123RF
Oporne zapalenie skórno-mięśniowe można wyleczyć apremilastem
Choroby występujące rzadko bywają trudne do leczenia, a każdy mały krok jest w tym przypadku na wagę złota. Jak pokazuje najnowsza publikacja w „JAMA Dermatology”, obiecujące jest zastosowanie apremilastu u chorych z opornym na leczenie zapaleniem skórno-mięśniowym.
Apremilast to lek dobrze znany ze stosowania w łuszczycy, łuszczycowym zapaleniu stawów oraz chorobie Behçeta. Mechanizm działania leku polega na hamowaniu fosfodiesterazy typu IV, co podnosi poziom cAMP i prowadzi do spadku wytwarzania mediatorów zapalnych.
Zapalenie skórno-mięśniowe jest chorobą autoimmunologiczną, zatem śmiało można założyć, że w jej leczeniu będą skuteczne leki z powodzeniem stosowane u chorych z innymi tego typu schorzeniami. Zespół badaczy z Tulane University School of Medicine w Nowym Orleanie zastosował apremilast w dawce 30 mg doustnie dwa razy na dobę u 8 pacjentów z oporną postacią zapalenia skórno-mięśniowego. Jako „oporną” naukowcy przyjęli brak istotnego zmniejszenia aktywności choroby pomimo wcześniejszego leczenia, w tym steroidami. Punktem odniesienia do pomiaru aktywności choroby przyjęto skalę CDASI (Cutaneous Disease Activity Severity Index), która obejmuje przedział od 0 do 100 – im większa wartość, tym bardziej choroba jest nasilona. Najważniejsza ocena obejmowała ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) po 3 miesiącach, a na punkty drugorzędowe składały się m.in. bezpieczeństwo i trwałość odpowiedzi po 6 miesiącach.
12-tygodniowa kuracja doprowadziła do istotnego statystycznie spadku punktacji w CDASI aż o niemal 13 punktów u 7 z 8 badanych pacjentów. Apremilast był także dobrze tolerowany, bez działań niepożądanych stopnia co najmniej trzeciego. Pacjentów poddano także biopsji skóry w celu określenia, czy „obraz genetyczny” jest równoległy z uzyskaną remisją – okazało się, że aż 13 szlaków prozapalnych (m.in. interferon gamma, TNF-alfa, interleukiny 4, 6, 12, 23) zostało przerwanych wskutek regulacji w dół genów je kodujących.
Badanie przeprowadzono na bardzo niewielkiej populacji, bez randomizacji, za to u pacjentów stwierdzono wyraźną i istotną statystycznie poprawę. Z pewnością stanowi to przesłankę za choćby próbą zastosowania leku off-label u chorych z oporną postacią zapalenia skórno-mięśniowego.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
Zapalenie skórno-mięśniowe jest chorobą autoimmunologiczną, zatem śmiało można założyć, że w jej leczeniu będą skuteczne leki z powodzeniem stosowane u chorych z innymi tego typu schorzeniami. Zespół badaczy z Tulane University School of Medicine w Nowym Orleanie zastosował apremilast w dawce 30 mg doustnie dwa razy na dobę u 8 pacjentów z oporną postacią zapalenia skórno-mięśniowego. Jako „oporną” naukowcy przyjęli brak istotnego zmniejszenia aktywności choroby pomimo wcześniejszego leczenia, w tym steroidami. Punktem odniesienia do pomiaru aktywności choroby przyjęto skalę CDASI (Cutaneous Disease Activity Severity Index), która obejmuje przedział od 0 do 100 – im większa wartość, tym bardziej choroba jest nasilona. Najważniejsza ocena obejmowała ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) po 3 miesiącach, a na punkty drugorzędowe składały się m.in. bezpieczeństwo i trwałość odpowiedzi po 6 miesiącach.
12-tygodniowa kuracja doprowadziła do istotnego statystycznie spadku punktacji w CDASI aż o niemal 13 punktów u 7 z 8 badanych pacjentów. Apremilast był także dobrze tolerowany, bez działań niepożądanych stopnia co najmniej trzeciego. Pacjentów poddano także biopsji skóry w celu określenia, czy „obraz genetyczny” jest równoległy z uzyskaną remisją – okazało się, że aż 13 szlaków prozapalnych (m.in. interferon gamma, TNF-alfa, interleukiny 4, 6, 12, 23) zostało przerwanych wskutek regulacji w dół genów je kodujących.
Badanie przeprowadzono na bardzo niewielkiej populacji, bez randomizacji, za to u pacjentów stwierdzono wyraźną i istotną statystycznie poprawę. Z pewnością stanowi to przesłankę za choćby próbą zastosowania leku off-label u chorych z oporną postacią zapalenia skórno-mięśniowego.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
