Katarzyna Rainka
Astma ciężka – najlepsze i najgorsze opcje terapeutyczne
Autor: Magdalena Gajda
Data: 18.12.2023
– Leczenie biologiczne jest korzystne nie tylko dla pacjenta, lecz także dla płatnika, dla którego pobyty na SOR-ach, hospitalizacje i zwolnienia lekarskie, tak częste u osób z astmą ciężką, są dużym obciążeniem budżetowym – mówi dr hab. n. med. Maciej Kupczyk, prof. nadzw., prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Astmę określa się mianem choroby społecznej. Z czego to wynika?
– Astma to przewlekła choroba zapalna dolnych dróg oddechowych, przede wszystkim oskrzeli, o różnych fenotypach i obrazach klinicznych. W większości przypadków ma podłoże alergiczne, a głównymi czynnikami ryzyka zachorowania są predyspozycje genetyczne i determinanty środowiskowe, takie jak zanieczyszczenie powietrza, palenie tytoniu czy nadwrażliwość na leki. Astma zwykle pojawia się w okresie dziecięcym, nastoletnim bądź we wczesnej dorosłości i towarzyszy choremu przez całe życie. W Polsce objawy astmy ma ponad 4 mln osób, ale tylko ok. 2,2 mln ma świadomość choroby i jest aktywnie leczonych. I właśnie ten wysoki wskaźnik zachorowalności sprawia, że astma staje się chorobą społeczną.
Czym jest astma ciężka i jak często występuje w Polsce?
– Chorzy na astmę ciężką stanowią niewielki – 5–10 proc. – ale istotny odsetek populacji pacjentów z astmą. Astma ciężka, czyli stopnia 4. lub 5., wymaga leczenia z wykorzystaniem nowoczesnych terapii biologicznych. Standardowa farmakoterapia nie pozwala na uzyskanie kontroli choroby na tym etapie jej rozwoju. Ponadto astma ciężka wiąże się z najpoważniejszymi powikłaniami i najgorszymi rokowaniami. Wieloletnia, niekontrolowana może się stać przyczyną trwałej przebudowy oskrzeli i nieodwracalnego uszkodzenia czynności płuc. Uporczywe objawy dzienne i nocne, częste zaostrzenia i hospitalizacje dezorganizują życie chorego, wykluczają go z wielu ról osobistych i społecznych.
Mamy program leczenia biologicznego B.44 właśnie dla chorych na astmę ciężką. W jaki sposób jest on realizowany?
– Program zapewnia pacjentom bezpłatny dostęp do nowoczesnych terapii biologicznych: omalizumabem przy astmie ciężkiej alergicznej, przebiegającej z istotnym wzrostem swoistych IgE, benralizumabem i mepolizumabem – obecnie stosowanych u największej grupy pacjentów – przy astmie eozynofilowej, czyli z istotnym udziałem eozynofilów w procesach patofizjologicznych, a także dupilumabem w astmie T2-zależnej. Czekamy na refundację ostatniego leku – tezepelumabu, który już jest zarejestrowany, ale jeszcze nie został włączony do programu. Inną sprawą jest jego realizacja, która pozostawia wiele do życzenia, skoro w Polsce, jak szacujemy, jest 32–38 tys. chorych z ciężką postacią astmy, a w 2022 r. skorzystało z niego zaledwie ok. 3,2 tys. pacjentów. Przyczyn niedostatecznego wykorzystania programu B.44 upatruję w kilku sferach, m.in. w problemach z diagnozowaniem astmy ciężkiej, niedostatecznej wiedzy lekarzy i pacjentów na temat terapii biologicznych i ich wysokiej efektywności, nadmiernym poleganiu na steroidach systemowych oraz zbiurokratyzowaniu programu i jego niedostatecznym finansowaniu.
Program leczenia biologicznego astmy ciężkiej realizuje 65 placówek. Czy zapewniają one prawidłowy dostęp do tej terapii?
– Ośrodków jest rzeczywiście dużo i znajdują się we wszystkich województwach. Diabeł tkwi jednak w szczegółach. Leki biologiczne są wprawdzie podawane w postaci iniekcji podskórnych, ale procedura jest realizowana podczas jednodniowej hospitalizacji. Odległość od miejsca zamieszkania i dostępność komunikacyjna są więc dla pacjentów istotnymi kryteriami wyboru placówki. Podobnie jak jej wielkość i doświadczenie personelu w prowadzeniu terapii biologicznych. I stąd bierze się znacząca dysproporcja. Ośrodki kliniczne w dużych miastach mają zbyt wielu pacjentów, a ośrodki w mniejszych miejscowościach, na obrzeżach województwa, często tylko pojedynczych albo nie mają pacjentów wcale. W konsekwencji de facto chorzy z astmą ciężką są leczeni tylko w niektórych z nich. Część placówek nie oferuje leczenia mimo umowy lub realizuje ja na niskim poziomie.
Co roku eksperci Global Initiative for Asthma – GINA – publikują rekomendacje dotyczące leczenia astmy. Co zalecają w przypadku astmy ciężkiej?
– Rekomendacje GINA to standardy światowe. Zawierają wytyczne co do diagnostyki, terapii, opieki nad pacjentem z astmą zgodne z medycyną opartą na faktach, na najnowszych badaniach. Przy astmie ciężkiej te zalecenia są jednoznaczne. Gdy u pacjenta konieczne jest stosowanie dużych dawek wielu leków przeciwastmatycznych – steroidów wziewnych, leków rozszerzających oskrzela itp. – to wprowadza się u niego leczenie biologiczne, aby osiągnąć pełną kontrolę choroby. Polski program lekowy jest zawężony w stosunku do wytycznych GINA. Poza zoptymalizowaną terapią maksymalnymi dawkami wziewnych steroidów wymaga między innymi co najmniej dwóch zaostrzeń astmy związanych z hospitalizacją i/lub stosowaniem doustnych leków steroidowych i/lub co najmniej dwóch epizodów podwojenia dawki doustnych steroidów przez minimum trzy dni.
Wspomniał pan o steroidach systemowych. Jaki wpływ mają na zdrowie pacjentów?
– Długotrwała steroidoterapia systemowa, a nawet częste okresowe wstawki steroidów w okresie zaostrzeń to najgorsze rozwiązanie dla chorych z ciężką postacią astmy. Ich stosowanie wiąże się z wysokim ryzykiem wystąpienia poważnych powikłań krótko- i długoterminowych, takich jak jaskra, zaćma, cukrzyca, nadciśnienie i inne. Staramy się zatem unikać steroidów systemowych, zastępując je bezpiecznymi lekami biologicznymi.
W codziennej praktyce obserwuje pan zapewne pacjentów z astmą ciężką, którzy przyjmują terapię biologiczną. Jakie widzi pan jej efekty?
– Spektakularną wręcz poprawę stanu zdrowia, a w konsekwencji również jakości życia już w ciągu kilku miesięcy po jej włączeniu. Najpierw ustępują objawy nocne, potem dzienne. Zmniejsza się liczba zaostrzeń, a co za tym idzie – zapotrzebowanie na doraźne przyjmowanie steroidów systemowych. Hospitalizacje nie są już tak częste. Poprawia się wydolność układu oddechowego. Pacjent może wrócić do wielu sfer życia albo staje się aktywniejszy, także zawodowo. Warto więc włączać dobre leczenie jak najszybciej. To rozwiązanie korzystne nie tylko z punktu widzenia dobra pacjenta, lecz także płatnika, dla którego przecież pobyty na SOR-ach, hospitalizacje lub zwolnienia lekarskie, tak częste u osób z ciężką astmą, są dużym obciążeniem budżetowym.
Jaki model leczenia astmy ciężkiej byłby pańskim zdaniem optymalny dla pacjentów, lekarzy i systemu opieki zdrowotnej?
– Model oparty na szerokiej edukacji zarówno pacjentów, jak i lekarzy w zakresie objawów astmy i możliwości jej leczenia, a także na ścisłym powiązaniu trzech ogniw. Pierwszym są lekarze podstawowej opieki zdrowotnej, którzy stawiają podejrzenie choroby i wspólnie ze specjalistami alergologii i pulmonologii prowadzą diagnostykę różnicową i wdrażają leczenie u pacjenta z astmą. Drugim są ośrodki ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, gdzie prowadzone są przypadki astmy trudnej i ciężkiej. Trzecie ogniwo to sprawnie działające, dysponujące specjalistycznym zapleczem i wykwalifikowaną kadrą oraz realnie finansowane ośrodki referencyjne leczenia astmy ciężkiej. Jestem przekonany, że w takim systemie polski pacjent z astmą ciężką nie czekałby aż siedem lat na prawidłową diagnozę swojej choroby i wdrożenie nowoczesnego, efektywnego leczenia biologicznego.
Treści zamieszczone w materiale mają wyłącznie charakter informacyjny, nie mogą być traktowane jako forma konsultacji medycznej i nie mogą zastąpić lekarza, do którego należy ostateczna decyzja o sposobie i zakresie stosowanego leczenia. Wszystkie działania niepożądane produktów leczniczych należy zgłaszać do Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181C, 02-222 Warszawa, tel.: +48 22 49 21 301, faks: +48 22 49 21 309, zgodnie z zasadami monitorowania bezpieczeństwa produktów leczniczych. Formularz zgłoszenia niepożądanego działania produktu leczniczego dostępny jest na stronie urzędu: www.urpl.gov.pl lub podmiotu odpowiedzialnego za produkt, którego zgłoszenie dotyczy.
Partnerem sekcji jest GSK Commercial Sp. z o.o., ul. Rzymowskiego 53, 02-697, Warszawa.
NP-PL-MPL-PRSR-230006, grudzień 2023.
– Astma to przewlekła choroba zapalna dolnych dróg oddechowych, przede wszystkim oskrzeli, o różnych fenotypach i obrazach klinicznych. W większości przypadków ma podłoże alergiczne, a głównymi czynnikami ryzyka zachorowania są predyspozycje genetyczne i determinanty środowiskowe, takie jak zanieczyszczenie powietrza, palenie tytoniu czy nadwrażliwość na leki. Astma zwykle pojawia się w okresie dziecięcym, nastoletnim bądź we wczesnej dorosłości i towarzyszy choremu przez całe życie. W Polsce objawy astmy ma ponad 4 mln osób, ale tylko ok. 2,2 mln ma świadomość choroby i jest aktywnie leczonych. I właśnie ten wysoki wskaźnik zachorowalności sprawia, że astma staje się chorobą społeczną.
Czym jest astma ciężka i jak często występuje w Polsce?
– Chorzy na astmę ciężką stanowią niewielki – 5–10 proc. – ale istotny odsetek populacji pacjentów z astmą. Astma ciężka, czyli stopnia 4. lub 5., wymaga leczenia z wykorzystaniem nowoczesnych terapii biologicznych. Standardowa farmakoterapia nie pozwala na uzyskanie kontroli choroby na tym etapie jej rozwoju. Ponadto astma ciężka wiąże się z najpoważniejszymi powikłaniami i najgorszymi rokowaniami. Wieloletnia, niekontrolowana może się stać przyczyną trwałej przebudowy oskrzeli i nieodwracalnego uszkodzenia czynności płuc. Uporczywe objawy dzienne i nocne, częste zaostrzenia i hospitalizacje dezorganizują życie chorego, wykluczają go z wielu ról osobistych i społecznych.
Mamy program leczenia biologicznego B.44 właśnie dla chorych na astmę ciężką. W jaki sposób jest on realizowany?
– Program zapewnia pacjentom bezpłatny dostęp do nowoczesnych terapii biologicznych: omalizumabem przy astmie ciężkiej alergicznej, przebiegającej z istotnym wzrostem swoistych IgE, benralizumabem i mepolizumabem – obecnie stosowanych u największej grupy pacjentów – przy astmie eozynofilowej, czyli z istotnym udziałem eozynofilów w procesach patofizjologicznych, a także dupilumabem w astmie T2-zależnej. Czekamy na refundację ostatniego leku – tezepelumabu, który już jest zarejestrowany, ale jeszcze nie został włączony do programu. Inną sprawą jest jego realizacja, która pozostawia wiele do życzenia, skoro w Polsce, jak szacujemy, jest 32–38 tys. chorych z ciężką postacią astmy, a w 2022 r. skorzystało z niego zaledwie ok. 3,2 tys. pacjentów. Przyczyn niedostatecznego wykorzystania programu B.44 upatruję w kilku sferach, m.in. w problemach z diagnozowaniem astmy ciężkiej, niedostatecznej wiedzy lekarzy i pacjentów na temat terapii biologicznych i ich wysokiej efektywności, nadmiernym poleganiu na steroidach systemowych oraz zbiurokratyzowaniu programu i jego niedostatecznym finansowaniu.
Program leczenia biologicznego astmy ciężkiej realizuje 65 placówek. Czy zapewniają one prawidłowy dostęp do tej terapii?
– Ośrodków jest rzeczywiście dużo i znajdują się we wszystkich województwach. Diabeł tkwi jednak w szczegółach. Leki biologiczne są wprawdzie podawane w postaci iniekcji podskórnych, ale procedura jest realizowana podczas jednodniowej hospitalizacji. Odległość od miejsca zamieszkania i dostępność komunikacyjna są więc dla pacjentów istotnymi kryteriami wyboru placówki. Podobnie jak jej wielkość i doświadczenie personelu w prowadzeniu terapii biologicznych. I stąd bierze się znacząca dysproporcja. Ośrodki kliniczne w dużych miastach mają zbyt wielu pacjentów, a ośrodki w mniejszych miejscowościach, na obrzeżach województwa, często tylko pojedynczych albo nie mają pacjentów wcale. W konsekwencji de facto chorzy z astmą ciężką są leczeni tylko w niektórych z nich. Część placówek nie oferuje leczenia mimo umowy lub realizuje ja na niskim poziomie.
Co roku eksperci Global Initiative for Asthma – GINA – publikują rekomendacje dotyczące leczenia astmy. Co zalecają w przypadku astmy ciężkiej?
– Rekomendacje GINA to standardy światowe. Zawierają wytyczne co do diagnostyki, terapii, opieki nad pacjentem z astmą zgodne z medycyną opartą na faktach, na najnowszych badaniach. Przy astmie ciężkiej te zalecenia są jednoznaczne. Gdy u pacjenta konieczne jest stosowanie dużych dawek wielu leków przeciwastmatycznych – steroidów wziewnych, leków rozszerzających oskrzela itp. – to wprowadza się u niego leczenie biologiczne, aby osiągnąć pełną kontrolę choroby. Polski program lekowy jest zawężony w stosunku do wytycznych GINA. Poza zoptymalizowaną terapią maksymalnymi dawkami wziewnych steroidów wymaga między innymi co najmniej dwóch zaostrzeń astmy związanych z hospitalizacją i/lub stosowaniem doustnych leków steroidowych i/lub co najmniej dwóch epizodów podwojenia dawki doustnych steroidów przez minimum trzy dni.
Wspomniał pan o steroidach systemowych. Jaki wpływ mają na zdrowie pacjentów?
– Długotrwała steroidoterapia systemowa, a nawet częste okresowe wstawki steroidów w okresie zaostrzeń to najgorsze rozwiązanie dla chorych z ciężką postacią astmy. Ich stosowanie wiąże się z wysokim ryzykiem wystąpienia poważnych powikłań krótko- i długoterminowych, takich jak jaskra, zaćma, cukrzyca, nadciśnienie i inne. Staramy się zatem unikać steroidów systemowych, zastępując je bezpiecznymi lekami biologicznymi.
W codziennej praktyce obserwuje pan zapewne pacjentów z astmą ciężką, którzy przyjmują terapię biologiczną. Jakie widzi pan jej efekty?
– Spektakularną wręcz poprawę stanu zdrowia, a w konsekwencji również jakości życia już w ciągu kilku miesięcy po jej włączeniu. Najpierw ustępują objawy nocne, potem dzienne. Zmniejsza się liczba zaostrzeń, a co za tym idzie – zapotrzebowanie na doraźne przyjmowanie steroidów systemowych. Hospitalizacje nie są już tak częste. Poprawia się wydolność układu oddechowego. Pacjent może wrócić do wielu sfer życia albo staje się aktywniejszy, także zawodowo. Warto więc włączać dobre leczenie jak najszybciej. To rozwiązanie korzystne nie tylko z punktu widzenia dobra pacjenta, lecz także płatnika, dla którego przecież pobyty na SOR-ach, hospitalizacje lub zwolnienia lekarskie, tak częste u osób z ciężką astmą, są dużym obciążeniem budżetowym.
Jaki model leczenia astmy ciężkiej byłby pańskim zdaniem optymalny dla pacjentów, lekarzy i systemu opieki zdrowotnej?
– Model oparty na szerokiej edukacji zarówno pacjentów, jak i lekarzy w zakresie objawów astmy i możliwości jej leczenia, a także na ścisłym powiązaniu trzech ogniw. Pierwszym są lekarze podstawowej opieki zdrowotnej, którzy stawiają podejrzenie choroby i wspólnie ze specjalistami alergologii i pulmonologii prowadzą diagnostykę różnicową i wdrażają leczenie u pacjenta z astmą. Drugim są ośrodki ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, gdzie prowadzone są przypadki astmy trudnej i ciężkiej. Trzecie ogniwo to sprawnie działające, dysponujące specjalistycznym zapleczem i wykwalifikowaną kadrą oraz realnie finansowane ośrodki referencyjne leczenia astmy ciężkiej. Jestem przekonany, że w takim systemie polski pacjent z astmą ciężką nie czekałby aż siedem lat na prawidłową diagnozę swojej choroby i wdrożenie nowoczesnego, efektywnego leczenia biologicznego.
Treści zamieszczone w materiale mają wyłącznie charakter informacyjny, nie mogą być traktowane jako forma konsultacji medycznej i nie mogą zastąpić lekarza, do którego należy ostateczna decyzja o sposobie i zakresie stosowanego leczenia. Wszystkie działania niepożądane produktów leczniczych należy zgłaszać do Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181C, 02-222 Warszawa, tel.: +48 22 49 21 301, faks: +48 22 49 21 309, zgodnie z zasadami monitorowania bezpieczeństwa produktów leczniczych. Formularz zgłoszenia niepożądanego działania produktu leczniczego dostępny jest na stronie urzędu: www.urpl.gov.pl lub podmiotu odpowiedzialnego za produkt, którego zgłoszenie dotyczy.
Partnerem sekcji jest GSK Commercial Sp. z o.o., ul. Rzymowskiego 53, 02-697, Warszawa.
NP-PL-MPL-PRSR-230006, grudzień 2023.
