Profesor Giebel o technologii CAR-T cells

– Najbardziej zaawansowaną formą immunoterapii jest technologia CAR-T cells, czyli limfocyty T z chimerowym receptorem antygenowym – przyznaje prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Centrum Onkologii – Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Oddziale w Gliwicach, cytowany przez „Kuriera Medycznego”.

– W technologii CAR-T cells wykorzystuje się komórki układu odpornościowego pacjenta – limfocyty T, najbardziej zaawansowaną jego broń. By skłonić uśpione limfocyty T wyłowione z krwi pacjenta do podjęcia walki przeciwko nowotworowi, w laboratorium poddaje się je inżynierii genetycznej. Wprowadza się do nich gen pozwalający im rozpoznać komórki nowotworowe – matrycę kodującą receptor. W laboratorium są też namnażane, a na koniec trafiają z powrotem do organizmu pacjenta w formie infuzji dożylnej i tam rozpoznają i skutecznie niszczą komórki nowotworowe – wyjaśnia prof. Giebel.

Opracowanie tej technologii, głównie przez ośrodki w Stanach Zjednoczonych, zwłaszcza w Pensylwanii i w Nowym Jorku, zajęło wiele lat.

Aktualnie badania nad CAR-T cells prowadzi wiele ośrodków na świecie.

– Dostępne są dwie technologie w formie produktu lekowego zarejestrowanego przez Europejską Agencję Leków na podstawie badań klinicznych z udziałem dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną i dorosłych z chłoniakami rozlanymi z dużych komórek B – mówi prof. Giebel.

– Badani pacjenci, wcześniej leczeni bez powodzenia co najmniej dwiema liniami standardowej terapii, to populacja negatywnie wyselekcjonowana, z szansą na przeżycie zaledwie kilkumiesięczne. Terapia CAR-T cells doprowadziła do trwałej remisji u 30–40 proc. tych chorych, co pozwala traktować ją jako radykalną i skuteczną. W przeciwieństwie do leków tradycyjnych CAR-T cells jest lekiem żywym. Zmodyfikowane leukocyty T w organizmie pacjenta mogą się namnażać i przetrwać miesiące, a nawet lata, długotrwale zapobiegając nawrotowi nowotworu, co jest najbardziej atrakcyjne w tej technologii. Ponadto ich działanie jest niemal natychmiastowe – po wprowadzeniu do krwiobiegu zaczynają rozpoznawać i niszczyć nowotwór. Technologia CAR-T jest ekskluzywna niemal jak bilet na prom kosmiczny. Gdy już znajdziemy się w elitarnym klubie i będziemy używać komercyjnie CAR-T wytworzonych przez firmę Gilead, stworzymy własne. Zanim to jednak nastąpi, musimy zapłacić za know-how - wyjaśnia prof. Giebel cytowany przez „Kuriera Medycznego”.

Prof. Giebel przyznaje, że polskie ośrodki badawcze powinny tej technologii używać i rozwijać ją na podstawie zebranych doświadczeń.

– Wprawdzie pojedyncza CAR-T ma zawsze konkretnego adresata, ale sama technologia umożliwia leczenie praktycznie każdej choroby nowotworowej za pomocą stworzonego metodami inżynierii genetycznej legionu komórek zabójców. Nie ma dla niej granic. A przy tym nie musimy się spodziewać, jak w przypadku innych leków refundowanych, eksplozji kosztów. Między innymi dlatego, że tylko elitarne ośrodki są w stanie ją stosować – wyjaśnia ekspert.

Wypowiedzi prof. Sebastiana Giebela pochodzą z „Kuriera Medycznego” 4/2019, spisano je podczas „Wizji Zdrowia 2019”.

Przeczytaj także: „Jak resort ocenia immunoterapię CAR-T cells? Odpowiada wiceminister Miłkowski”, „Debatowali o technologii CAR-T cells” i „Prof. Giebel o nowościach w onkohematologii i związanymi z nimi kosztach”.

Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.