Chaos wokół RDTL

– Nie zdołaliśmy się jeszcze przekonać, czy i jak wprowadzone w lutym 2020 r. zasady finansowania ratunkowego dostępu do technologii lekowych działają w praktyce, a już zaproponowano kolejne zmiany. Zapisy z projektu ustawy o Funduszu Medycznym w części dotyczącej RDTL spowodują chaos – to rewolucja. Słowa użyłem nieprzypadkowo, bo tak jak rewolucja wybucha spontanicznie, a jej przebieg i skutki trudno przewidzieć, tak propozycje dotyczące RDTL są niejednoznaczne, niejasne, niedookreślone i rodzą ryzyko co najmniej chaosu – pisze Artur Fałek.

Analiza Artura Fałka, eksperta Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski:
Nie byłem i nie jestem zwolennikiem procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych, zwłaszcza w jej pierwotnym kształcie. Uważam, że w interesie publicznym leży sprawne i szybkie włączanie nowych terapii do refundacji oraz przestrzeganie standardów leczenia, a nie rozbudowywanie procedur bypassowych dla procedury refundacyjnej, jak RDTL właśnie. Proszę pamiętać, że wnioski o RDTL mogły dotyczyć wyłącznie leków dopuszczonych do obrotu (pozostających w obrocie) na terytorium RP i aktualnie dostępnych. Z wyjątkiem zastosowań nieprzewidzianych w charakterystyce produktu leczniczego – (off label) leki te mogły być, a w zasadzie powinny być, przedmiotem wniosku o refundację. W przypadku zamiaru stosowania leku poza wskazaniami objętymi chpl sprawa wygląda inaczej. Jest to obszar do uregulowania, być może z wykorzystaniem formuły badan klinicznych, a zwłaszcza niekomercyjnych badań klinicznych, na które Agencja Badań Medycznych otrzymuje pokaźne środki z Narodowego Funduszu Zdrowia. Niestety projekt ustawy o Funduszu Medycznym utrwala RDTL, ale też zawiera wiele kardynalnych błędów mogących spowodować, że efekt zmiany będzie przeciwny do zakładanego, a finansowanie leków w tym trybie nie będzie efektywne czy w ogóle możliwe.

Dekadę temu wyróżnikiem polskiego systemu ochrony zdrowia były niestandardowe chemio– i farmakoterapia. Roczny koszt finansowania leków w takiej formule sięgał 200 mln zł. Tak istotna kwota wymagała szczególnej weryfikacji pod względem zasadności wydatkowania środków publicznych. Weryfikacja taka została przeprowadzona przez resort zdrowia we współpracy z NFZ i przede wszystkim konsultantami krajowymi – ukłony dla prof. Wiesława Jędrzejczaka i prof. Macieja Krzakowskiego – którzy ocenili każdy stosowany schemat chemioterapii. Schematy mieszczące się w aktualnym standardzie, zgodne z aktualną wiedzą medyczną, zostały włączone do katalogu chemioterapii, te, które zostały odrzucone, ponieważ nie była to medycyna oparta na faktach i w żadnym razie niezasadnym było jej dalsze finansowanie ze środków publicznych, z zachowaniem praw nabytych pacjentów (pacjentom, którym terapia zapewniła korzyść zagwarantowano kontynuację leczenia) zostały wygaszone. Celem było zapewnienie jakości i standaryzacja terapii.

RDTL, jako nowa procedura, pojawił się w systemie w lipcu 2017 r., miał zapewnić pacjentom dostęp do tych innowacyjnych terapii, które zostały w Polsce zarejestrowane, ale nie zostały jeszcze objęte refundacją, albo które co prawda są już refundowane, ale konkretny pacjent nie może z nich skorzystać, ponieważ taka terapia nie mieściła się we wskazaniach do stosowania leku. Dodatkowo procedura, zwłaszcza na początku, przewlekała się. Niedopracowane było także finansowanie leków. Samo przekazanie decyzji do Funduszu nie było wystarczające, by doprowadzić do sfinansowania terapii, bo nie wymuszało zwiększenia wartości kontraktu o wartość terapii, na którą minister wyraził zgodę.

Co do zasady nie zgadzam się z ideą tworzenia furtki w systemie, choć rozumiem, że z punktu widzenia pacjenta i jego lekarza bywają sytuacje – a w tym przypadku mówimy tylko o takich – kiedy wszelkie dostępne leczenie zawiodło i rozpoczyna się walka o nadzieję. Każde jedno życie jest cenne, wyjątkowe i trzeba o nie walczyć. Jako lekarz nie mam co do tego wątpliwości. Jako osoba, która współodpowiadała za kształt tego systemu wiem jednak, że w interesie wszystkich pacjentów jest przede wszystkim zapewnienie przejrzystego, równego dostępnego dla wszystkich i sprawiedliwego systemu refundacyjnego. RDTL to tylko bypass, z którego mam nadzieję skorzystali pacjenci, ale z którego korzystają też firmy farmaceutyczne, sprzedając leki poza warunkami określonymi w ustawie refundacyjnej.

Pochylamy się nad sytuacją, gdy lek został zarejestrowany, ale nie jest jeszcze objęty refundacją lub gdy nie ma wskazań dla danego pacjenta, a może się okazać skuteczny. Pytam, czyja to wina?

Pracując w ministerstwie, stałem na stanowisku, że uzyskując pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla nowego leku, firma ma obowiązek bez zbędnej zwłoki złożyć wniosek o refundację, a jeśli ma dowody, iż jest on skuteczny również poza wskazaniami już zarejestrowanymi – wnioskować o ich rozszerzenie. To nie jest jej dobra wola, tylko obowiązek i odpowiedzialność właśnie. Z kolei natychmiast po uzyskaniu rejestracji musi ona być gotowa do zaspokojenia potrzeb rynku, z taką konsekwencją, że jeżeli uzyskuje pozwolenie w procedurze centralnej (leki onkologiczne, leki sieroce, leki biologiczne), to powinna być gotowa do zaspokojenia potrzeb całego rynku europejskiego. Nie akceptuję faktu opóźnionego wprowadzenia leków na rynki niektórych krajów europejskich. Mamy wszak jednolity rynek europejski.

W tym momencie spodziewam się utyskiwań, że procedura o objęcie refundacją trwa w Polsce bardzo długo. Czy na pewno? I co jest tego rzeczywistą przyczyną? Analogiczne procedury odbywają się w większości krajów Unii Europejskiej, jest to przewidziane w unijnej Dyrektywie Przejrzystości, zgodnie z którą termin na rozpatrzenie wniosku wynosi maksymalnie – podkreślam, maksymalnie! – 180 dni. Znając procedurę, uważam, że można ja wypełnić znacznie szybciej, wnioski o objęcie refundacją leków generycznych, w zależności od relacji terminu złożenia do terminu publikacji obwieszczenia mogą uzyskać decyzje refundacyjną w terminie krótszym niż 60 dni. W przypadku leków niemających odpowiedników procedura prowadzi przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a tam maksymalny termin na rekomendację prezesa to 60 dni. Z mojego doświadczenia wynika, że Agencja dotychczas nie przekroczyła tego terminu. Mogę sobie wyobrazić, że procedura może trwać łącznie 80–120 dni.

Zasadniczym problemem są warunki ekonomiczne refundacji i skrajnie rozbieżne oczekiwania wnioskodawcy i Komisji Ekonomicznej, i to one są głównym powodem przewlekania procesu negocjacji.

Komisja Ekonomiczna może działać szybko, o ile firma farmaceutyczna jest skora do negocjacji i nie upiera się przy narzucanych, często astronomicznych, cenach czy koszcie terapii. Komisja Ekonomiczna słynie z twardego kursu i stalowych nerwów. Negocjacje z firmą farmaceutyczną są trudne, ponieważ – szczególnie gdy chodzi o innowacyjny lek, co do którego pacjenci i lekarze mają ogromne oczekiwania – może ona zażądać praktycznie każdej kwoty, a jednocześnie nigdy nie pokazuje kosztów wytworzenia nowej technologii. KE, znając ograniczone możliwości budżetu NFZ, dąży do uzyskania jak najniższej ceny czy kosztu terapii po to, by tych terapii można było refundować więcej. Ucieranie stanowisk KE i firmy farmaceutycznej nigdy nie jest proste. Od rozsądku i dobrej woli zależy, czy uda się dojść do ceny rozsądnej i akceptowalnej dla płatnika. Ostatecznie, jeśli koszty nowej terapii takie nie są i nie zmieszczą się w określonej w ustawie refundacyjnej trzykrotności PKB per capita jako kosztu jednego roku życia skorygowanego o jakość – nie dojdzie do porozumienia i KE zajmie negatywne stanowisko. Ostateczne rozstrzygnięcie jest w rękach ministra zdrowia.

Ten sam parametr systemowy jest stosowany w Unii Europejskiej powszechnie, a jego praźródłem był roczny koszt dializy. Nie ma na świecie systemu ochrony zdrowia, w którym środki byłyby nieograniczone. Gospodarując środkami publicznymi, zgodnie z zasadami legalności, gospodarności i racjonalności, trzeba porównywać technologie i kupować te, które zagwarantują jak największej liczbie obywateli życie w zdrowiu.

Co robić, kiedy lek jest już zarejestrowany – co potwierdza jego skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo stosowania, a została jeszcze zbadana jego „opłacalność” ekonomiczna w naszym systemie („opłacalność” ekonomiczna jest różna dla różnych krajów – bogate jak Niemcy, Niderlandy mogą sobie „pozwolić” na wyższe ceny leków) – ale nie został jeszcze włączony do refundacji, Co wtedy? Kto wówczas ma płacić za terapię? Przecież zdesperowani pacjenci oraz ich lekarze upatrują w niej często ostatniej szansy na przedłużenie życia! Kto ma zapłacić za tę szansę? Ja odpowiadałem: firma farmaceutyczna. To na niej – argumentowałem – spoczywa obowiązek sfinansowania złożonych chorym obietnic do momentu objęcia specyfiku refundacją, kiedy to firma zacznie na ich leczeniu zarabiać. Bardzo często udawało mi się do tego rozwiązania skutecznie przekonywać przedstawicieli firm farmaceutycznych.

W przypadku walki o życie 80–120 dni to i tak zbyt długo. Zgoda.

Na etapie przedrejestracyjnym nowe terapie są dostępne dla pacjentów w badaniach klinicznych, wówczas za leczenie płaci firma farmaceutyczna. Być może warto pomyśleć o mechanizmie włączania do badania pacjentów spełniających kryteria badania nawet po zakończeniu procesu rekrutacji. Trzeba prowadzić dialog z firmami farmaceutycznymi.

Co robić, kiedy lek ma być stosowany off label i nie da się włączyć pacjenta do badania klinicznego?

Pewnym rozwiązaniem mogą być niekomercyjne badania kliniczne. Warto pamiętać, że Agencja Badań Medycznych na ten cel uzyskała pieniądze z Narodowego Funduszu Zdrowia w postaci odpisu w wysokości 0,3 proc. planowanych należnych przychodów z tytułu składek na ubezpieczenie zdrowotne na ten rok określonych w planie finansowym Funduszu. W 2020 r. to niemal 280 mln zł. ABM już rozstrzygnęła pierwsze konkursy na niekomercyjne badania kliniczne, ale wydać rozsądnie, zgodnie z prawem 280 mln zł, jak pokazuje życie, nie jest łatwo.

Jestem przekonany, że forma niekomercyjnego badania klinicznego ma przewagę chociażby ze względu na to, że w badaniu będą analizowane wyniki terapii, wyniki będą też opublikowane, co daje szanse na rozbudowę wiedzy medycznej. Przy zgodach w RDTL mamy co prawda opinię konsultanta z danej dziedziny medycyny i w przypadku kontynuacji oświadczenie, że pacjent odnosi korzyść, ale rezultaty terapii nie są monitorowane i nie budują wiedzy. Chciałbym kiedyś przeczytać raport mówiący o tym, na ile pomogliśmy pacjentom, czy uratowaliśmy, na ile przedłużyliśmy im życie? I ile to kosztowało? Przecież minister prowadzi ewidencję wydanych zgód.

Wracając natomiast do samego procesu refundacyjnego – maksymalnie 180 dni to z punktu widzenia pojedynczego pacjenta często termin okrutnie długi, jednak z punktu widzenia systemu to akceptowalny czas.

Jakkolwiek może to brzmieć okrutnie, to minister zdrowia jest odpowiedzialny za zdrowie całego społeczeństwa. Czy wskaźniki zdrowotności społeczeństwa za jego rządów poprawiły się czy pogorszyły w porównaniu do poprzedników? To jest miara jego skuteczności i jego odpowiedzialność. Odpowiedzialność finansowa i gospodarność polega z kolei na tym, by dysponując konkretną kwotą na refundację leków, objąć nią jak najwięcej skutecznych terapii, a tym samym zapewnić życie i zdrowie dla maksymalnej liczby chorych.

To nigdy nie jest łatwe, a z punktu widzenia pojedynczej osoby – często wydaje się okrutnie. Kancelaria Doradcza Rafał Piotr Janiszewski, którą reprezentuję, wspiera dzieci z SMA. Udało się pomóc czworgu z nich, teraz walczymy o piąte. Ratujący im życie lek jest najdroższym na świecie i kosztuje 9 mln zł.

Niech w ciągu roku takiej terapii potrzebuje w Polsce 20 dzieci – w ten sposób otrzymujemy koszt 180 mln zł. Czy 180 mln zł należy wydać na uratowanie i zapewniania kolejnych, być może 80 lat, życia w zdrowiu dla 20 małych dzieci? A może zasadniejsze jest przeprowadzenie 1 241 operacji przeszczepienia serca? Powiedzmy, że średni wiek operowanego pacjenta kardiologicznego to 50 lat i w ten sposób przedłużamy każdemu z nich życie o około 20 lat. Kogo wybrać? Refundacja której procedury jest zasadna z punktu widzenia ogółu i systemu?

Odpowiadam – z punktu widzenia pacjenta i systemu zasadne jest, by firma farmaceutyczna zgłosiła lek na SMA do refundacji i zaproponowała cenę akceptowalną dla systemu. Obecna budzi zastrzeżenia nawet w USA, a rodzice dzieci z SMA w większości krajów skazani są na zbiórki publiczne. W Polsce ewentualnie również na RDTL właśnie, choć i tu zapewne pojawiają się problemy.

Aktualnie, by nierefundowana terapia, niezbędna do ratowania życia i zdrowia pacjenta, mogła być zastosowana, konieczna jest zgoda ministra zdrowia.

Krytycy tego wymogu podnoszą, że uzyskanie takiej zgody wymagało czasu. Podkreślam zasadniczy plus tego rozwiązania – wydając pozwolenia w ramach RDTL, Ministerstwo Zdrowia mogło – choć moim zdaniem robiło to w ograniczonym zakresie albo nie robiło tego wcale – prowadzić monitorowanie, jakie terapie i z jakim skutkiem dla pacjentów, były w ten sposób finansowane. Tym samym gromadzić własny materiał do oceny czy włączenie ich do refundacji jest zasadne z punktu widzenia zdrowia publicznego.

Oczywistą natomiast wadą RDTL był fakt, że podmiot występujący o zgodę na przeprowadzenie w jego ramach terapii nawet po uzyskaniu pozwolenia ministerstwa musiał ją sfinansować w ramach posiadanego z NFZ kontraktu. Znając realia, trudno sobie wyobrazić, by – nawet przy największym zaangażowaniu lekarzy oraz dyrekcji szpitala – którakolwiek placówka w Polsce podjęła się złożenia wniosku o RDTL terapii dziecka z SMA, wiedząc, że obciąży to jej budżet kosztem 9 mln zł.

W lutym 2020 r. nastąpiła jednak zmiana i oto procedury w ramach RDTL zostały dopisane do tych świadczeń opieki zdrowotnej, które – jak np. porody, endoprotezoplastyka stawów, operacje zaćmy – wymagają ustalenia odrębnego sposobu finansowania i gdzie wykonanie ponad plan umowy powoduje konieczność zwiększenia wartości umowy z NFZ.

W mojej ocenie to konkretne rozwiązanie może stanowić remedium na kluczowy dotychczas problem z finansowaniem leku. Rozumiem, że w myśl nowych zasad wydana przez ministra zgoda na terapię w ramach RDTL automatycznie oznacza również, iż NFZ jest zobowiązany zawrzeć ze świadczeniodawcą umowę lub zwiększyć wartość umowy i sfinansować tę terapię.

Nie zdołaliśmy się jeszcze przekonać, czy i jak nowe zasady działają w praktyce, a już… zaproponowane zostały kolejne zmiany. I to diametralne. Zmieniające istotę, filozofię RDTL. Wprowadza je prezydencki projekt ustawy o Funduszu Medycznym, który – za co mu chwała – po części odpowiada na apel Rafała Janiszewskiego o bezlimitowe leczenie dla dzieci.

W części dotyczącej RDTL projekt zakłada odejście od trybu wnioskowego.

Jeśli nowe prawo wejdzie w życie, świadczeniodawca pragnący objąć pacjenta procedurą w ramach RDTL nie będzie już musiał uzyskać zgody ministra zdrowia.

Zasadnicza zmiana dotyczy jednak sposobu finansowania tych terapii.

Projekt zapowiada utworzenia specjalnego budżetu, wynoszącego 3 proc. (szkoda, że nie jest to zapisane w części normatywnej, a można to znaleźć w uzasadnieniu!) środków przeznaczonych na refundację leków w ramach program lekowych i chemioterapii – czyli około 150 mln zł – oraz podział tej kwoty na świadczeniodawców (przy czym możliwość realizowania RDTL nie jest ograniczona jak poprzednio wyłącznie do szpitali) w korelacji do ich budżetów zakontraktowanych w ramach umów z Narodowym Funduszem Zdrowia.
W ten sposób każdy świadczeniodawca, dysponując danym budżetem, będzie mógł natychmiastowo i samodzielnie zdecydować czy włączyć farmakoterapię dla danego pacjenta, przy spełnieniu ustawowych przesłanek.

To z pewnością rewolucja. Słowa użyłem nieprzypadkowo, gdyż tak jak rewolucja wybucha spontanicznie, a jej przebieg i skutki trudno przewidzieć, tak propozycje dotyczące RDTL są niejednoznaczne, niejasne, niedookreślone i rodzą ryzyko co najmniej chaosu.

Brak jednoznacznego wskazania kategorii świadczeniodawców to błąd, kolejny to brak kryteriów rozdysponowania środków pomiędzy świadczeniodawców.

Zmieniając ustawę o świadczeniach (RDTL jest w tej właśnie ustawie, a nie w refundacyjnej i zmiany nie mają charakteru zmian technicznych i administracyjnych, jak napisano w uzasadnieniu projektu), trzeba dochować należytej staranności, używając pojęć „fundusz” i „prezes”, bo na gruncie ustawy o świadczeniach zawsze nim będzie NFZ i prezes NFZ.

Czytając projekt ustawy, w pierwszym odruchu traktujemy jej zapisy literalnie i spodziewamy się podziału 150 mln zł między świadczeniodawców.

Pytanie – których?

Wszystkich, czyli również POZ, czy – co wydaje się logiczne – wyłącznie szpitali? Według GUS na koniec 2018 r. funkcjonowało 949 szpitali ogólnych. Przyjmując zasadę rozdzielenia 150 mln zł między wszystkie, średnio szpital będzie miał do dyspozycji 158 tys. zł, proporcjonalnie do ich kontraktów z NFZ, okaże się, że szpital powiatowy otrzyma 100 tys. zł, a największy w Polsce Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Krakowie – 3 mln zł. Biorąc pod uwagę, że terapie, o których mowa, mogą kosztować 200 –300 tys. zł rocznie, największy szpital w Polsce będzie mógł uratować 10 osób, a szpital powiatowy ani jednej. A co z niewykorzystanymi środkami?

A może pieniądze powinny być rozdysponowane wyłącznie między instytuty, które z racji swoich kompetencji opisanych ustawowo, powołane są właśnie do prowadzenia terapii nowatorskich i eksperymentalnych? Rozsądek podpowiada, że szpitale powiatowe powinny być z tej procedury wyłączone, gdyż ich powołaniem jest zapewnienie chorym leczenia standardowego.

To jednak tylko hipotezy.

Prezydencki projekt, w części dotyczącej RDTL, jest tak enigmatyczny, że pozostaje tylko mnożyć pytania.

Nie sprzeciwiam się samej idei RDTL, choć nie jestem jej zwolennikiem, ale wskazuję, iż projekt ustawy zawiera wiele istotnych błędów, przede wszystkim nie określając jasno kryteriów rozdysponowania środków właśnie.

Czy pozwolenie na to, by świadczeniodawcy wydawali publiczne pieniądze uznaniowo, jest realizacją zasady gospodarności środkami publicznymi? A co się stanie, gdy przyznana szpitalowi pula zostanie przekroczona, a pacjent będzie wymagał kontynuacji leczenia? Czy i kto wówczas zapłaci?

Zastrzeżeń jest więcej. Odejście od trybu wnioskowego oznacza, że Ministerstwo Zdrowia pozbywa się kłopotu, ale i zrzeka się decyzji oraz możliwości gromadzenia danych o skuteczności zastosowanych w ten sposób terapii. Czy ktokolwiek będzie merytorycznie monitorował stosowane w tym trybie terapie, czy jako społeczeństwo zapłacimy za „ciekawość” terapeutyczną?

Projekt dotyczy, jakkolwiek by było, refundacji leków ze środków publicznych, więc powstaje pytanie, czy w ogóle jest zgodny z dyrektywą przejrzystości. Jako osoba, która doświadczyła trudnych kontaktów z Komisją Europejską i postępowań za niedostosowania polskiego prawa do prawa europejskiego w zakresie dyrektywy lekowej i dyrektywy przejrzystości mam wątpliwości, których nie rozwiewa standardowa formułka zamieszczona pod koniec uzasadnienia:
„Projektowana ustawa nie wymaga przedstawienia właściwym organom i instytucjom Unii Europejskiej, w tym Europejskiemu Bankowi Centralnemu, w celu uzyskania opinii, dokonania powiadomienia, konsultacji lub uzgodnienia. Projektowane ustawa nie podlega notyfikacji zgodnie z przepisami rozporządzenia Rady Ministrów z 23 grudnia 2002 r. w sprawie sposobu funkcjonowania krajowego systemu notyfikacji norm i aktów prawnych (Dz. U. poz. 2039 oraz z 2004 r. poz. 597). Projektowana ustawa nie jest sprzeczna z prawem Unii Europejskiej”.

Moim zdaniem projekt ustawy jest sprzeczny z dyrektywą przejrzystości.

Projekt prezydencki w części dotyczącej RDTL można poprawić, a raczej – napisać od nowa. Pytanie jednak, czy naprawdę tego teraz właśnie potrzebuje nasz system ochrony zdrowia?

Uważam, że nie.

To nie bypassy, ale dobrze opisane i przestrzegane standardy leczenia oraz sprawne i szybkie włączanie nowych terapii do refundacji powinny być priorytetem.

Przeczytaj także: „Dziurawa ustawa”.