Joanna Góra-Tybor o przewlekłej białaczce: Sukces to także wyzwanie
Redaktor: Krystian Lurka
Data: 24.10.2016
Źródło: Bartłomiej Leśniewski/KL
- Gdy mówimy o przewlekłej białaczce szpikowej, przestrzegam przed samouspokojeniem. Sukcesy w leczeniu tej choroby okupione są ciężką pracą, dużym wysiłkiem, który także w Polsce będzie trzeba dodatkowo wzmagać, intensyfikować - mówi Joanna Góra-Tybor, ekspert Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w wywiadzie z "Menedżerem Zdrowia".
Przewlekła białaczka szpikowa uchodzi za jedną z tych chorób nowotworowych, nad którymi udało nam się względnie dobrze zapanować.
- Rzeczywiście są podstawy, by tak twierdzić. Z dostępnych nam badań wynika, że krzywa przeżycia wśród pacjentów cierpiących na tę chorobę w zasadzie niewiele odbiega od podobnej krzywej wyznaczanej dla ogółu populacji. To oznacza, że przewlekłą białaczkę szpikową możemy już w tej chwili traktować jak chorobę przewlekłą, z którą medycyna potrafi poradzić sobie w sposób satysfakcjonujący.
Dotyczy to także jakości życia?
- Tak. Młodsi pacjenci mogą pracować, i pracują. Starsi podobnie – cieszyć się emeryturą. Ja jednak przestrzegałabym, gdy mówimy o przewlekłej białaczce szpikowej, przed samouspokojeniem. Te sukcesy medycyny okupione są ciężką pracą, dużym wysiłkiem, który także w Polsce będzie trzeba dodatkowo wzmagać, intensyfikować.
Dlaczego?
- Obecnie w Polsce mamy ponad 2 tys. pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Leczenie, jak powiedziałam wyżej, jest skuteczne, ale leki trzeba przyjmować długoterminowo, nawet przez całe życie. Trzeba pamiętać, że nawet dobrze tolerowane leki, a do takich należą inhibitory kinazy tyrozynowej BCR-ABL stosowane w przewlekłej białaczce szpikowej, przy długotrwałej terapii niosą ze sobą ryzyko działań niepożądanych. Prawidłowo prowadzone leczenie powinno być nakierowane również na ochronę pacjentów przed tymi działaniami.
Jakie leki otrzymują polscy pacjenci? Czy są leczeni tak jak na zachodzie Europy?
- Można powiedzieć, że są leczeni w sposób skuteczny i bardzo zbliżony do tego, który stosuje się na zachodzie Europy, choć nie taki sam. W Polsce jako lek pierwszego rzutu podajemy imatynib. To inhibitor kinazy tyrozynowej BCR-ABL pierwszej generacji, skutecznie powstrzymujący rozwój choroby u większości chorych. Dla pacjentów, u których imatynib nie jest skuteczny, mamy inhibitory drugiej generacji – nilotynib i dasatynib. Obecne sukcesy w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej zawdzięczmy stosowaniu tego schematu: w pierwszym rzucie imatynib, w drugim nilotynib lub dasatynib.
Pytał pan o różnice między Polską a zachodnią Europą. Tam nilotynib i dasatynib mogą być stosowane i refundowane już w pierwszym rzucie, mimo o wiele wyższej ceny w porównaniu z imatynibem. To daje możliwość zastosowania leku silniej i szybciej działającego od początku choroby. Ponadto w Europie dostępne są dwa nowe inhibitory – bosutynib i ponatynib, które na razie w Polsce są niedostępne.
Jak mówiła pani wcześniej, białaczka szpikowa to choroba przewlekła. W czym zatem tkwi trudność w prowadzeniu chorych?
- Każdy lek wywołuje skutki niepożądane. Nie ma tu miejsca na omówienie wszystkich takich skutków, ale zauważmy, że np. w wypadku dasatynibu jest to gromadzenie się płynu w opłucnej, w wypadku nilotynibu – ryzyko nasilenia się zmian miażdżycowych czy cukrzycy. W tej sytuacji każdy nowy inhibitor na liście dostępnych leków zwiększa liczbę możliwych opcji terapeutycznych, co prowadzi do zwiększenia szans na prawidłową terapię.
Teraz oczekujemy na refundacje bosutynibu. Wiemy, że producent rozpoczął odpowiednie starania rejestracyjne. Już sam fakt pojawienia się nowego skutecznego inhibitora – z powodów, o których mówiłam wyżej – jest nadzieją na poprawienie jakości terapii. A przy tym wyniki badań wskazują na stosunkowo niską toksyczność tego leku. Kolejny niecierpliwie oczekiwany lek to ponatynib. Jest to inhibitor trzeciej generacji, bardzo silnie działający i dlatego stanowiący jedyną szansę dla pacjentów, u których nie działają inne leki z tej grupy.
Jaka jest przyszłość leczenia przewlekłej białaczki w Polsce i na świecie?
Trwają prace nad możliwością odstawienia leków u chorych, którzy bardzo dobrze odpowiedzieli na terapię. A więc będzie można mówić o wyleczeniu tego rodzaju białaczki za pomocą doustnej farmakoterapii. Celem badań jest ustalenie czynników, które pozwoliłyby przewidzieć, u którego pacjenta można lek bezpiecznie odstawić, nie narażając go na nawrót choroby. Prowadzone są również prace nad odkryciem leku, który eliminowałby najwcześniejsze prekursory komórek białaczkowych, co pozwoliłoby na szybkie wyleczenie choroby.
Ramka "Inhibitory kinaz tyrozynowych w terapii przewlekłej białaczki szpikowej":
Sukces inhibitorów kinaz tyrozynowych w terapii przewlekłej białaczki szpikowej (PBSz) spowodował, że wiele firm farmaceutycznych zajęło się poszukiwaniem nowych leków z tej grupy. Jednym z takich leków jest bosutynib, drobnocząsteczkowy inhibitor kinaz tyrozynowych opracowany z myślą o leczeniu nowotworów litych z nadekspresją SRC. Okazało się jednak, że oprócz hamowania kinaz z rodziny SRC bosutynib jest efektywnym inhibitorem BCR/ABL, działającym ponad sto razy silniej niż imatynib. Ukazały się wyniki ponad 2-letniej obserwacji skuteczności bosutynibu w terapii trzeciego rzutu chorych w fazie przewlekłej PBSz, u których doszło do niepowodzenia leczenia imatynibem i leczenia drugiego rzutu dasatynibem i/lub nilotynibem. U 24 proc. pacjentów (w tym 3 chorych, u których nieskuteczne okazały się wszystkie 3 zarejestrowane dotąd leki) osiągnięto całkowitą odpowiedź cytogenetyczną. Źródło: Acta Haematologica Polonica; 43 (3): 249–257.
Wywiad jest opublikowany w „Menedżerze Zdrowia” numer 8. Prenumeratę czasopisma można zamówić na stronie "Menedżera" w zakładce: Prenumerata "Menedżera Zdrowia".
Zachęcamy do polubienia profilu "Menedżera Zdrowia" na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia/ i obserwowania konta na Twitterze: www.twitter.com/MenedzerZdrowia.
- Rzeczywiście są podstawy, by tak twierdzić. Z dostępnych nam badań wynika, że krzywa przeżycia wśród pacjentów cierpiących na tę chorobę w zasadzie niewiele odbiega od podobnej krzywej wyznaczanej dla ogółu populacji. To oznacza, że przewlekłą białaczkę szpikową możemy już w tej chwili traktować jak chorobę przewlekłą, z którą medycyna potrafi poradzić sobie w sposób satysfakcjonujący.
Dotyczy to także jakości życia?
- Tak. Młodsi pacjenci mogą pracować, i pracują. Starsi podobnie – cieszyć się emeryturą. Ja jednak przestrzegałabym, gdy mówimy o przewlekłej białaczce szpikowej, przed samouspokojeniem. Te sukcesy medycyny okupione są ciężką pracą, dużym wysiłkiem, który także w Polsce będzie trzeba dodatkowo wzmagać, intensyfikować.
Dlaczego?
- Obecnie w Polsce mamy ponad 2 tys. pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Leczenie, jak powiedziałam wyżej, jest skuteczne, ale leki trzeba przyjmować długoterminowo, nawet przez całe życie. Trzeba pamiętać, że nawet dobrze tolerowane leki, a do takich należą inhibitory kinazy tyrozynowej BCR-ABL stosowane w przewlekłej białaczce szpikowej, przy długotrwałej terapii niosą ze sobą ryzyko działań niepożądanych. Prawidłowo prowadzone leczenie powinno być nakierowane również na ochronę pacjentów przed tymi działaniami.
Jakie leki otrzymują polscy pacjenci? Czy są leczeni tak jak na zachodzie Europy?
- Można powiedzieć, że są leczeni w sposób skuteczny i bardzo zbliżony do tego, który stosuje się na zachodzie Europy, choć nie taki sam. W Polsce jako lek pierwszego rzutu podajemy imatynib. To inhibitor kinazy tyrozynowej BCR-ABL pierwszej generacji, skutecznie powstrzymujący rozwój choroby u większości chorych. Dla pacjentów, u których imatynib nie jest skuteczny, mamy inhibitory drugiej generacji – nilotynib i dasatynib. Obecne sukcesy w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej zawdzięczmy stosowaniu tego schematu: w pierwszym rzucie imatynib, w drugim nilotynib lub dasatynib.
Pytał pan o różnice między Polską a zachodnią Europą. Tam nilotynib i dasatynib mogą być stosowane i refundowane już w pierwszym rzucie, mimo o wiele wyższej ceny w porównaniu z imatynibem. To daje możliwość zastosowania leku silniej i szybciej działającego od początku choroby. Ponadto w Europie dostępne są dwa nowe inhibitory – bosutynib i ponatynib, które na razie w Polsce są niedostępne.
Jak mówiła pani wcześniej, białaczka szpikowa to choroba przewlekła. W czym zatem tkwi trudność w prowadzeniu chorych?
- Każdy lek wywołuje skutki niepożądane. Nie ma tu miejsca na omówienie wszystkich takich skutków, ale zauważmy, że np. w wypadku dasatynibu jest to gromadzenie się płynu w opłucnej, w wypadku nilotynibu – ryzyko nasilenia się zmian miażdżycowych czy cukrzycy. W tej sytuacji każdy nowy inhibitor na liście dostępnych leków zwiększa liczbę możliwych opcji terapeutycznych, co prowadzi do zwiększenia szans na prawidłową terapię.
Teraz oczekujemy na refundacje bosutynibu. Wiemy, że producent rozpoczął odpowiednie starania rejestracyjne. Już sam fakt pojawienia się nowego skutecznego inhibitora – z powodów, o których mówiłam wyżej – jest nadzieją na poprawienie jakości terapii. A przy tym wyniki badań wskazują na stosunkowo niską toksyczność tego leku. Kolejny niecierpliwie oczekiwany lek to ponatynib. Jest to inhibitor trzeciej generacji, bardzo silnie działający i dlatego stanowiący jedyną szansę dla pacjentów, u których nie działają inne leki z tej grupy.
Jaka jest przyszłość leczenia przewlekłej białaczki w Polsce i na świecie?
Trwają prace nad możliwością odstawienia leków u chorych, którzy bardzo dobrze odpowiedzieli na terapię. A więc będzie można mówić o wyleczeniu tego rodzaju białaczki za pomocą doustnej farmakoterapii. Celem badań jest ustalenie czynników, które pozwoliłyby przewidzieć, u którego pacjenta można lek bezpiecznie odstawić, nie narażając go na nawrót choroby. Prowadzone są również prace nad odkryciem leku, który eliminowałby najwcześniejsze prekursory komórek białaczkowych, co pozwoliłoby na szybkie wyleczenie choroby.
Ramka "Inhibitory kinaz tyrozynowych w terapii przewlekłej białaczki szpikowej":
Sukces inhibitorów kinaz tyrozynowych w terapii przewlekłej białaczki szpikowej (PBSz) spowodował, że wiele firm farmaceutycznych zajęło się poszukiwaniem nowych leków z tej grupy. Jednym z takich leków jest bosutynib, drobnocząsteczkowy inhibitor kinaz tyrozynowych opracowany z myślą o leczeniu nowotworów litych z nadekspresją SRC. Okazało się jednak, że oprócz hamowania kinaz z rodziny SRC bosutynib jest efektywnym inhibitorem BCR/ABL, działającym ponad sto razy silniej niż imatynib. Ukazały się wyniki ponad 2-letniej obserwacji skuteczności bosutynibu w terapii trzeciego rzutu chorych w fazie przewlekłej PBSz, u których doszło do niepowodzenia leczenia imatynibem i leczenia drugiego rzutu dasatynibem i/lub nilotynibem. U 24 proc. pacjentów (w tym 3 chorych, u których nieskuteczne okazały się wszystkie 3 zarejestrowane dotąd leki) osiągnięto całkowitą odpowiedź cytogenetyczną. Źródło: Acta Haematologica Polonica; 43 (3): 249–257.
Wywiad jest opublikowany w „Menedżerze Zdrowia” numer 8. Prenumeratę czasopisma można zamówić na stronie "Menedżera" w zakładce: Prenumerata "Menedżera Zdrowia".
Zachęcamy do polubienia profilu "Menedżera Zdrowia" na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia/ i obserwowania konta na Twitterze: www.twitter.com/MenedzerZdrowia.
