Pacjenci z chorobą Stilla potrzebują długo działającego inhibitora IL-1

Polscy pacjenci z chorobą Stilla nie mają refundowanego długo działającego inhibitora IL-1, który zwiększyłby możliwości lecznicze. Terapia z użyciem tego leku jest bardziej komfortowa, co jest bardzo ważne z uwagi na fakt, że choroba najczęściej dotyka dzieci i trwa latami.

Prof. Barbara Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii, podkreśla, że wciąż świadomość społeczeństwa dotycząca uciążliwości i znaczenia chorób reumatologicznych jest nieduża.

– Schorzenia te są bagatelizowane, bo przegrywają z nowotworami czy chorobami zakaźnymi, których się bardziej boimy. Dlatego, jako reumatolodzy, tak bardzo walczymy o poszerzenie wiedzy na temat tych chorób, a także o dostępność do skutecznego leczenia – wskazuje ekspertka.

Choroba Stilla

Konsultant krajowa odnosi się do choroby Stilla, która jest chorobą heterogenną i może mieć różny przebieg. Może przyjąć formę jednorazowego rzutu, wielu rzutów z regularnymi nawrotami lub utrzymywać się stale.  

– Choroba ta należy do grupy schorzeń rzadkich. Dotyka zarówno osoby dorosłe, jak i dzieci, chociaż u osób dorosłych występuje rzadziej. Jeśli odpowiednio szybko nie włączy się skutecznego leczenia, to jest śmiertelna, a z jej powodu umierają zarówno dorośli, jak i dzieci. Co ważne, pod względem ciężkości nie różni się od choroby nowotworowej – wyjaśnia prof. Kwiatkowska.

– Najczęstszym powikłaniem mogącym się pojawić w tej chorobie jest potencjalnie śmiertelny zespół aktywacji makrofagów – dodaje.

Podkreśla również, że w odniesieniu do tej choroby eksperci przeżywają dwie odyseje – diagnostyczną – ponieważ starają się zapewnić chorym diagnostykę opartą na oznaczaniu stężenia interleukiny osiemnastej (która jest kluczowa dla ryzyka rozwoju zespołu aktywacji makrofagów, ponadto jest trudna z powodu niespecyficznych objawów choroby) i terapeutyczną – dążąc do zapewnienia najskuteczniejszego leczenia, na jak najwcześniejszym etapie choroby.

– Dostęp pacjentów do diagnostyki i terapii jest zróżnicowany geograficznie, gdyż nadal w niektórych województwach brakuje specjalistycznych ośrodków. Istotne jest, by każdy chory trafiał do placówki z pełnym zapleczem diagnostyczno-terapeutycznym, tak by jak najszybciej otrzymał właściwą pomoc – zaznacza.

Postępowanie terapeutyczne

Eksperci zwracają uwagę, że decyzje terapeutyczne uzależnione są od przebiegu choroby. Jeśli ta przebiega łagodnie, to leczenie w ogóle może nie być potrzebne, w przeciwnym wypadku każdy potrzebujący pacjent powinien być poddany terapii przy zastosowaniu blokerów interleukiny pierwszej i szóstej.

– Dzięki stosowaniu inhibitorów interleukiny 6 (IL-6) i 1 (IL-1) pacjenci mogą normalnie funkcjonować, nie mają żadnych ograniczeń, jeśli chodzi o wysiłek fizyczny czy dietę – podkreślają.

Rekomendowane leczenie polega na połączeniu glikokortykosteroidów (GKS) z nowoczesnymi lekami biologicznymi. Chorzy w przypadku postaci stawowej powinni otrzymywać w pierwszym rzucie inhibitor interleukiny 6 (IL-6), a w przypadku postaci ogólnonarządowej – inhibitor interleukiny 1 (IL-1). W Polsce w ramach programu lekowego długo działający inhibitor IL-1 jest niedostępny dla pacjentów z chorobą Stilla.

– Wspomniane leki są zarejestrowane w Europie od lat i są w stanie skutecznie leczyć to schorzenie. W Polsce mamy zapewniony dostęp do inhibitora interleukiny 6 (IL-6) i do jednego krótko działającego inhibitora interleukiny 1 (IL-1). Tymczasem na rynku europejskim są dwa inhibitory interleukiny 1 (IL-1). Według najnowszych informacji, które przekazano na kongresie w Wiedniu, są to leki pierwszego rzutu. Posiadanie tylko jednego leku z tej grupy, mając do dyspozycji terapeutycznej potencjalnie dwa inhibitory interleukiny 1 (IL-1), ogranicza nam skuteczne leczenie chorych – przyznaje.

Długo działający vs krótko działający inhibitor interleukiny 1

Prof. dr hab. n. med. Zbigniew Żuber, kierownik III Oddziału Klinicznego Pediatrii, Reumatologii z pododdziałem Alergologii Szpitala Dziecięcego w Krakowie wskazuje natomiast, że patrząc na mechanizm działania leków i choroby, inhibitory IL-1 działają na wcześniejszym etapie w kaskadzie procesu autozapalnego niż inhibitory IL-6. Wytyczne EULAR/PreS 2023 wyeksponowały pozycję długo działających inhibitorów IL-1. U pacjentów z chorobą Stilla należy je stosować jak najszybciej to możliwe.

– Mając do dyspozycji nowoczesne systemy leczenia, powinniśmy z nich skorzystać. Nie ma znaczenia, czy to są dzieci czy dorośli, ponieważ tutaj chodzi o skuteczne leczenie. Jeżeli jest lek, który możemy podać raz na cztery tygodnie w iniekcji podskórnej, i drugi lek, który trzeba podawać codziennie, to wybór powinien być jednoznaczny. Powinno się podawać lek długo działający. Bardzo ważna jest również skuteczność, jeżeli bowiem wdrożymy leczenie stosunkowo wcześnie, na wczesnym etapie choroby, to w najskuteczniejszy sposób zapobiegamy ciężkim powikłaniom – wyjaśnia.

– W całej Europie, także u naszych sąsiadów, w Czechach, Słowacji, Niemczech, pacjenci dysponują tymi lekami od lat, a my nadal jesteśmy opóźnieni – zauważa prof. Żuber.

Zdanie to podziela prof. Kwiatkowska. Wskazuje ona, że inhibitor interleukiny 1, który jest obecnie refundowany w ramach programu lekowego, podaje się codziennie, co u niektórych pacjentów daje duże odczyny skórne. Dodatkowo wielokrotnej iniekcji towarzyszy stres i ból związany z codziennymi wkłuciami.

– Jest to szczególnie ważne w przypadku dzieci, dla których codzienne wkłucia są obciążeniem psychicznym i fizycznym. Osoby dorosłe wiedząc, że to jest kwestia ratowania życia, są w stanie znieść dolegliwość związaną z podaniem leku. Natomiast jeżeli chodzi o dzieci, jest to zawsze ogromny stres. Uważam, że oprócz ratowania życia powinniśmy zapewnić dzieciom komfort leczenia, dając im terapię podawaną rzadziej – dodaje.

Potrzebna refundacja w programie lekowym

Prof. Żuber podkreśla też, że dziś długo działający inhibitor interleukiny 1 (IL-1) jest dostępny dla pacjentów tylko w ramach programu RDTL, czyli ratunkowym dostępie do technologii lekowych, a powinien trafić do programu lekowego B.33.

– Mamy jeszcze dodatkowy problem. Na całym świecie zaczyna się leczenie od interleukiny (IL 1), a u nas wciąż pierwszą linią leczenia są wysokie dawki glikokortykosteroidów. U dorosłych daje to powikłania endokrynologiczne, gastrologiczne, ale u dzieci przewlekłe stosowanie sterydów doprowadza do zaburzenia wzrastania. A te powikłania są nieodwracalne – zaznacza.

– Tu chodzi także o pewne standardy europejskie. Jesteśmy zbyt dobrze sytuowanym krajem, żeby dla tej niewielkiej grupy pacjentów – kilkudziesięciu chorych w skali roku – którzy wymagają takiego leczenia, nie zapewnić najlepszego systemu terapii. To jest zapobieganie ciężkim powikłaniom, ale nie tylko, także śmierci, której ryzyko u chorych dzieci wynosi 20 proc., a u dorosłych – 40 proc. – wyjaśnia prof. Żuber.