Chorzy na miastenię apelują o dostęp do nowych leków ►
Podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich chorzy na miastenię zaapelowali o zwiększoną dostępność do nowoczesnego leczenia, a także o lepszy dostęp do tak zwanych preparatów objawowych. Około jedna trzecia pacjentów przewlekle chorych wymaga leczenia immunosupresyjnego niemal przez całe życie.
– Miastenia jest chorobą nabytą z autoagresji. U mniej więcej połowy pacjentów jest chorobą o relatywnie dobrym rokowaniu, gdzie można nawet osiągnąć stan remisji, nie przyjmować żadnych leków i dobrze funkcjonować. Jednak co najmniej połowa pacjentów zmaga się z miastenią przez całe swoje życie, będą wymagali licznych hospitalizacji, co oznacza de facto wycofanie się z normalnego codziennego życia – powiedziała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, neurolog i neurolog dziecięca, ekspertka zaangażowana w działania na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi.
– Są także pacjenci, którzy leżą w szpitalach. W mojej klinice mamy w tej chwili troje takich osób, które trafiły do nas w tak zwanym przełomie miastenicznym, a więc w stanie bezpośredniego zagrożenia życia – dodała neurolog.
Jak wskazała, co najmniej 60 proc. pacjentów przewlekle chorych otrzymuje leczenie objawowe, jedna trzecia wymaga przez pewien okres lub przez całe życie leczenia immunosupresyjnego.
– W tej chwili mamy do dyspozycji leki bardzo stare – pierwsza linia to glikokortykosteroidy, czyli tak zwane sterydy z wszystkimi ich wadami, działaniami niepożądanymi przy wieloletniej sterydoterapii. Druga linia leczenia to azatiopryna zarejestrowana w 1967 r., cenny lek, po który sięgamy. Od kwietnia tego roku refundowana jest również kolejna bardzo wartościowa substancja, mykofenolan mofetylu, jednak nie u każdego pacjenta udaje nam się osiągnąć zamierzony efekt – wyjaśniła prof. Kostera-Pruszczyk.
Co z programem lekowym?
Jak dodała, ważnym procesem dla chorych na miastenię jest program lekowy B.157 – Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii, jednak jest on stopniowo uruchamiany, mimo że został zarejestrowany w kwietniu br.
– W programie mamy lek, który od dłuższego czasu jest już na rynku, jak też drugi preparat innowacyjny. Są jednak sygnały z wielu ośrodków, że wielkość kontraktu na prowadzenie tego programu jest skromna i rzeczywiście, jeśli dyrektorzy placówek będą chcieli utrzymać dyscyplinę, mieć zgodność z wysokością kontraktu, to możliwość sięgnięcia po ten innowacyjny lek będzie znacznie ograniczony – tłumaczyła profesor.
– Kolejne nowe leki, które już mają rejestrację w Europie, to inhibitory dopełniacza (inhibitor składnika 5 dopełniacza, inhibitor C5 – red.) mają również bardzo wysoką skuteczność, ale też wysoki pułap cenowy – wskazała ekspertka.
– W Polsce jest liczna grupa pacjentów, którzy chcieliby wrócić do normalnego funkcjonowania i jeżeli będą mieli możliwość dostępu do nowych terapii, będą mogli dobrze funkcjonować – stwierdziła prof. Kostera-Pruszczyk.
Potrzeby pacjentów z miastenią
Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face, która sama zmaga się z chorobą, zobrazowała, że średni koszt hospitalizacji pacjentów z miastenią jest o 50–60 proc. wyższy niż średni koszt hospitalizacji pacjentów z innymi chorobami mięśni. Co piąty pacjent z miastenią wymaga co najmniej jednej hospitalizacji rocznie. Koszt terapii immunoglobulinami jednego pacjenta to ok. 74 tys. zł rocznie, całkowity jej koszt to 14 mln zł.
– To, z czym się borykamy, to ograniczona dostępność leczenia, nie tylko jeżeli chodzi o nowoczesne terapie, ale też o leki objawowe o przedłużonym uwalnianiu. Pacjenci są zmuszeni, aby ścigać te preparaty z importu docelowego. Mamy też problem z dostępem do specjalistów – mówiła w imieniu pacjentów.
Całość posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich dostępna na stronie internetowej Sejmu: https://www.sejm.gov.pl/.
