Czy resort zdrowia usłyszy chorych na SMA?
Redaktor: Marta Koblańska
Data: 25.04.2018
Źródło: MK
- Życzymy sobie refundacji nusinersenu we wszystkich wskazaniach rdzeniowego zaniku mięśni SMA. Przeżywaliśmy już kwalifikację do leczenia 7 pacjentów przy 500 emailach – mówi prof. Maria Mazurkiewicz- Bełdzińska, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej.
Nusinersen to lek, który pojawił się niedawno. Dopiero w 2016 roku został zarejestrowany przez FDA, w czerwcu 2017 przez EMA. Polska AOTM wydała dla niego pozytywna rekomendację w marcu 2018 roku. Wcześniej chorzy na SMA pozostawali bez leczenia. Tymczasem leczenie spowalnia przebieg choroby wpływając na zachowanie samodzielności u osób dorosłych, u dzieci podany odpowiednio wcześnie może zneutralizować objawy chorobowe.
Lekarze oraz pacjenci obawiają się tymczasem bezduszności urzędników i tego, że albo lek nie zostanie wprowadzony do refundacji ze względu na koszty, albo, że zostanie zaoferowany nowo urodzonym dzieciom, skazując na cierpienie pozostałych chorych.
- Mamy przykład starania się o terapię ratunkowa dla SMA1 dla niemowlaka, kiedy wypełniamy wnioski ministerialne, a zamiast decyzji wskazuje się nam miejsce kolejnej pieczątki – mówi prof. Bełdzińska.
- Całe życie walczę – mówi 37-letnia Andżelika, chora na SMA – 2 razy w tygodniu ćwiczenia, 3 razy basen, aby choroba nie zwyciężała, ale jednak w wieku 34 lat musiałam usiąść na wózku. Jednak pracuję, wspinam się na góry, mimo tego, że sama nie potrafię przewrócić się na drugi bok i musi zrobić to mój mąż. Marzę o tym, aby choroba dalej nie postępowała. Wiem, że jest lek i to naprawdę straszne, ze nie można go otrzymać.
Rodzice chętnie opowiadają o osiągnięciach leku, że udało się zatrzymać objawy, że dzieci, które nie stały samodzielnie stoją i mogą się bez przeszkód rozwijać. Kamila Górniak z Fundacji SMA wskazuje jak wielkie cierpienie towarzyszy rodzicom i dzieciom, które stosują się do zaleceń rehabilitacyjnych, a mimo tego choroba postępuje.
Lekarze oraz pacjenci obawiają się tymczasem bezduszności urzędników i tego, że albo lek nie zostanie wprowadzony do refundacji ze względu na koszty, albo, że zostanie zaoferowany nowo urodzonym dzieciom, skazując na cierpienie pozostałych chorych.
- Mamy przykład starania się o terapię ratunkowa dla SMA1 dla niemowlaka, kiedy wypełniamy wnioski ministerialne, a zamiast decyzji wskazuje się nam miejsce kolejnej pieczątki – mówi prof. Bełdzińska.
- Całe życie walczę – mówi 37-letnia Andżelika, chora na SMA – 2 razy w tygodniu ćwiczenia, 3 razy basen, aby choroba nie zwyciężała, ale jednak w wieku 34 lat musiałam usiąść na wózku. Jednak pracuję, wspinam się na góry, mimo tego, że sama nie potrafię przewrócić się na drugi bok i musi zrobić to mój mąż. Marzę o tym, aby choroba dalej nie postępowała. Wiem, że jest lek i to naprawdę straszne, ze nie można go otrzymać.
Rodzice chętnie opowiadają o osiągnięciach leku, że udało się zatrzymać objawy, że dzieci, które nie stały samodzielnie stoją i mogą się bez przeszkód rozwijać. Kamila Górniak z Fundacji SMA wskazuje jak wielkie cierpienie towarzyszy rodzicom i dzieciom, które stosują się do zaleceń rehabilitacyjnych, a mimo tego choroba postępuje.
