Archiwum
Prof. Marcin Czech: Nowoczesne terapie genowe i komórkowe są przyszłością medycyny
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 25.02.2021
Źródło: Marta Koton-Czarnecka
| Tagi: | Marcin Czech, terapie genowe |
Na ile polski system udostępniania pacjentom nowoczesnych technologii lekowych jest zbliżony do włoskiego? Jak ocenia się innowacyjność terapii we Włoszech i w Polsce? I czy terapia genowa SMA, uznana za wysoce innowacyjną we Włoszech, spełnia polskie kryteria innowacyjności? Na te pytania odpowiada prof. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki w Instytucie Matki i Dziecka w Warszawie, były wiceminister zdrowia.
Komentarz prof. Marcina Czecha:
– Polski i włoski system ochrony zdrowia różnią się strukturą (polski jest scentralizowany, włoski rozproszony i regionalny), jednak stoją przed podobnymi wyzwaniami i możemy wskazać wiele podobieństw, jeśli chodzi o podejmowanie decyzji refundacyjnych. Wyzwaniem jest coraz większa liczba kosztownych, nowoczesnych terapii zarówno klasycznych chemicznych i biologicznych, jak i komórkowych oraz genowych, nazywanych terapiami zaawansowanymi.
We Włoszech nie istnieje odrębna ścieżka refundacyjna dla terapii zaawansowanych. Ta sama agencja ocenia innowacyjność technologii (zarówno klasycznych, jak i zaawansowanych), a także prowadzi ustalenia z producentami co do ceny i podejmuje ostateczne decyzje refundacyjne. Przy ocenie innowacyjności pod uwagę brane są trzy kryteria: niezaspokojona potrzeba zdrowotna, dodana wartość terapeutyczna oraz siła dostępnych dowodów.
W Polsce, oprócz dotychczasowego systemu refundacyjnego mamy działający od tego roku Fundusz Medyczny, którego celem jest m.in. finansowanie technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności. 26 lutego upływa termin zaprezentowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) pierwszego wykazu takich technologii, które będą mogły zostać sfinansowane w ramach Funduszu Medycznego. Następnie minister zdrowia wystąpi o złożenie wniosków refundacyjnych do producentów leków, które znajdą się na wykazie. W Polsce, inaczej niż we Włoszech, mamy więc rozdział kompetencji: AOTMiT dokonuje oceny innowacyjności terapii, a minister zdrowia odpowiada za negocjacje cenowe z firmami farmaceutycznymi i jest ostatecznym decydentem w sprawie refundacji.
Opracowując wykaz technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności, eksperci AOTMiT biorą pod uwagę pięć przesłanek: siłę interwencji terapeutycznej, jakość dostępnych danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne państwa. Przesłanki te w dużej mierze pokrywają się z kryteriami włoskimi. W Polsce nie mamy istniejącego wprost kryterium dodanej wartości terapeutycznej, która odnosi się do tzw. komparatora, czyli terapii, która już jest stosowana w danym wskazaniu czy danej chorobie lub do braku takiej terapii. Kryterium to jest jednak niejako zaszyte w pozostałych wymogach.
Co ważne, finansowanie terapii w ramach Funduszu Medycznego zakłada konieczność monitorowania jej skuteczności w warunkach realnej praktyki klinicznej. Dodatkowym zadaniem AOTMiT będzie więc publikowanie raportów dotyczących efektywności technologii lekowych finansowanych ze środków publicznych na podstawie istniejących rejestrów. Jest to o tyle istotne, że funkcjonowanie Funduszu Medycznego zakłada stosowanie na szeroką skalę instrumentów dzielenia ryzyka zarówno o typie finansowym, jak i opartych na efektach zdrowotnych. Stosowanie instrumentów dzielenia ryzyka upodabnia nasz system do systemu włoskiego.
Reasumując, polski system ochrony zdrowia coraz bardziej przypomina dojrzałe systemy europejskie – pojawiła się nowa ścieżka oceny dla terapii zaawansowanych i miejmy nadzieję, że również rosnące źródło finansowania tych terapii. Cieszę, że Polska wychodzi naprzeciw potrzebom pacjentów i liczę na to, że ta nowa ścieżka będzie działała sprawnie i będzie dawała możliwość także przedrejestracyjnego dostępu do nowoczesnych terapii, podobnie jak to się dzieje we Włoszech.
Fundusz Medyczny to szansa na finansowanie terapii genowych, np. terapii genowej SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). Terapia ta według Włochów spełnia kryteria technologii o wysokim stopniu innowacyjności, jeśli chodzi o siłę interwencji medycznej czy potrzebę zdrowotną. Populacja chorych, która może być objęta tą terapią, jest niewielka – wszyscy chorzy na SMA w Polsce to 800-1000 osób, ale populacja docelowa dla terapii genowej jest mniejsza, bo jest to terapia limitowana masą ciała, a więc wyłącznie dla najmłodszych pacjentów z nowo rozpoznanym SMA. Warto dodać, że niedawno w Polsce zatwierdzono program badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA, który pozwala bardzo wcześnie identyfikować dzieci obarczone tą chorobą. Odpowiednią opcją terapeutyczną dla nich może być terapia genowa. Ponadto SMA jest chorobą rzadką, a choroby rzadkie znajdują się wśród priorytetów zdrowotnych państwa.
Trzeba pamiętać, że SMA to nie jedyna choroba, którą będzie można leczyć za pomocą terapii zaawansowanej. Terapii genowych i komórkowych, czyli takich, które pozwalają naprawiać nasze genomy, na pewno będzie przybywać. Wydaje się, że są one przyszłością medycyny.
– Polski i włoski system ochrony zdrowia różnią się strukturą (polski jest scentralizowany, włoski rozproszony i regionalny), jednak stoją przed podobnymi wyzwaniami i możemy wskazać wiele podobieństw, jeśli chodzi o podejmowanie decyzji refundacyjnych. Wyzwaniem jest coraz większa liczba kosztownych, nowoczesnych terapii zarówno klasycznych chemicznych i biologicznych, jak i komórkowych oraz genowych, nazywanych terapiami zaawansowanymi.
We Włoszech nie istnieje odrębna ścieżka refundacyjna dla terapii zaawansowanych. Ta sama agencja ocenia innowacyjność technologii (zarówno klasycznych, jak i zaawansowanych), a także prowadzi ustalenia z producentami co do ceny i podejmuje ostateczne decyzje refundacyjne. Przy ocenie innowacyjności pod uwagę brane są trzy kryteria: niezaspokojona potrzeba zdrowotna, dodana wartość terapeutyczna oraz siła dostępnych dowodów.
W Polsce, oprócz dotychczasowego systemu refundacyjnego mamy działający od tego roku Fundusz Medyczny, którego celem jest m.in. finansowanie technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności. 26 lutego upływa termin zaprezentowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) pierwszego wykazu takich technologii, które będą mogły zostać sfinansowane w ramach Funduszu Medycznego. Następnie minister zdrowia wystąpi o złożenie wniosków refundacyjnych do producentów leków, które znajdą się na wykazie. W Polsce, inaczej niż we Włoszech, mamy więc rozdział kompetencji: AOTMiT dokonuje oceny innowacyjności terapii, a minister zdrowia odpowiada za negocjacje cenowe z firmami farmaceutycznymi i jest ostatecznym decydentem w sprawie refundacji.
Opracowując wykaz technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności, eksperci AOTMiT biorą pod uwagę pięć przesłanek: siłę interwencji terapeutycznej, jakość dostępnych danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne państwa. Przesłanki te w dużej mierze pokrywają się z kryteriami włoskimi. W Polsce nie mamy istniejącego wprost kryterium dodanej wartości terapeutycznej, która odnosi się do tzw. komparatora, czyli terapii, która już jest stosowana w danym wskazaniu czy danej chorobie lub do braku takiej terapii. Kryterium to jest jednak niejako zaszyte w pozostałych wymogach.
Co ważne, finansowanie terapii w ramach Funduszu Medycznego zakłada konieczność monitorowania jej skuteczności w warunkach realnej praktyki klinicznej. Dodatkowym zadaniem AOTMiT będzie więc publikowanie raportów dotyczących efektywności technologii lekowych finansowanych ze środków publicznych na podstawie istniejących rejestrów. Jest to o tyle istotne, że funkcjonowanie Funduszu Medycznego zakłada stosowanie na szeroką skalę instrumentów dzielenia ryzyka zarówno o typie finansowym, jak i opartych na efektach zdrowotnych. Stosowanie instrumentów dzielenia ryzyka upodabnia nasz system do systemu włoskiego.
Reasumując, polski system ochrony zdrowia coraz bardziej przypomina dojrzałe systemy europejskie – pojawiła się nowa ścieżka oceny dla terapii zaawansowanych i miejmy nadzieję, że również rosnące źródło finansowania tych terapii. Cieszę, że Polska wychodzi naprzeciw potrzebom pacjentów i liczę na to, że ta nowa ścieżka będzie działała sprawnie i będzie dawała możliwość także przedrejestracyjnego dostępu do nowoczesnych terapii, podobnie jak to się dzieje we Włoszech.
Fundusz Medyczny to szansa na finansowanie terapii genowych, np. terapii genowej SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). Terapia ta według Włochów spełnia kryteria technologii o wysokim stopniu innowacyjności, jeśli chodzi o siłę interwencji medycznej czy potrzebę zdrowotną. Populacja chorych, która może być objęta tą terapią, jest niewielka – wszyscy chorzy na SMA w Polsce to 800-1000 osób, ale populacja docelowa dla terapii genowej jest mniejsza, bo jest to terapia limitowana masą ciała, a więc wyłącznie dla najmłodszych pacjentów z nowo rozpoznanym SMA. Warto dodać, że niedawno w Polsce zatwierdzono program badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA, który pozwala bardzo wcześnie identyfikować dzieci obarczone tą chorobą. Odpowiednią opcją terapeutyczną dla nich może być terapia genowa. Ponadto SMA jest chorobą rzadką, a choroby rzadkie znajdują się wśród priorytetów zdrowotnych państwa.
Trzeba pamiętać, że SMA to nie jedyna choroba, którą będzie można leczyć za pomocą terapii zaawansowanej. Terapii genowych i komórkowych, czyli takich, które pozwalają naprawiać nasze genomy, na pewno będzie przybywać. Wydaje się, że są one przyszłością medycyny.
