123RF
Terapia genowa wyleczyła sparaliżowane myszy
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 28.09.2023
Źródło: Marek Matacz/PAP
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | terapia genowa, akson, rdzeń kręgowy, paraliż |
Całkowicie sparaliżowane myszy z przerwanym rdzeniem kręgowym odzyskały sprawność dzięki terapii genowej. Leczenie spowodowało regenerację włókien nerwowych.
Naukowcy z Politechniki Federalnej w Lozannie i kilku ośrodków naukowych w USA, na łamach „Science”, przedstawili obiecującą, potencjalną metodę leczenia uszkodzeń rdzenia kręgowego.
Jak wyjaśnili, przy częściowym zniszczeniu rdzeń kręgowy może się odbudować, a chory ma szansę odzyskać sprawność. Kiedy jednak rdzeń zostanie całkowicie przerwany, tego typu naturalna odbudowa nie nastąpi.
Nie do końca było przy tym wiadomo, jak ewentualnie można pobudzić komórki nerwowe, aby naprawiły uszkodzenia. – Pięć lat temu udowodniliśmy, że włókna nerwowe można zregenerować nawet w przypadku anatomicznie pełnych uszkodzeń rdzenia kręgowego. Jednak zrozumieliśmy też, że to nie wystarcza do przywrócenia funkcji motorycznych, ponieważ nowe włókna nie łączyły się z odpowiednimi miejscami po drugiej stronie urazu – stwierdził Mark Anderson, główny autor nowego badania.
Później badaczom udało się określić specyficzne neurony odpowiedzialne za wspomnianą regenerację. – Nasze obserwacje, prowadzone przy użyciu sekwencjonowania jądrowego RNA pojedynczych komórek, wskazały nie tylko konkretne aksony, które muszą się zregenerować, lecz także ujawniły, że aksony te muszą ponownie połączyć się ze swoimi naturalnymi celami, żeby przywrócić funkcję motoryczną – wyjaśnił Jordan Squair, współautor publikacji.
Akson to długa wypustka neuronu, która przekazuje sygnały do kolejnych komórek.
Badacze opracowali terapię genową, która we wspomnianych neuronach uruchamia procesy prowadzące do regeneracji aksonów. Manipulacji genetycznej towarzyszyło wykorzystanie specjalnych cząsteczek, które kierują aksony we właściwe miejsce.
– Gdy projektowaliśmy strategię terapeutyczną, inspirowaliśmy się naturą, replikując mechanizmy naprawy rdzenia kręgowego, które zachodzą spontanicznie po częściowych urazach – opisał Squair.
Myszy z całkowicie uszkodzonym rdzeniem kręgowym odzyskiwały zdolność chodzenia w podobnym zakresie jak myszy, których nerwy zregenerowały się naturalnie po częściowych uszkodzeniach.
Terapię, zdaniem badaczy, można łączyć z innymi metodami. – Oczekujemy, że nasza terapia genowa będzie działać synergicznie z innymi, opracowanymi przez nas procedurami, które obejmują stymulację elektryczną rdzenia kręgowego – powiedział współautor badania Grégoire Courtine.
– Uważamy, że kompleksowe rozwiązanie leczenia urazów rdzenia kręgowego będzie wymagało obu podejść – terapii genowej w celu odbudowy odpowiednich włókien nerwowych oraz stymulacji rdzenia kręgowego. Pozwoli to zmaksymalizować zdolność zarówno tych włókien, jak i rdzenia kręgowego poniżej miejsca urazu do generowania ruchu – wytłumaczył.
Jak wyjaśnili, przy częściowym zniszczeniu rdzeń kręgowy może się odbudować, a chory ma szansę odzyskać sprawność. Kiedy jednak rdzeń zostanie całkowicie przerwany, tego typu naturalna odbudowa nie nastąpi.
Nie do końca było przy tym wiadomo, jak ewentualnie można pobudzić komórki nerwowe, aby naprawiły uszkodzenia. – Pięć lat temu udowodniliśmy, że włókna nerwowe można zregenerować nawet w przypadku anatomicznie pełnych uszkodzeń rdzenia kręgowego. Jednak zrozumieliśmy też, że to nie wystarcza do przywrócenia funkcji motorycznych, ponieważ nowe włókna nie łączyły się z odpowiednimi miejscami po drugiej stronie urazu – stwierdził Mark Anderson, główny autor nowego badania.
Później badaczom udało się określić specyficzne neurony odpowiedzialne za wspomnianą regenerację. – Nasze obserwacje, prowadzone przy użyciu sekwencjonowania jądrowego RNA pojedynczych komórek, wskazały nie tylko konkretne aksony, które muszą się zregenerować, lecz także ujawniły, że aksony te muszą ponownie połączyć się ze swoimi naturalnymi celami, żeby przywrócić funkcję motoryczną – wyjaśnił Jordan Squair, współautor publikacji.
Akson to długa wypustka neuronu, która przekazuje sygnały do kolejnych komórek.
Badacze opracowali terapię genową, która we wspomnianych neuronach uruchamia procesy prowadzące do regeneracji aksonów. Manipulacji genetycznej towarzyszyło wykorzystanie specjalnych cząsteczek, które kierują aksony we właściwe miejsce.
– Gdy projektowaliśmy strategię terapeutyczną, inspirowaliśmy się naturą, replikując mechanizmy naprawy rdzenia kręgowego, które zachodzą spontanicznie po częściowych urazach – opisał Squair.
Myszy z całkowicie uszkodzonym rdzeniem kręgowym odzyskiwały zdolność chodzenia w podobnym zakresie jak myszy, których nerwy zregenerowały się naturalnie po częściowych uszkodzeniach.
Terapię, zdaniem badaczy, można łączyć z innymi metodami. – Oczekujemy, że nasza terapia genowa będzie działać synergicznie z innymi, opracowanymi przez nas procedurami, które obejmują stymulację elektryczną rdzenia kręgowego – powiedział współautor badania Grégoire Courtine.
– Uważamy, że kompleksowe rozwiązanie leczenia urazów rdzenia kręgowego będzie wymagało obu podejść – terapii genowej w celu odbudowy odpowiednich włókien nerwowych oraz stymulacji rdzenia kręgowego. Pozwoli to zmaksymalizować zdolność zarówno tych włókien, jak i rdzenia kręgowego poniżej miejsca urazu do generowania ruchu – wytłumaczył.
