W Senacie o wyzwaniach systemowych w ochronie zdrowia

– Zdrowie to wielkie wyzwanie, przede wszystkim systemowe – powiedziała przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Badań Naukowych i Innowacji w Ochronie Zdrowia senator Agnieszka Gorgoń-Komor, otwierając 13 czerwca w Senacie międzynarodową konferencję „Przyszłość polityki w zakresie chorób rzadkich w Europie”.

System nie nadąża za rozwojem wiedzy medycznej

Senator Agnieszka Gorgoń-Komor podkreśliła, że jest zwolenniczką standardów, wiedzy medycznej, evidence-based medicine. Problemów jest jednak bardzo wiele i potrzeby zdrowotne Polaków i Europejczyków są znaczne.

– Dotyka nas problem chorób rzadkich, a pacjenci na nie chorujący mają prawo do najlepszych terapii, w tym innowacyjnych. Takie leczenie jest bardzo drogie, ale to nie znaczy, że nie trzeba leczyć– podkreśliła przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Badań Naukowych i Innowacji w Ochronie Zdrowia.

Zwróciła uwagę, że i w Polsce, i w Europie wciąż jest problem, iż system nie nadąża za tempem rozwoju wiedzy medycznej, co bardzo martwi lekarzy, którzy często nie mogą stosować innowacyjnych terapii ze względów ekonomicznych.

Jak podkreślała przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich posłanka Alicja Chybicka, w Polsce dokonał się ogromny postęp w leczeniu chorób rzadkich, ale on wciąż jest zbyt mały. Trudne jest zrobienie kolejnego kroku, mimo że powinniśmy, nawet jeśli na daną chorobę cierpi pięć osób na świecie, a jedna z nich mieszka w Polsce, zaoferować jej taką pomoc.

Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2025 zgodnie z zapowiedzią Potwierdziło się to, o czym mówiła „Menedżerowi Zdrowia” wiceminister zdrowia Urszula Demkow – konkretyzują się prace nad nową wersją Planu dla Chorób Rzadkich. 11 czerwca w wykazie prac legislacyjnych i programowych rządu pojawiła się informacja o projekcie uchwały Rady Ministrów dotyczącej planu na lata 2024–2025.    

Wkrótce wdrożenie nowego planu dla chorób rzadkich

Odpowiedzialna za przygotowanie i wdrożenie planu leczenia chorób rzadkich wiceminister zdrowia Urszula Demkow poinformowała, że plan, reaktywowany po wygaśnięciu poprzedniego z końcem 2023 r., wkrótce powinien zostać wdrożony.

Jego ważnym elementem jest sieć ośrodków referencyjnych do diagnozy i leczenia chorób rzadkich, obecnie działają 44 w całym kraju, a to stanowczo za mało, ponieważ jest ok. 2 mln chorych.

Inną jego częścią jest platforma cyfrowa dla pacjentów, gdzie zarówno oni, jak i lekarze POZ mogą uzyskać informacje o chorobach rzadkich. Chorzy otrzymają elektroniczną kartę pacjenta, w której znajdą się informacje na temat choroby, leczenia, leków zakazanych w wypadku danej choroby.

Plan przewiduje również utworzenie cyfrowego rejestru chorób rzadkich w Polsce, w przyszłości kompatybilnego z rejestrami w Europie.

Wiceminister Urszula Demkow poinformowała ponadto, że został opracowany model finansowania leczenia chorób rzadkich, aby były one rentowne. Poszerzono panel badań diagnostycznych dotyczących chorób rzadkich.

– Zależy nam też na tym, aby referencyjne ośrodki pediatryczne mogły współpracować z ośrodkami dla chorych dorosłych, aby pacjenci po ukończeniu 18. roku życia mogli płynnie przechodzić pod ich opiekę – powiedziała wiceminister Urszula Demkow.

Plan dla Chorób Rzadkich 2.0 – nowa nadziejaChoroby rzadkie to najbardziej zaniedbana dziedzina medycyny. – To się zmieni – stwierdziła prof. Urszula Demkow, zapowiadając wznowienie prac nad porzuconym przez poprzedni rząd Planem dla Chorób Rzadkich. Przedstawiła konkretne, systemowe propozycje Ministerstwa Zdrowia dla chorych i ich rodzin.

Nowe regulacje farmaceutyczne

O nowelizacji unijnego ustawodawstwa farmaceutycznego i jego znaczeniu dla Polski, a także o możliwościach polskiej prezydencji w UE mówił członek zarządu The European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE) Toon Digneffe, który podkreślił, że celem proponowanych zmian jest zapewnienie pacjentom z krajów UE powszechnego i równego dostępu do tanich i skutecznych produktów leczniczych, w tym leków innowacyjnych. Powstać ma także sprzyjający innowacjom system do rozwoju badań i produkcji leków.

Przyspieszona ma zostać ponadto procedura wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu produktów leczniczych, a dla leków generycznych i biopodobnych ma być wprowadzona łatwiejsza ścieżka takiego dopuszczenia.

O przypadkach chorób rzadkich i trudnościach w ich leczeniu mówił konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak z Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie, który m.in. apelował o ogłoszenie nowych konkursów na ośrodki referencyjne. Jest ich w Polsce zbyt mało, a tymczasem wiele ośrodków spełnia konieczne warunki. Wiceminister Urszula Demkow zadeklarowała, że po wejściu planu leczenia chorób rzadkich zostanie ogłoszony nabór, a nie konkurs na ośrodki referencyjne.

Uczestnicy dyskusji panelowej – prezes Krajowego Forum Orphan na rzecz terapii chrób rzadkich Stanisław Maćkowiak, krajowy konsultant w dziedzinie pediatrii metabolicznej dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska i prezes Izby Gospodarczej Farmacja Polska Irena Rej – zastanawiali się nad wykorzystaniem prezydencji Polski w Radzie UE w 2025 r. do realizacji polskich priorytetów w zakresie chorób rzadkich.