Agencja Badań Medycznych według Wojciecha Fendlera

– Stawiam na jakość projektów – mechanizmy oceny wniosków, najlepszych międzynarodowych ekspertów i kryteria oceny naukowej. Tylko tak dobra nauka sama się obroni. Zależy mi, żeby projekty były realizowane w sposób rzetelny i rozliczane w sposób płynny – mówi w rozmowie z „Menedżerem Zdrowia” prof. dr hab. n. med. Wojciech Fendler, prezes ABM.

Rozmowa z prezesem Agencji Badań Medycznych prof. dr. hab. n. med. Wojciechem Fendlerem.

W trakcie dotychczasowej kariery kierował pan czternastoma projektami badawczymi finansowanymi z Narodowego Centrum Nauki, Fundacji na rzecz Nauki Polskiej lub pieniędzy unijnych. Czy takie doświadczenie może mieć wpływ na kierowanie agencją i dobór projektów badawczych?
– Zdecydowanie tak. Byłem zaangażowany między innnymi w badania epidemiologiczne o zasięgu ogólnokrajowym dotyczące cukrzyc monogenowych, mam więc doświadczenie epidemiologiczne oraz z zakresu wymiany informacji pomiędzy wieloma ośrodkami. W zakresie badań biomarkerowych współpracowałem z Harvard Medical School, dzięki czemu wiem, jakie pojawiają się wyzwania na drodze od pomysłu na jakieś narzędzie do wykrywania chorób do możliwej jego komercjalizacji. To procentuje, bo zdaję sobie sprawę, na co trzeba zwrócić uwagę w konkursach translacyjnych, których celem jest uzyskanie pewnej techniki diagnostycznej. Przez kilka ostatnich lat w macierzystej uczelni byłem dyrektorem do spraw naukowych Centrum Wsparcia Badań Klinicznych. W tej dziedzinie byliśmy beneficjentami wniosków ABM. Realizując projekty finansowane przez agencję, widziałem, jakie bariery się pojawiają na styku współpracy uczelni ze szpitalem czy z instytucjami pacjenckimi. Te wszystkie problemy, które wówczas identyfikowałem, staram się, szefując agencji, rozwiązać. Są to np. kwestie współfinansowania badań z NFZ czy przepływu informacji pomiędzy jednostkami służby zdrowia bądź też integracja zbiorów danych medycznych. Jestem świadomy problemów, które pojawiają się, kiedy konieczne jest zapewnienie płynnej wymiany informacji pomiędzy szpitalami, instytucjami i kiedy trzeba zintegrować zbiory danych pod kątem np. analiz. To są obszary, w których mam dobre pojęcie i zidentyfikowaliśmy w ostatnich latach istotne problemy. Dlatego też, zgłaszając się do agencji, byłem w stanie wskazać kilka kluczowych barier utrudniających naukowcom dojście ze swoimi pomysłami do celu potencjalnie dobrego dla systemu.

Dzięki pracy badawczej mam też dość szeroką sieć współpracy z jednostkami krajowymi i międzynarodowymi, biznesem. To sprawia, że jestem postrzegany jako osoba godna zaufania. Staram się to doświadczenie, które zdobyłem w nauce, przenieść do agencji. Chcę, aby stała się ona platformą dialogu z różnymi grupami interesariuszy i żeby firmy farmaceutyczne przynoszące innowacje nie były postrzegane jako kapitaliści, którzy przychodzą się dorobić, tylko partnerzy, proponujący innowacje mogące poprawić zdrowie i życie pacjentów.

ABM – prezes spoza układu– ABM nie jest agencją zarządzaną politycznie, a merytorycznie. Wszystko dlatego, że na jej czele stanął naukowiec. Zależy mi przede wszystkim na jakości – mówi prezes Agencji Badań Medycznych, prof. dr hab. n. med. Wojciech Fendler. 

Jaki wobec tego jest pana pomysł na agencję i które obszary będą priorytetowe?
– Przede wszystkim stawiam na jakość realizowanych projektów. Wierzę, że jeżeli postawimy na mechanizmy oceny wniosków, na najlepszych międzynarodowych ekspertów i przesuniemy wagę kryteriów w kierunku oceny naukowej, to dobra nauka sama się obroni. Jeżeli podejmujemy ryzyko, to chcemy, żeby projekty były ambitne i dobre naukowo. Poza tym zależy nam, żeby projekty były realizowane rzetelnie, a rozliczane płynnie. Dlatego zostaną wzmocnione mechanizmy kontroli. Zdajemy sobie sprawę z odpowiedzialności za pieniądze publiczne, dlatego będziemy się starać, żeby projekty były realizowane elastycznie i zostały zachowane możliwości zmian, zgodnie z potrzebami. Wszystko po to, żeby beneficjenci mieli poczucie bezpieczeństwa, że projekty są na długi czas – jeśli zajdzie taka potrzeba, będziemy o nie walczyć, jednak muszą być realizowane z głową, a niena podstawie impulsywnych decyzji. Kolejna rzecz to neutralność – staramy się zagwarantować możliwość współpracy wszystkich podmiotów tworzących polski sektor ochrony zdrowia, żeby było łatwiej, żeby polscy pacjenci mieli dostęp do najważniejszych badań na świecie, nasze ośrodki były rozpoznawalne, miały większą rolę w badaniach i żeby partnerom biznesowym łatwiej rozmawiało się z naszymi jednostkami i instytucjami. Nie chcemy być kolonią zachodu, tylko hubem dla Europy środkowej i wschodniej. Jesteśmy największym krajem w tym regionie, mamy zarejestrowanych najwięcej badań, agencję o największym budżecie i największe doświadczenie, więc nic nie stoi na przeszkodzie, żebyśmy zostali regionalnym centrum wiedzy i kontaktu dla biznesu.

Jakie konkursy ma w planach agencja?
– W tym roku jest ich osiem. Przede wszystkim ogłoszony został konkurs na badania w onkologii z największą dotychczas alokacją na poziomie 600 mln zł. Projekty są długotrwałe, sięgające dziesięciu lat. Nie mamy limitów dotyczących kwot  na konkretne przedsięwzięcie. Zakładamy, że średnia wartość projektu będzie wynościć średnio 30 mln zł, stąd prawdopodobnie dofinansujemy około dwudziestu.

Jesienią odbędzie się konkurs z komponentem badań podstawowych. Zakładamy, że beneficjentami będą podmioty realizujące ten rodzaj badań z gwarancją przejścia do fazy klinicznej, jeżeli wyniki naukowe potwierdzą słuszność zakładanej koncepcji. W toku jest ogłoszony na początku roku „standardowy” konkurs na badania niekomercyjne. Do tego dochodzą konkursy w ramach KPO. Już ogłoszony jest konkurs dla instytucji. Lada dzień rozpocznie się konkurs dla przedsiębiorców na prace nad lekami. Wkrótce pojawi się konkurs na wyroby medyczne i po dwa na dofinansowanie centrów wsparcia badań klinicznych. W przyszłym troku ogłosimy tylko dwa konkursy, z proporcjonalnie większą alokacją. To zmniejszenie liczby wynika z tego, że przyszły rok będzie czasem realizacji KPO i zależy nam na tym, żeby beneficjenci skupili się na terminowej realizacji zadań, a nie na rozpoczynaniu kolejnych projektów.

Czy można porównać wagę konkursów komercyjnych i niekomercyjnych?
– Nie mielibyśmy leków i nie zwalczylibyśmy pandemii bez zaangażowania firm farmaceutycznych i biotechnologicznych. Motorem napędowym innowacji w medycynie są firmy farmaceutyczne. Naukowcy są ważni, ale jedynie biznes ma know-how, napęd, determinację i mechanizmy powodujące, że te innowacje faktycznie docierają. Nie możemy się ich bać, bo bez nich nie będzie medycyny. To są partnerzy, a nie konkurencja czy kapitaliści, którzy chcą się dorobić na chorych ludziach. Równocześnie firmy nie są skłonne podjąć ryzyka na wczesnych etapach badań i to jest przestrzeń dla naukowców i finansowania publicznego. To ryzyko, które jest za duże biznesowo, my jako kraj, jako agencja jesteśmy w stanie podjąć, bo mamy wybitnych naukowców potrafiących wymyślić coś, co było dotychczas niedostępne. Na tym etapie naukowcy są potrzebni, to oni muszą coś wymyślić i ta innowacja musi wychodzić od nich. Obszarem badań niekomercyjnych są też często takie tematy, którymi firmy farmaceutyczne nie chcą się zająć z powodów biznesowych – jak np. choroby rzadkie, badania w pediatrii czy bezpośrednie porównania nowoczesnych leków na jedną chorobę oferowanych przez różnych producentów. Agencja wypełnia tę przestrzeń,  stwarzając badaczom warunki do wypełnienia luk w wiedzy bez względu na opłacalność finansową terapii.

Szczególnym obszarem badań klinicznych są badania z udziałem dzieci. Dlaczego jest ich tak mało i czy agencja jest nimi zainteresowana?
– Badania w pediatrii są trudne z racji bezpieczeństwa, dodatkowych obostrzeń prawnych i ograniczonego rynku. Efektem ich braku są liczne zaniedbania w wielu obszarach. Mam na myśli na przykład brak danych na temat efektywności leków antydepresyjnych w pediatrii - terapia jest prowadzona na podstawie pojedynczych badań porównujących leki z placebo, które zresztą nie wykazały jakiś spektakularnych sukcesów. Leki są dobierane w sposób empiryczny z nadzieją, że pacjent będzie wreszcie pacjentem dorosłym. Mamy pewną pulę badań powodujących, że można w jakiś stopniu tych chorych leczyć, jest ich jednak nieproporcjonalnie mało w porównaniu z osobami dorosłymi. Polska rozwiązała tę kwestię oddolnie - lekarze, widząc ten problem w chorobach, gdzie stawka jest naprawdę wysoka, typu hematologia, po prostu przystąpili do międzynarodowych badań, które były rejestrowane i prowadzone dzięki różnym mechanizmom finansowania. O ile pacjenci mieli dzięki temu lepszą terapię, o tyle koncepcje naszych badaczy były często podporządkowane międzynarodowej koordynacji. Dlatego ABM wprowadza programy pediatryczne, żeby te kwestie rozwiązać. Reguluje to mechanizm kryteriów premiujących w konkursach wprowadzonych po to, żeby zachęcić do badań z udziałem nieletnich. Tylko tak możemy uzyskać dobrej jakości dane dotyczące terapii młodych pacjentów. Efekty są spektakularne – wstępne wyniki finansowanych przez ABM badań pokazują, że  wyniki zaproponowanych przez polskich badaczy metod leczenia są lepsze niż to, co było dotychczasowym standardem światowym. Dzięki temu Polska w niektórych obszarach staje się liderem.

Najwyższa Izba Kontroli w swoim raporcie pokontrolnym dotyczącym ABM napisała, że agencja od początku istnienia skupiała się przede wszystkim na organizowaniu konkursów, wyborze projektów badawczych i ich finansowaniu, a nie organizowała sama badań. Czy zarzut ten jest aktualny?
– Do niedawna była to prawda, ale agencja rozpoczęła już dwa badania własne. Jedno dotyczy uzależnień, przede wszystkim od nikotyny. Projekt ten jest koordynowany przez ośrodek prof. Łukasza Balwickiego w Gdańsku i realizowany w kilku miejscach w kraju. Drugie badanie dotyczy natomiast walidacji testu molekularnego na diagnostykę endometriozy. Uzyskało już zgodę Komisji Etycznej i przystępujemy do jego realizacji. To, że nasze własne badania zostały uruchomione dopiero teraz, wynikało z tego, że priorytetem ABM było uruchomienie konkursów, wytworzenie dokumentacji, mechanizmów oceny i kontroli finansowania. To wszystko trwało. Badania własne były dalszym priorytetem, ale dzięki wysiłkom zespołu zostały uruchomione. Niemniej  przygotowanie wszelkiego rodzaju mechanizmów wyboru tematów, zaplanowanie, w jaki sposób je realizować, żeby były inicjowane, oceniane i wdrażany w sposób transparentny, zajęło trochę czasu.

Zostało to wymyślone w sposób bardzo racjonalny – agencja zgłoszoną propozycję konsultuje wewnętrznie w swojej Radzie Naukowej oraz z podmiotami zainteresowanymi tematem. Zaprasza do współpracy ośrodki, które są zauważalne, renomowane w konkretnym obszarze, projekt jest oceniany przez eksperta w takim samym mechanizmie oceny, jak projekty zewnętrzne, . W efekcie mamy opinię naukową zwracającą uwagę na słabe punkty, które są następnie adresowane i poprawiane. Projekt jest inicjowany i w tym obszarze uczestniczy agencja, natomiast za merytorykę odpowiadają badacze w wybranych ośrodkach. To wszystko pokazuje, że zarzut dotyczący tego, że agencja nie robi badań własnych, został już zaadresowany. Było to trochę trudniejsze i dlatego trwało.

Wprowadzona w ubiegłym roku ustawa o badaniach klinicznych dała ABM m.in. możliwość inicjowania i rozwijania programów kształcenia dla polskich kadr. Czy jako prezes zamierza pan realizować ten postulat?
– Rozpoczynamy współpracę z Harvard Medical School. Projekt pod nazwą Polish Clinical Scholars Research Training (P-CSRT) jest programem wymiany przede wszystkim dla badaczy. Ponadto mamy cykl programów edukacyjnych dla poszczególnych grup, np. dotyczący rejestracji leków, analizy danych, są studia podyplomowe z badań klinicznych jako takich, czyli wsparcie  rozwoju kadr, którymi dysponują CWBK (centra wsparcia badań klinicznych), szpitale kliniczne bądź uczelnie. Pracujemy jeszcze nad kilkoma nowymi projektami dotyczącymi zarządzania badaniami klinicznymi, współpracy z jednostkami zagranicznymi – jakimi, na razie nie będę zdradzał, ale pracujemy nad projektem dotyczącym kształcenia w epidemiologii.

Przeczytaj także: „Nowy prezes Agencji Badań Medycznych”.