Diagnostyka i leczenie nowotworów krwi – mamy dobry dostęp do leków, potrzebne są zmiany systemowe

Dzięki postępowi w diagnostyce i leczeniu nowotworów krwi przeżywalność pacjentów hematoonkologicznych sukcesywnie rośnie przy zachowaniu dobrej jakości życia. Co jeszcze należy poprawić w diagnostyce i leczeniu, na co czekają lekarze i pacjenci, jak zmodyfikować systemowe podejście do chorób rzadkich, by je uefektywnić – nad tym zastanawiali się eksperci podczas Wizji Zdrowia.

W sesji „Priorytety w obszarze chorób hematoonkologicznych” podczas VIII Kongresu Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość – Foresight Medyczny udział wzięli:

• Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w  Lublinie,
• Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach, prezes Polskiej Grupy do spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych i wiceprezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków, z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Oddział Gliwice,
• Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii,
• Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia,
  
• Aneta Szudy-Szczyrek z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznrgo w Lublinie,
• Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Panel moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Od lewej: Jakub Gierczyński, Aneta Szudy-Szczyrek, Mateusz Oczkowski, Ewa Lech-Marańda i Sebastian Giebel

Według najnowszych danych Krajowego Rejestru Nowotworów w 2021 r. na nowotwory zachorowało ok. 170 tys. Polaków, z czego na nowotwory krwi ok. 10 tys. Wśród nich 40 proc. stanowiły chłoniaki, ok. 20 proc. szpiczak plazmocytowy, ok. 20 proc. przewlekła białaczka limfocytowa, a ok. 20 proc. inne białaczki. W trakcie dyskusji na temat priorytetów w obszarze chorób hematoonkologicznych eksperci goszczący na Kongresie Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość wskazywali nie tylko na konieczność dostępu do innowacyjnych terapii, lecz także oczekiwane zmiany systemowe i organizacyjne. W ciągu ostatnich sześciu lat Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji 90 nowych cząsteczkowskazań z zakresu hematologii. W samym tylko 2024 r. wśród refundowanych terapii w chorobach rzadkich pojawiło się aż 36 nowych cząsteczkowskazań na 135 nowych cząsteczkowskazań ogółem zrefundowanych. Mimo tak „zadbanej” systemowo dziedziny, jaką jest hematologia, są oczekiwania, by nadal utrzymać tempo refundacji nowych terapii, ale również, aby wprowadzić niezbędne zmiany systemowe.

Leczymy zgodnie ze standardami światowymi

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, przedstawiła osiągnięcia z ostatnich kilku lat, jeśli chodzi o terapie refundowane w hematologii. Zdaniem ekspertki nastąpił ogromny postęp w tym obszarze, w Polsce leczymy zgodnie ze standardami europejskimi i światowymi. Wskazała też priorytety na lata 2024 i 2025 w dostępie do nowoczesnych terapii.

– Do najważniejszych potrzeb na najbliższe miesiące zaliczyłabym dostęp do iwosydenibu w połączeniu z azacytydyną w pierwszej linii leczenia dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z obecnością mutacji w genie IDH1. Jeśli chodzi o chorych na chłoniaki B-komórkowe, to wiele nowoczesnych terapii uzyskało refundację w ostatnim czasie, ale jeszcze kilka wymaga uzupełnienia. Przede wszystkim chorzy na chłoniaki strefy brzeżnej, z postacią oporną lub nawrotową, czekają na dostęp do zanubrutynibu. Warto podkreślić, że w tym wskazaniu obecnie nie ma dostępnych żadnych nowych leków. Z kolei dla chorych na chłoniaki indolentne, czyli chłoniaka grudkowego i chłoniaki strefy brzeżnej w przypadku kolejnej wznowy choroby, potrzebny byłby dostęp do terapii CAR-T, obecnie trzy leki są w tym wskazaniu zarejestrowane w Europie. Dla chorych na chłoniaki agresywne program lekowy B.12.FM powinien być jeszcze uzupełniony o przeciwciało monoklonalne sprzężone z toksyną – lonkastuksymab tezyryny. Ponadto w pierwotnej i wtórnej mielofibrozie został zarejestrowany przez European Medicines Agency (EMA) kolejny inhibitor JAK2, czyli momelotynib, szczególnie potrzebny dla chorych na mielofibrozę ze współistniejącą niedokrwistością – poinformowała.

Ewa Lech-Marańda

– Są jeszcze potrzeby refundacyjne, o które jako konsultant krajowa w imieniu środowiska hematologów wnioskuję, związane z wynikami najnowszych międzynarodowych akademickich badań klinicznych zmieniających standardy leczenia pierwszej linii. Mam na myśli dostęp refundacyjny do schematu BrECADD w pierwszej linii leczenia dla chorych na zaawansowaną postać chłoniaka Hodgkina. Aktualnie mamy w tym wskazaniu refundowany brentuksymab wedotyny w połączeniu z chemioterapią AVD w ramach programu lekowego B.77. Drugą nowoczesną terapią, która wchodzi jako nowy standard, jest blinatumomab jako leczenie konsolidujące dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną z prekursorowych komórek B, którzy po leczeniu indukującym uzyskują całkowitą remisję – wyliczała prof. Ewa Lech-Marańda.

Ekspertka dodała, że w terapii chorych na szpiczaka plazmocytowego również oczekiwana jest zmiana, aby schematy leczenia, które obecnie są refundowane w ramach programu lekowego B.54, mogły być łączone z nowymi przeciwciałami, tak, aby jak najbardziej wykorzystać ich potencjał terapeutyczny dla pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym.

– Wiele leków przeszło z kolejnych linii leczenia do wcześniejszych, co jest konsekwencją zmieniających się standardów terapeutycznych, dlatego ważne jest, abyśmy elastycznie dostosowywali się do takich sytuacji i mogli zaproponować naszym pacjentom skuteczniejsze opcje terapii – stwierdziła prof. Ewa Lech-Marańda.

– Bardzo ważną kwestią jest wtórne przeładowanie żelazem, gdyż chorzy hematoonkologiczni muszą otrzymywać wiele przetoczeń tzw. koncentratów krwinek czerwonych, co prowadzi do wtórnego przeładowania organizmu żelazem, a w konsekwencji do wielu powikłań narządowych, między innymi serca czy wątroby. Dołączenie deferasiroksu do armamentarium leków refundowanych jest pilną potrzebą. Lek jest dostępny w tabletkach, więc najlepszym rozwiązaniem byłaby tzw. refundacja apteczna – dodała.

Prof. Ewa Lech-Marańda nakreśliła również priorytety organizacyjne i systemowe w hematologii.

– Ważna jest poprawa dostępności diagnostyki oraz rozwiązania organizacyjne i systemowe, które zapewnią choremu kompleksową i koordynowaną opiekę. Jeśli chodzi o diagnostykę, to w koszyku świadczeń gwarantowanych zarówno w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej, jak i w hospitalizacji powinny się znaleźć badania immunofenotypowe, które są podstawowymi badaniami diagnostycznymi w hematologii, o co wnioskowałam już wielokrotnie. Możliwość wykonywania tych badań z poziomu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej istotnie zwiększy dostępność diagnostyki i co ważne – skróci kolejkę oczekujących na pobyt na oddziale hematologicznym. Oczywiście dla chorych na ostre białaczki, których diagnoza odbywa się z reguły w szpitalu, powinna być również możliwość rozliczenia tych badań z poziomu szpitala – tłumaczyła prof. Ewa Lech-Marańda.

– Podobny problem dotyczy diagnostyki genetycznej, która co prawda jest refundowana w ramach hospitalizacji hematologicznej, ale tylko niezwiązanej z podaniem chemioterapii. Istnieje pilna potrzeba, aby móc zlecać i rozliczać badania genetyczne również w ramach hospitalizacji związanej z podaniem chemioterapii, a przede wszystkim z poziomu poradni hematologicznej, czyli ambulatoryjnej opieki specjalistycznej – dodała.

Trzecią ważną sprawą jest możliwość finansowania leczenia ciężkich infekcji bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych u chorych na nowotwory krwi. Leczenie ww. powikłań infekcyjnych generuje olbrzymie koszty dla szpitali, co w konsekwencji przekłada się na problem z dostępem do właściwej terapii. Kolejną istotną kwestią systemową jest leczenie kosztochłonnych powikłań immunologicznych, takich jak zespół uwalniania cytokin i immunologiczna neurotoksyczność, które występują po podaniu terapii CAR-T. Konsultant krajowa w dziedzinie hematologii wspomniała także o pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej.

– Nasze środowisko wyszło z inicjatywą pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, opartej na referencyjności ośrodków, koordynacji opieki hematologicznej dla pacjenta, zarówno poziomej, czyli zapewnieniu koordynatora w ośrodku, jak i pionowej, czyli współpracy między ośrodkami i płynnego przekazywania pacjentów do dalszych etapów leczenia pomiędzy ośrodkami o różnych poziomach referencyjności, kompleksowości opieki hematologicznej rozumianej jako zapewnienie pacjentowi hematologicznemu z wielochorobowością konsultacji, między innymi kardiologicznych, pulmonologiczych, nefrologicznych, ale również psychologicznych, dietetycznych czy rehabilitacji. Ważnym aspektem pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej jest monitorowanie jakości. Chcielibyśmy przy zastosowaniu odpowiednich wskaźników mierzyć jakość procesu diagnostyczno-leczniczego, a także wprowadzić jakościowe mierniki organizacyjne związane z funkcjonowaniem sieci – wskazała ekspertka.

Jak się okazuje, konsultacje publiczne projektu rozporządzenia w sprawie pilotażu zakończyły się w sierpniu ubiegłego roku. Projekt rozporządzenia ministra zdrowia został zmodyfikowany po konsultacjach i wszyscy, tj. pacjenci i środowisko hematologów, czekają na zielone światło, żeby rozpocząć pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej.

Refundacja w hematoonkologii. Dziedzina „na topie”

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, skomentował zmiany na kolejnych listach refundacyjnych w hematoonkologii. Przyznał, że ta dziedzina zawsze jest „na topie”, jeśli chodzi o poszczególne obwieszczenia refundacyjne. Na ostatniej liście październikowej znalazło się 8 nowych terapii o najwyższym poziomie technologicznym, jaki jest dostępny w zakresie leczenia nowotworów hematologicznych. Mowa tutaj o dwoch terapiach CAR-T oraz trzech przeciwciałach niespecyficznych.

Mateusz Oczkowski

– Analizując strukturę trwających postępowań refundacyjnych, widzimy, że aktualnie mamy jedynie 30 procesów dla wskazań onkologicznych i 50 procesów dla wskazań nieonkologicznych. Potencjał wskazań onkologicznych, nad którymi pracuje Ministerstwo Zdrowia, zaczyna się powoli wyczerpywać, ponieważ w ostatnim czasie zapełniliśmy dużo „dziur terapeutycznych” i refundujemy ich więcej, niż jest aplikacji – przyznał ekspert, przypominając też, że sam czas oczekiwania na złożenie wniosku refundacyjnego przez firmę farmaceutyczną w Polsce wynosi ponad 2,5 roku, 240 dni trwa proces administracyjny, co w sumie bardzo opóźnia realny dostęp pacjentów do nowych technologii.

– Chcielibyśmy zmienić to systemowo, bo w Polsce z trzech modelowych rozwiązań, które funkcjonują w Europie, obowiązuje jedynie model złożenia wniosku przez podmiot odpowiedzialny, a chcielibyśmy mieć drugi model – wezwanie przez ministra do złożenia takiego wniosku, aby stworzyć mu pole wyboru, żeby miał realny wpływ na kreowanie polityki refundacyjnej, czyli refundować leki oryginalne, jak również generyczne we wskazaniach rejestracyjnych i pozarejestracyjnych, ponieważ z nimi też mamy problem – zaznaczył Mateusz Oczkowski.

– Żeby wskazanie off-label pojawiło się w polskim systemie refundacji, najpierw musi być objęte refundacją wskazanie on-label, więc traci się 180 dni na standardową procedurę, aby potem móc w ogóle uruchomić procedurę off-label. Tymczasem można by wezwać podmiot odpowiedzialny i ustalić cenę produktu od razu na wskazanie off-label. Okazuje się, że podczas konsultacji z ekspertami nad listą terapii o ugruntowanej skuteczności w onkologii i hematoonkologii zostało wskazanych trzy czwarte propozycji, które są wskazaniami off-label – dodał.

– Jak widzimy na przykładzie innych alternatywnych ścieżek refundacyjnych w postaci trybu importu docelowego, wyzwaniem staje się sama rejestracja leku na terenie Polski. Niektóre populacje pacjentów od lat funkcjonują w tym trybie, stanowiącym podstawowe źródło pozyskiwania leku przez pacjenta, jednak nie są to tak reprezentatywne grupy chorych, aby było to opłacalne dla podmiotu odpowiedzialnego. Zarobek firm w ramach tego trybu czasami jest tak niski, że nie stanowi jakiejkolwiek motywacji do bycia obecnym na stałe na naszym obszarze. Kiedy do kosztów rejestracji doliczymy kilkaset tysięcy złotych w związku ze złożeniem wniosku refundacyjnego, aby wejść na polski rynek, staje się to nierealne dla małych populacji chorych. Myślimy zatem również o stworzeniu preferencyjnej ścieżki rejestracji leków, którą uruchamiałby minister zdrowia, zwracając się do prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych w celu zwolnienia go z opłat oraz szybszego procedowania – wyjaśnił reprezentant Ministerstwa Zdrowia.

Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Oddziale w Gliwicach, przytoczył immunoterapię blinatumomabem dorosłych chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (acute lymphoblastic leukemia – ALL) jako przykład wnioskowania w trybie wskazań jeszcze niezarejestrowanych, o które producent nie wnioskuje.

Sebastian Giebel

– Jeszcze kilka lat temu byliśmy dumni, bo mieliśmy absolutnie wszystko, czego nam było potrzeba, jeżeli chodzi o leczenie dorosłych chorych na ALL i pod pewnymi względami byliśmy awangardą. W lipcu ukazała się natomiast publikacja naukowa, która zmusza nas do aktywności, jeżeli chodzi o wnioskowanie o refundację off-label – mówił.

Jak tłumaczył prof. Sebastian Giebel, leczenie ALL składa się z kilku etapów.

– Na wszystkich dominującym sposobem leczenia jest chemioterapia, przynajmniej tak tradycyjnie było. W ostatnim czasie coraz większą rolę zaczyna natomiast odgrywać immunoterapia. Mamy kilka form immunoterapii: to mogą być immunotoksyny, komórki CAR-T i w końcu przeciwciała bispecyficzne, takie jak blinatumomab, które z jednej strony rozpoznają antygen komórki nowotworowej, a z drugiej antygen limfocytu T, czyli komórki układu odpornościowego. W ten sposób angażują one limfocyty T w niszczenie komórek nowotworowych – kontynuował ekspert.

– Do tej pory blinatumomab nie był rozpatrywany w pierwszej linii u pacjentów, u których choroba resztkowa nie jest wykrywalna, którzy uzyskują bardzo dobrą odpowiedź na chemioterapię. Wciąż jednak grozi im nawrót białaczki. Wspomniana publikacja dotyczyła właśnie tej grupy. To było badanie z randomizacją, w którym u 112 chorych stosowano w dalszym leczeniu wyłącznie chemioterapię, a u pozostałych 112 – chemioterapię w sekwencji z blinatumomabem. Wyniki okazały się przełomowe. Dodanie blinatumomabu zmniejszało ryzyko nawrotu i w konsekwencji ryzyko zgonu o 60 proc. W subanalizie pacjentów młodszych – do 55. roku życia – ryzyko zgonu zmalało o 85 proc. Miejmy nadzieję, że mimo wciąż jeszcze braku odpowiedniej rejestracji w Europie (Food and Drug Administration zarejestrowała lek w tym wskazaniu w trybie natychmiastowym) będziemy mogli jak najszybciej taką terapię zaoferować naszym pacjentom – mówił prof. Sebastian Giebel.

Ekspert wyliczył, że w Polsce populacja, która oczekuje na takie leczenie, to ok. 70 osób dorosłych.

Odwieczny postulat onkologów i hematoonkologów

Przesuwanie skutecznych terapii do wcześniejszych linii leczenia to odwieczny postulat onkologów i hematologów.

Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, podjęła w tym wątku temat jednego z priorytetów na 2025 r. – iwosydenibu w skojarzeniu z azacytydyną w leczeniu dorosłych pacjentow z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową.

– Dzięki współpracy i staraniom ostatnich lat mamy bardzo wiele opcji terapeutycznych, jednak iwosydenib w skojarzeniu z azacytydyną jest obecnie przestrzenią pierwszej kolejności refundacji i właśnie tą „dziurą do zasypania”. Terapia ostrej białaczki szpikowej w XXI wieku jest leczeniem spersonalizowanym, opartym na terapiach dostosowanych do profilu genetycznego pacjenta, i to właśnie dostosowanie leczenia do profilu mutacji doprowadziło do istotnej poprawy całkowitego przeżycia chorych. Terapia iwosydenibem w skojarzeniu z azacytydyną jest leczeniem zarejestrowanym dla chorych w starszym wieku, którzy nie kwalifikują się do standardowej intensywnej chemioterapii. Mediana przeżycia w tej grupie chorych przed erą terapii celowanych wynosiła 7–8 miesięcy. Wprowadzenie wenetoklaksu z azacytydyną wydłużyło tę medianę do ok. 15 miesięcy, natomiast leczenie sprofilowane na poszczególne grupy genetyczne, takie jak iwosydenib z azacytydyną, pozwala na wydłużenie mediany przeżycia w podgrupie chorych z mutacją IDH1 aż do 30 miesięcy. Te wartości są rzeczywiście spektakularne – podkreśliła ekspertka.

Chodzi o niewielką grupę chorych – przeciętnie w Polsce odnotowuje się 1000–1200 nowych rozpoznań ostrej białaczki szpikowej, z czego ok. 60 proc. dotyczy chorych w starszym wieku niekwalifikujących się do leczenia. Z tej grupy ok. 10 proc. będzie miało mutację IDH1 w badaniu genetycznym, czyli szacunkowo to 100–120 chorych w skali roku.

Zaawansowane postacie mastocytozy układowej

Dr hab. n. med. Aneta Szudy-Szczyrek, prof. UML, z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, która zajmuje się chorymi z rozpoznaniem zaawansowanej mastocytozy układowej, podzieliła się spostrzeżeniami dotyczącymi faktów i mitów związanych z tą podstępną, rzadką chorobą.

Aneta Szudy-Szczyrek

– W zaawansowanej mastocytozie układowej dochodzi do zajęcia narządów wewnętrznych, to jest szpiku, wątroby, śledziony, węzłów chłonnych i kości, przez nowotworowe mastocyty. Szczęśliwie ta postać choroby występuje rzadko, z częstością ok. 1 na 200 tys. osób – tłumaczyła.

Jak dodała, w leczeniu zaawansowanych postaci choroby zarejestrowane są trzy leki, inhibitory kinazy tyrozynowej. Inne terapie, takie jak kladrybina czy interferon, były i są stosowane z rożną skutecznością, ale są to tzw. terapie off-label.

– W patogenezie choroby kluczową rolę odgrywają nieprawidłowości genu KIT – najczęściej mutacja KIT D816V, obserwowana u 90 proc. chorych. Do leków zarejestrowanych w zaawansowanej mastocytozie układowej należą imatynib, midostauryna oraz awaprytynib. Imatynib to najstarszy inhibitor kinazy tyrozynowej, powszechnie stosowany w terapii przewlekłej białaczki szpikowej. Poza hamowaniem kinazy BCR ABL ma zdolność inhibicji szlaku KIT, jednak skuteczność wykazuje wówczas, kiedy mamy tzw. wariant dziki KIT, co zdarza się zaledwie u ok. 10 proc. chorych. Z tego powodu ma bardzo ograniczone zastosowanie w terapii mastocytozy zaawansowanej – wyjaśniła prof. Aneta Szudy-Szczyrek.

W 2017 r. została zarejestrowana midostauryna, pierwszy wielotorowy inhibitor kinazy tyrozynowej, który jest zdolny do hamowania szlaku FLT3 oraz szlaku kinazy KIT (zarówno wariantu dzikiego, jak i D816V). W Polsce chorzy otrzymali refundację 1 maja 2021 r.

– Jest to lek, który wykazuje skuteczność. W badaniu rejestracyjnym ok. 60 proc. chorych odniosło korzyść, jednak u większości była to odpowiedź mniejsza i częściowa, nie odnotowano całkowitych remisji. Rozpoczęliśmy leczenie midostauryną z początkiem stycznia 2019 r. W trakcie obserwacji 13 chorych z polskich ośrodków hematologicznych również nie odnotowaliśmy całkowitych remisji. Odsetek odpowiedzi wynosił 50 proc. Do częstych zdarzeń niepożądanych należały przewlekłe nudności, wymioty, bóle brzucha – relacjonowała prof. Aneta Szudy-Szczyrek.

Ostatni inihibitor, awaprytynib, został zarejestrowany w czerwcu 2021 r. W sposób wysoce selektywny i silny wiąże on mutację KIT i wykazuje skuteczność w leczeniu zaawansowanych postaci mastocytozy. W badaniach rejestracyjnych u ok. 75 proc. chorych odnotowano odpowiedź kliniczną, z czego u niemal jednej trzeciej była to odpowiedź na poziomie całkowitej remisji. Mediana czasu do uzyskania odpowiedzi wyniosła 2 miesiące, mediana czasu trwania odpowiedzi 38 miesięcy, a szacowane przeżycie ok. 50 miesięcy. Leczenie było w większości dobrze tolerowane.

– Mamy niewielkie, ale bardzo dobre doświadczenie z awaprytynibem w praktyce klinicznej. W 2021 r. trafił do naszej kliniki 37-letni mężczyzna. W ramach rozszerzonego dostępu do leku rozpoczął leczenie midostauryną. Po 11 miesiącach stwierdziliśmy progresję choroby – głęboką pancytopenię, wyniszczenie nowotworowe, spadek masy ciała, organomegalię, objawy ogólne. Udało nam się uzyskać awaprytynib. Już po 3 miesiącach mieliśmy odpowiedź na poziomie całkowitej remisji. Obecnie chory jest w bardzo dobrym stanie ogólnym, pracuje, zajmuje się rodziną. Nadal otrzymuje lek – już 2,5 roku, w ramach importu docelowego – opowiadała prof. Aneta Szudy-Szczyrek.

Jak wyliczyła, grupa chorych, którzy skorzystaliby z terapii, liczy ok. 20 osób, ale nie są to twarde dane. Nie ma jeszcze polskiego rejestru chorych na mastocytozę.

Leczenie przyszłości

Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, wskazał, że jednym z leków, które powinny być pilnie wprowadzone na listę refundacyjną w 2025 r., jest lonkastuksymab tezyryny – immunotoksyna, która uzupełniłaby terapię chłoniaka rozlanego z dużych komórek B. To terapia bardzo nowoczesna i po przełomowych decyzjach o rozszerzeniu dostępności CAR-T oraz przeciwciał dwuswoistych wpisuje się w leczenie przyszłości.

– Terapia ta może być stosowana na równi z przeciwciałami dwuswoistymi i technologią CAR-T, na przykład u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do CAR-T. Może być również podawana później, bo w tej chorobie poza świetnymi wynikami nadal będziemy obserwowali nawroty, co prawda dotyczące coraz mniejszych populacji pacjentów, ale one będą. Tę potrzebę mogłaby uzupełnić refundacja lonkastuksymabu – stwierdził profesor.

Jak zaznaczył, w odniesieniu do ostrej białaczki szpikowej wielokrotnie mówił o nowoczesnej terapii azacytydyną w połączeniu z iwosydemibem jako o przełomie. W młodszych grupach wiekowych korzyść jest związana z indukcją głębokich remisji przed przeszczepieniem, ale w grupie starszych pacjentow transplantacji nie można zaoferować. Tu szczególnie ważne są leki, które przedłużają życie.

– To prawie trzykrotne przedłużenie całkowitego przeżycia w porównaniu z terapią epigenetyczną – zaznaczył.

Prof. Krzysztof Giannopoulos wskazał, że jeśli chodzi o pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, to pewne usprawnienia są stosunkowo proste do wprowadzenia od razu. Ważnym elementem jest też zwiększenie dostępu do programów lekowych w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej oraz włączenie hematologii do pewnej formy opieki koordynowanej już od podstawowej opieki zdrowotnej.

Relacja wideo z sesji dostępna jest na stronie internetowej: www.youtube.com/yj_gyiJZJIk.