Leczenie Hemofilii w Polsce – sukcesy i wyzwania
Redaktor: Andrzej Kordas
Data: 19.04.2012
Źródło: Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię
Przez wiele lat hemofilia była w Polsce leczona znacznie gorzej niż w innych krajach Europy, ilość czynników krzepnięcia wydawana chorym była znacznie poniżej minimum ratowania życia, ustalonego przez WHO. W efekcie tych zaniedbań dorośli chorzy mają obecnie poważne zmiany w stawach. W ostatnich latach poziom leczenia bardzo się poprawił, m. in. za sprawą wdrożenia leczenia profilaktycznego dla dzieci do 18. roku życia oraz Narodowych Programów Leczenia Hemofilii na lata 2005-11 i 2012-18. Nadal jednak wiele aspektów leczenia należy poprawić, by było ono takie, jak w innych krajach Europy
Brak profilaktyki dla dorosłych
–Leczenie profilaktyczne dzieci i młodzieży chorej na ciężką postać hemofilii umożliwia młodym ludziom prawidłowy rozwój. Regularne podawanie czynnika krzepnięcia zapobiega nawracającym krwawieniom do stawów chroniąc je przed postępującymi zmianami zwyrodnieniowymi – przekonuje dr hab. n med. Anna Klukowska z Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Niestety, leczenie profilaktyczne w Polsce kończy się, gdy młody człowiek kończy 18 lat. – Wylewy jednak wtedy się nie kończą. Leczenie profilaktyczne powinno być kontynuowane co najmniej do 25. roku życia. Umożliwiłoby to młodym ludziom naukę na studiach, a następnie podjęcie pracy. Leczenie profilaktyczne nie tylko chroni przed kalectwem, lecz także redukuje liczbę wypłacanych przez państwo rent inwalidzkich – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
–Średnio zdarzają mi się 2-3 wylewy w tygodniu. Nie mam leczenia profilaktycznego, mogę podać sobie czynnik dopiero, gdy pojawia się wylew. Wylew jednak nie wchłania się od razu, często ból uniemożliwia mi pójście na zajęcia. Ból jest bardzo silny: to tak, jakby krew rozpierała staw – opowiada Paweł Kurp, chory na hemofilię 22-letni student Politechniki Wrocławskiej. Powtarzające się wylewy niszczą stawy. Paweł ma najczęściej krwawienia do lewego stawu kolanowego. Efektem są problemy z chodzeniem. Paweł utyka, a w niedalekiej przyszłości czeka go operacja wymiany stawu (endoproteza).
Narodowy Program Leczenia Hemofilii zakłada wprowadzenie profilaktyki dla osób dorosłych od 2014 roku. – Bardzo pozytywnie odnosimy się do tej kwestii, zdajemy sobie sprawę z tego, że profilaktyka jest tańsza niż późniejsze leczenie powikłań. Będziemy dokładać wszelkich starań, by leczenie profilaktyczne zostało przedłużone dla osób po 18. roku życia już od 2014 roku, a jeśli znajdą się na to środki finansowe, to nawet wcześniej – powiedział obecny na konferencji prasowej wiceminister zdrowia Aleksander Sopliński.
Oszczędzanie na chorych
–Sytuacja na pewno byłaby lepsza, gdyby chociaż po wylewie można było sobie podać odpowiednią ilość czynnika. Niestety, często muszę oszczędzać, bo nie mam odpowiedniej ilości leków. Zdarzało się, że lekarz zapisywał mi 10 tys. jednostek czynnika krzepnięcia, a w stacji krwiodawstwa wydawano mi tylko 6 tys., tłumacząc, że czynnika brakuje w całej Polsce i muszą oszczędzać – dodaje Paweł.
Tego typu „oszczędności” w wydawaniu leków były spowodowane zbyt późnym ogłoszeniem przetargu na leki na początku 2012 roku. W wielu miejscach w Polsce czynniki krzepnięcia były wydawane tylko do operacji, poważnych krwawień i dla ratowania życia.
Poważnym problemem jest też brak ośrodków, w których chorzy byliby objęci kompleksową opieką. Stworzenie takich ośrodków zakłada Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2012-18. -Takie ośrodki nie mają jednak szans powstać, dopóki nie będzie właściwych wycen leczenia szpitalnego hemofilii. W tej chwili jest ono dramatycznie zaniżone, szpitalom wręcz nie opłaca się leczyć chorych – dodaje Bogdan Gajewski. Załatwienie tej sprawy obiecywała rok temu minister zdrowia Ewa Kopacz, obietnice powtarzał na spotkaniach również prezes NFZ Maciej Dworski. Jednak pomimo tych obietnic oraz wielu pism kierowanych w tej sprawie do NFZ przez lekarzy i PSCH problem nie został rozwiązany.
Odwlekanie załatwienia tej sprawy może mieć wręcz tragiczne skutki dla chorych:
–W grudniu 2011 roku lekarz, którego wezwałem do domu z powodu silnych bólów brzucha, stwierdził zapalenie woreczka żółciowego, które grozi zakażeniem i sepsą. Kazał jechać natychmiast do szpitala. Pomimo tego, że mój stan zdrowia stale się pogarszał, a usg wykazało zapalenie woreczka, w szpitalu w Wieluniu przez kilka dni dostawałem tylko leki rozkurczowe i przeciwbólowe. Dopiero po kilku dniach po interwencji syna, gdy było już ze mną naprawdę źle, zostałem przewieziony do Warszawy, do Instytutu Hematologii. Od razu trafiłem na stół operacyjny – opowiada Tadeusz Majzer, chory na hemofilię. – Woreczek pękł. Gdyby w Wieluniu trzymano mnie jeszcze dzień dłużej, to pewnie miałbym sepsę i byłoby po mnie. W Instytucie Hematologii spędziłem potem prawie dwa miesiące. Dlaczego jednak w szpitalu w Wieluniu nikt nawet nie próbował mi pomóc? Nie było tam nawet czynnika krzepnięcia, szpital nie był przygotowany do leczenia chorych na hemofilię! I dlaczego od razu nie przetransportowano mnie do Warszawy?
– Nie dochodziłoby do takich sytuacji, gdyby były ośrodki leczenia chorych na hemofilię i gdyby NFZ w pełni refundował szpitalne koszty leczenia chorych na hemofilię – przekonuje Bogdan Gajewski.
Walka o najbezpieczniejsze leki
Problemem chorych jest też to, że w Polsce wciąż są stosowane w leczeniu głównie osoczopochodne czynniki krzepnięcia. Leczenie czynnikami rekombinowanymi, uznawanymi na całym świecie za leki o najwyższym profilu bezpieczeństwa, mają zagwarantowane tylko najmłodsze dzieci, które wcześniej nie były leczone czynnikami osoczopochodnymi. Pozostałe dzieci – zgodnie z zapisami programu profilaktycznego – mogą otrzymywać wyłącznie leki osoczopochodne. Pomimo wielu pism kierowanych przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o nowelizację programu i usunięcie z niego kontrowersyjnego zapisu, do tej pory nic nie zostało w tej sprawie zrobione.
–Rekombinowane czynniki krzepnięcia nie są produkowane z krwi. Ich źródłem
są przecinane i łączone nici DNA kodujące określony czynnik krzepnięcia. Czynniki te są repliką czynników wytwarzanych w naturalny sposób w zdrowym organizmie. Najnowocześniejsze rekombinowane czynniki krzepnięcia trzeciej generacji nie zawierają białek ludzkich ani zwierzęcych, dlatego są całkowicie wolne od zakaźnych patogenów – tłumaczy prof. dr hab. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
W wielu krajach Europy leki rekombinowane są stosowane jako podstawowe preparaty wykorzystywane w leczeniu hemofilii. W sąsiadującej z Polską Litwie lekarz, w porozumieniu z pacjentem, decyduje o wyborze odpowiednich leków – rekombinowanych lub osoczopochodnych. W Polsce pacjenci i lekarze nadal nie mają takiego wyboru. Zmianę zakłada Narodowy Program Leczenia Hemofilii. – Jesteśmy bardzo zadowoleni ze współpracy z nowym ministrem zdrowia Bartoszem Arłukowiczem. Pierwszy raz przy zakupach czynników krzepnięcia nie było podziału na leki osoczopochodne i rekombinowane. Mamy nadzieję, że wszystkie zmiany zaproponowane w Narodowym Programie wejdą w życie – podsumowuje Bogdan Gajewski.
–Leczenie profilaktyczne dzieci i młodzieży chorej na ciężką postać hemofilii umożliwia młodym ludziom prawidłowy rozwój. Regularne podawanie czynnika krzepnięcia zapobiega nawracającym krwawieniom do stawów chroniąc je przed postępującymi zmianami zwyrodnieniowymi – przekonuje dr hab. n med. Anna Klukowska z Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Niestety, leczenie profilaktyczne w Polsce kończy się, gdy młody człowiek kończy 18 lat. – Wylewy jednak wtedy się nie kończą. Leczenie profilaktyczne powinno być kontynuowane co najmniej do 25. roku życia. Umożliwiłoby to młodym ludziom naukę na studiach, a następnie podjęcie pracy. Leczenie profilaktyczne nie tylko chroni przed kalectwem, lecz także redukuje liczbę wypłacanych przez państwo rent inwalidzkich – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
–Średnio zdarzają mi się 2-3 wylewy w tygodniu. Nie mam leczenia profilaktycznego, mogę podać sobie czynnik dopiero, gdy pojawia się wylew. Wylew jednak nie wchłania się od razu, często ból uniemożliwia mi pójście na zajęcia. Ból jest bardzo silny: to tak, jakby krew rozpierała staw – opowiada Paweł Kurp, chory na hemofilię 22-letni student Politechniki Wrocławskiej. Powtarzające się wylewy niszczą stawy. Paweł ma najczęściej krwawienia do lewego stawu kolanowego. Efektem są problemy z chodzeniem. Paweł utyka, a w niedalekiej przyszłości czeka go operacja wymiany stawu (endoproteza).
Narodowy Program Leczenia Hemofilii zakłada wprowadzenie profilaktyki dla osób dorosłych od 2014 roku. – Bardzo pozytywnie odnosimy się do tej kwestii, zdajemy sobie sprawę z tego, że profilaktyka jest tańsza niż późniejsze leczenie powikłań. Będziemy dokładać wszelkich starań, by leczenie profilaktyczne zostało przedłużone dla osób po 18. roku życia już od 2014 roku, a jeśli znajdą się na to środki finansowe, to nawet wcześniej – powiedział obecny na konferencji prasowej wiceminister zdrowia Aleksander Sopliński.
Oszczędzanie na chorych
–Sytuacja na pewno byłaby lepsza, gdyby chociaż po wylewie można było sobie podać odpowiednią ilość czynnika. Niestety, często muszę oszczędzać, bo nie mam odpowiedniej ilości leków. Zdarzało się, że lekarz zapisywał mi 10 tys. jednostek czynnika krzepnięcia, a w stacji krwiodawstwa wydawano mi tylko 6 tys., tłumacząc, że czynnika brakuje w całej Polsce i muszą oszczędzać – dodaje Paweł.
Tego typu „oszczędności” w wydawaniu leków były spowodowane zbyt późnym ogłoszeniem przetargu na leki na początku 2012 roku. W wielu miejscach w Polsce czynniki krzepnięcia były wydawane tylko do operacji, poważnych krwawień i dla ratowania życia.
Poważnym problemem jest też brak ośrodków, w których chorzy byliby objęci kompleksową opieką. Stworzenie takich ośrodków zakłada Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2012-18. -Takie ośrodki nie mają jednak szans powstać, dopóki nie będzie właściwych wycen leczenia szpitalnego hemofilii. W tej chwili jest ono dramatycznie zaniżone, szpitalom wręcz nie opłaca się leczyć chorych – dodaje Bogdan Gajewski. Załatwienie tej sprawy obiecywała rok temu minister zdrowia Ewa Kopacz, obietnice powtarzał na spotkaniach również prezes NFZ Maciej Dworski. Jednak pomimo tych obietnic oraz wielu pism kierowanych w tej sprawie do NFZ przez lekarzy i PSCH problem nie został rozwiązany.
Odwlekanie załatwienia tej sprawy może mieć wręcz tragiczne skutki dla chorych:
–W grudniu 2011 roku lekarz, którego wezwałem do domu z powodu silnych bólów brzucha, stwierdził zapalenie woreczka żółciowego, które grozi zakażeniem i sepsą. Kazał jechać natychmiast do szpitala. Pomimo tego, że mój stan zdrowia stale się pogarszał, a usg wykazało zapalenie woreczka, w szpitalu w Wieluniu przez kilka dni dostawałem tylko leki rozkurczowe i przeciwbólowe. Dopiero po kilku dniach po interwencji syna, gdy było już ze mną naprawdę źle, zostałem przewieziony do Warszawy, do Instytutu Hematologii. Od razu trafiłem na stół operacyjny – opowiada Tadeusz Majzer, chory na hemofilię. – Woreczek pękł. Gdyby w Wieluniu trzymano mnie jeszcze dzień dłużej, to pewnie miałbym sepsę i byłoby po mnie. W Instytucie Hematologii spędziłem potem prawie dwa miesiące. Dlaczego jednak w szpitalu w Wieluniu nikt nawet nie próbował mi pomóc? Nie było tam nawet czynnika krzepnięcia, szpital nie był przygotowany do leczenia chorych na hemofilię! I dlaczego od razu nie przetransportowano mnie do Warszawy?
– Nie dochodziłoby do takich sytuacji, gdyby były ośrodki leczenia chorych na hemofilię i gdyby NFZ w pełni refundował szpitalne koszty leczenia chorych na hemofilię – przekonuje Bogdan Gajewski.
Walka o najbezpieczniejsze leki
Problemem chorych jest też to, że w Polsce wciąż są stosowane w leczeniu głównie osoczopochodne czynniki krzepnięcia. Leczenie czynnikami rekombinowanymi, uznawanymi na całym świecie za leki o najwyższym profilu bezpieczeństwa, mają zagwarantowane tylko najmłodsze dzieci, które wcześniej nie były leczone czynnikami osoczopochodnymi. Pozostałe dzieci – zgodnie z zapisami programu profilaktycznego – mogą otrzymywać wyłącznie leki osoczopochodne. Pomimo wielu pism kierowanych przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o nowelizację programu i usunięcie z niego kontrowersyjnego zapisu, do tej pory nic nie zostało w tej sprawie zrobione.
–Rekombinowane czynniki krzepnięcia nie są produkowane z krwi. Ich źródłem
są przecinane i łączone nici DNA kodujące określony czynnik krzepnięcia. Czynniki te są repliką czynników wytwarzanych w naturalny sposób w zdrowym organizmie. Najnowocześniejsze rekombinowane czynniki krzepnięcia trzeciej generacji nie zawierają białek ludzkich ani zwierzęcych, dlatego są całkowicie wolne od zakaźnych patogenów – tłumaczy prof. dr hab. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
W wielu krajach Europy leki rekombinowane są stosowane jako podstawowe preparaty wykorzystywane w leczeniu hemofilii. W sąsiadującej z Polską Litwie lekarz, w porozumieniu z pacjentem, decyduje o wyborze odpowiednich leków – rekombinowanych lub osoczopochodnych. W Polsce pacjenci i lekarze nadal nie mają takiego wyboru. Zmianę zakłada Narodowy Program Leczenia Hemofilii. – Jesteśmy bardzo zadowoleni ze współpracy z nowym ministrem zdrowia Bartoszem Arłukowiczem. Pierwszy raz przy zakupach czynników krzepnięcia nie było podziału na leki osoczopochodne i rekombinowane. Mamy nadzieję, że wszystkie zmiany zaproponowane w Narodowym Programie wejdą w życie – podsumowuje Bogdan Gajewski.
