozę ICD-10: E84) mają dostęp do produktów leczniczych:
• Kaftrio, Ivacaftorum + Tezacaftorum + Elexacaftorum, tabl. powl., 75+50+100 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167143902,
• Kalydeco, Ivacaftorum, granulat w saszetce, 75 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167113103,
• Kalydeco, Ivacaftorum, granulat w saszetce, 50 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167112205,
• Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 75 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167144503,
• Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 150 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167136201,
• Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 150 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167104606,
• Orkambi, Ivacaftorum + Lumacaftorum, granulat, 125+100 mg, 56 sasz., kod GTIN: 00351167131701,
• Orkambi, Ivacaftorum + Lumacaftorum, granulat, 188+150 mg, 56 sasz., kod GTIN: 00351167131800,
• Symkevi, Ivacaftorum + Tezacaftorum, tabl. powl., 75+50 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167144404,
• Symkevi, Ivacaftorum + Tezacaftorum, tabl. powl., 150+100 mg, 28 szt., kod GTIN: 003351167136102.
Wymienione leki są wydawane bezpłatnie dla pacjenta zakwalifikowanego do programu.
Schematy leczenia dostępne w obecnie obowiązującym programie lekowym B.112. są następujące:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii: – leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor): – leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor): – leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del i mających jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A›G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G›A, 3272-26A›G i 3849+10kbC›T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco(iwakaftor): – leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Dodatkowo toczy się postępowanie w sprawie objęcia refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio (eleksakaftor/ tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor) u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, którzy mają mutację F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa CFTR na co najmniej jednym allelu. Komisja Ekonomiczna po przeprowadzeniu z producentem cyklu negocjacji wydała negatywną uchwałę – nie zalecała refundacji przy zaproponowanej przez producenta cenie. Aktualnie toczą się negocjacje cenowe przed ministrem zdrowia. Wyda on decyzje dla wymienionych produktów leczniczych po zakończeniu wszystkich wymaganych przepisami etapów postępowania.
Wydatki na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły 246 508 365,26 zł dla 895 pacjentów. To w przeliczeniu na 1 pacjenta daje kwotę 275 428,34 zł na rok. W 2021 r. wydatki na ten program wyniosły 2 724 990,92 zł, czyli w 2022 r. nastąpił 100-krotny wzrost finansowania.
W I półroczu 2023 r. w programie zostało zarejestrowanych 985 pacjentów, a koszt leczenia wyniósł w tym okresie 256 milionów złotych. Szacowano, że liczba pacjentów w 2023 r. wyniesie 900 osób – tak więc leczonych jest już więcej osób, niż było uwzględnionych w prognozach.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych, jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. miejscu, jeśli chodzi o największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych. Wzrost wydatków w 2022 r. (rok do roku) na ten program był największy spośród wszystkich programów lekowych.
Wpływ na to miało objęcie refundacją w marcu 2022 r. 3 innowacyjnych terapii w leczeniu chorych na mukowiscydozę, tj. Kaftrio (w skojarzeniu z Kalydeco), Symkevi (w skojarzeniu z Kalydeco), Orkambi.
Podsumowując, rok 2022 przyniósł przełom, jeśli chodzi o dostęp do refundowanego leczenia dla chorych na mukowiscydozę.
Minister zdrowia dostrzega potrzebę zmian oraz rozszerzania wskazań refundacyjnych dla leków m.in. w ramach programów lekowych. Wprowadza je systematycznie, kierując się racjonalnym gospodarowaniem środkami publicznymi oraz zapewniając wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii.
Najczęściej w podejmowaniu kolejnych decyzji refundacyjnych najtrudniejszą barierą jest aspekt ekonomiczny. Proponowane przez producentów ceny innowacyjnych produktów leczniczych są niejednokrotnie na niezwykle wysokim poziomie i znacząco przekraczają wskaźniki efektywności kosztowej przyjęte w ustawie refundacyjnej w 2011 roku. Proces refundacyjny polega jednak na negocjacji pierwotnie wnioskowanych przez podmiot odpowiedzialny warunków cenowych dla konkretnego leku. Dzięki skutecznym procesom negocjacyjnym minister zdrowia wprowadził do refundacji 115 cząsteczkowskazań w roku 2022, a w roku bieżącym do września aż 119 terapii. Dla porównania, w okresie czterech lat 2012–2015 liczba nowych wskazań wynosiła średnio 37 rocznie, co oznacza ponadtrzykrotnie większe tempo wprowadzania nowych terapii.
Patronat naukowy portalu: