123rf
Lek dla pacjentów z padaczką lekooporną objęty refundacją
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 03.03.2023
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
1 marca 2023 r. cenobamat – lek stosowany w leczeniu padaczki lekoopornej ogniskowej – został objęty refundacją. Tym samym pojawiła się nadzieja na zdrowie i lepsze życie dla tysięcy chorych na padaczkę w Polsce, dla których do tej pory nie było skutecznego leczenia. Klinicyści i pacjenci są za tę decyzję Ministerstwu Zdrowia wdzięczni. – Uważam, że panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu należy się chapeau bas za to, że zrozumiał potrzebę 120 tys. osób z padaczką lekooporną – mówi Alicja Lisowska z Fundacji EPI-BOHATER.
Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) na padaczkę choruje na świecie 50 mln osób. Szacuje się, że częstość jej występowania wynosi ok. 1 proc. ogólnej populacji, co oznacza, że w Polsce choroba ta dotyczy ok. 300 tys. pacjentów. Mniej więcej 2/3 przypadków padaczki diagnozuje się u osób przed ukończeniem 16. r.ż., a kolejny szczyt zachorowalności pojawia się u pacjentów powyżej 65. r.ż. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba osób chorujących na padaczkę wzrasta.
Padaczka chorobą heterogenną
Dr hab. n. med. Anna Staniszewska z Fundacji Obywatele Zdrowo Zaangażowani oraz Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zwraca uwagę na to, że padaczka ma przebieg niejednorodny, co oznacza, że mamy różne rodzaje jej objawów, czyli napadów padaczkowych. – Mogą to być napady z utratą przytomności lub bez, z drgawkami, bądź bez drgawek, pełne i widoczne dla otoczenia gołym okiem, jak i niezauważalne dla osób obserwujących czy nawet dla samego pacjenta. Można też mieć tylko jeden rodzaj albo dwa różne rodzaje napadów. Istotna jest więc dobra diagnostyka tego zespołu chorobowego, ponieważ nawet jeśli mamy dwóch pacjentów z rozpoznaniem, jakim jest padaczka, u każdego może być inny przebieg choroby. Kluczowe jest, żeby rozpoznać jednostkę chorobową względem rodzajów napadów padaczkowych, a także przyczyn choroby, które mogą być bardzo zróżnicowane. W związku z niejednorodnym charakterem padaczki nie ma jednego leku poświęconego wszystkim pacjentom. Wybór odpowiedniego powinien być podyktowany wiekiem pacjenta, trybem życia, jaki prowadzi, obecnością chorób współistniejących oraz rodzajem napadu padaczkowego. W przypadku kobiet należy także zwrócić uwagę na to, czy chora nie znajduje się w wieku rozrodczym – mówi ekspertka.
Padaczka lekooporna
Leczenie farmakologiczne padaczki jest skuteczne u ok. 70 proc. pacjentów, u których obserwuje się remisję napadów padaczkowych, zmienia się ich częstotliwość albo w ogóle udaje się je wyeliminować. Niestety u pozostałych 30 proc. pacjentów mamy do czynienia z padaczką lekooporną. Na szczęście obecnie jest dostępny lek cenobamat, dzięki czemu w wielu przypadkach padaczkę lekooporną można leczyć.
Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, kierownik Kliniki Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii, wyjaśnia: – Według definicji Sekcji Padaczki Polskiego Towarzystwa Neurologicznego padaczka lekooporna jest rozpoznawana, gdy dwie kolejne próby leczenia w monoterapii (pojedynczym lekiem) lub terapii dodanej (dobrze tolerowane, właściwie dobrane i odpowiednio użyte) nie doprowadzą do osiągnięcia pełnej i trwałej kontroli napadów. Cenobamat to bardzo nowoczesny lek. Podwójny i komplementarny mechanizm jego działania powoduje, że może być on skuteczny zarówno w zapobieganiu napadom drgawkowym, jak i w ograniczaniu szerzenia się napadu. Jest wskazany do stosowania w leczeniu wspomagającym napadów ogniskowych ulegających albo nieulegających wtórnemu uogólnieniu u pacjentów dorosłych z padaczką, u których nie osiągnięto dostatecznej kontroli choroby pomimo zastosowania co najmniej dwóch leków przeciwpadaczkowych w przeszłości. Cenobamat jest zalecany w najnowszych rekomendacjach Sekcji Padaczki Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Z powodu ww. korzystnych efektów działania, tzn. znacznej redukcji liczby napadów lub znacznego uwolnienia od napadów, lek poprawi jakość codziennego funkcjonowania znaczniej liczby chorych. U ponad 50 proc. pacjentów leczonych cenobamatem obserwuje się co najmniej 50-procentową redukcję częstości napadów padaczkowych, a całkowite uwolnienie od napadów odnotowano u ponad 20 proc. chorych. Beneficjentów terapii będzie zatem wielu – zapewnia ekspertka.
Jak dodaje dr hab. med. Magdalena Bosak z Uniwersyteckiego Centrum Epileptologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, cenobamat jest lekiem o największej, w porównaniu z innymi lekami przeciwpadaczkowymi, skuteczności w zmniejszeniu częstości, a nawet uwolnieniu od napadów pacjentów z lekooporną padaczką. – Ze względu na podwójny mechanizm działania, korzystny profil bezpieczeństwa oraz możliwość podawania raz na dobę cenobamat jest bardzo wartościową opcją terapeutyczną dla pacjentów z padaczką lekooporną. Wyniki jego badań rejestracyjnych są imponujące. Z informacji, które mamy z zagranicy, gdzie ten lek jest już od jakiegoś czasu stosowany, wiemy, że jego skuteczność w codziennej praktyce klinicznej jest równie dobra jak w badaniach rejestracyjnych – komentuje.
Cenobamat objęty refundacją
Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia 1 marca 2023 r. cenobamat został objęty refundacją w Polsce w leczeniu wspomagającym napadów ogniskowych u dorosłych pacjentów z padaczką lekooporną.
Warto zauważyć, że dostęp refundacyjny do leków przeciwpadaczkowych w Polsce w ostatnich latach znacząco się poprawił. W 2013 r. zrefundowano lewetiracetam i lamotryginę. W roku 2014 – lakozamid i wigabatrynę. W 2015 r. została zrefundowana okskarbazepina, w 2016 r. – stiripentol, a w 2018 r. – briwaracetam. Znacznie też skrócił się też czas oczekiwania na refundację od daty rejestracji leku w Unii Europejskiej – z kilkunastu do paru lat. Cenobamat uzyskał rejestrację na terenie Unii Europejskiej w 2021 roku. Na jego refundację w Polsce pacjenci nie musieli długo czekać.
Co ta refundacja oznacza dla pacjentów?
Jak zapewnia Alicja Lisowska z Fundacji EPI-BOHATER, życie pacjentów z padaczką nie jest łatwe. Zwłaszcza kiedy pojawiają się niekontrolowane napady padaczkowe, których potrafi być kilkadziesiąt w ciągu doby. Cenobamat daje pacjentom z padaczką lekooporną nadzieję na powrót do normalnego życia: znalezienie pracy, założenie rodziny, oddanie się pasji. I przede wszystkim wyeliminowanie strachu przed tym, co zdarzy się za 5, 15 czy 20 minut.
– Decyzja o refundacji to przełom w leczeniu osób z padaczką lekooporną. Ogromnie wpłynie ona na życie tych pacjentów. Proszę sobie wyobrazić osobę, która ma kilka ataków na dobę, na przykład z całkowitą utratą świadomości. Po zastosowaniu leczenia cenobamatem ma ona realną szansę na całkowite uwolnienie od napadów lub redukcję ich częstotliwości.
Warto wspomnieć, że ten lek jest już refundowany w wielu krajach europejskich. Nasza fundacja dostawała bardzo często sygnały, że pacjenci w Polsce decydowali się na jego zakup pomimo wysokiej ceny bez refundacji. Jako osoba chorująca na padaczkę i zarazem prowadząca Fundację EPI-BOHATER, jestem za decyzję o refundacji cenobamatu bardzo wdzięczna. W związku z tym uważam, że panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu należy się chapeau bas za to, że zrozumiał potrzebę 120 tys. osób z padaczką lekooporną. Mam też nadzieję, że tych leków refundowanych będzie coraz więcej, a padaczka przestanie być chorobą, która nadal w społeczeństwie owiana jest wielką tajemnicą – mówi Alicja Lisowska.
Pilne potrzeby do zrealizowania
Eksperci zgodnie przekonują, że w leczeniu padaczki oprócz skutecznych terapii niezwykle istotne jest utworzenie specjalistycznych centrów, w których pacjenci będą mieli zapewniony dostęp do lekarzy neurologów czy epileptologów.
– Utworzenie takich centrów skróciłoby i ułatwiło diagnostykę oraz pozwoliłoby zastosować adekwatne leczenie. Pacjent, który dzięki odpowiednio dobranemu leczeniu nie będzie miał niekontrolowanych napadów, będzie w stanie normalnie funkcjonować, chodzić do pracy, poprawi się jego jakość życia. Mniej napadów oznacza też mniej wizyt u specjalisty i mniejszą absencję w pracy. Zyska na tym system, a zaoszczędzone pieniądze będą mogły być przekierowane na szukanie nowych cząsteczek dla pacjentów, którzy nie są jeszcze skutecznie leczeni – uważa dr hab. n. med. Anna Staniszewska.
– W każdym województwie powinien być przynajmniej jeden specjalistyczny ośrodek leczenia i diagnostyki padaczki. Aby pacjentów leczyli lekarze specjalizujący się w leczeniu tej choroby, którzy umieją rozpoznać zespoły padaczkowe i znają się na lekach stosowanych w tej chorobie. Powinien też ulec poprawie dostęp do leczenia chirurgicznego padaczki, który dla pacjentów lekoopornych jest ostatnią szansą ratunku – podsumowuje dr hab. med. Magdalena Bosak.
Padaczka chorobą heterogenną
Dr hab. n. med. Anna Staniszewska z Fundacji Obywatele Zdrowo Zaangażowani oraz Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zwraca uwagę na to, że padaczka ma przebieg niejednorodny, co oznacza, że mamy różne rodzaje jej objawów, czyli napadów padaczkowych. – Mogą to być napady z utratą przytomności lub bez, z drgawkami, bądź bez drgawek, pełne i widoczne dla otoczenia gołym okiem, jak i niezauważalne dla osób obserwujących czy nawet dla samego pacjenta. Można też mieć tylko jeden rodzaj albo dwa różne rodzaje napadów. Istotna jest więc dobra diagnostyka tego zespołu chorobowego, ponieważ nawet jeśli mamy dwóch pacjentów z rozpoznaniem, jakim jest padaczka, u każdego może być inny przebieg choroby. Kluczowe jest, żeby rozpoznać jednostkę chorobową względem rodzajów napadów padaczkowych, a także przyczyn choroby, które mogą być bardzo zróżnicowane. W związku z niejednorodnym charakterem padaczki nie ma jednego leku poświęconego wszystkim pacjentom. Wybór odpowiedniego powinien być podyktowany wiekiem pacjenta, trybem życia, jaki prowadzi, obecnością chorób współistniejących oraz rodzajem napadu padaczkowego. W przypadku kobiet należy także zwrócić uwagę na to, czy chora nie znajduje się w wieku rozrodczym – mówi ekspertka.
Padaczka lekooporna
Leczenie farmakologiczne padaczki jest skuteczne u ok. 70 proc. pacjentów, u których obserwuje się remisję napadów padaczkowych, zmienia się ich częstotliwość albo w ogóle udaje się je wyeliminować. Niestety u pozostałych 30 proc. pacjentów mamy do czynienia z padaczką lekooporną. Na szczęście obecnie jest dostępny lek cenobamat, dzięki czemu w wielu przypadkach padaczkę lekooporną można leczyć.
Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, kierownik Kliniki Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii, wyjaśnia: – Według definicji Sekcji Padaczki Polskiego Towarzystwa Neurologicznego padaczka lekooporna jest rozpoznawana, gdy dwie kolejne próby leczenia w monoterapii (pojedynczym lekiem) lub terapii dodanej (dobrze tolerowane, właściwie dobrane i odpowiednio użyte) nie doprowadzą do osiągnięcia pełnej i trwałej kontroli napadów. Cenobamat to bardzo nowoczesny lek. Podwójny i komplementarny mechanizm jego działania powoduje, że może być on skuteczny zarówno w zapobieganiu napadom drgawkowym, jak i w ograniczaniu szerzenia się napadu. Jest wskazany do stosowania w leczeniu wspomagającym napadów ogniskowych ulegających albo nieulegających wtórnemu uogólnieniu u pacjentów dorosłych z padaczką, u których nie osiągnięto dostatecznej kontroli choroby pomimo zastosowania co najmniej dwóch leków przeciwpadaczkowych w przeszłości. Cenobamat jest zalecany w najnowszych rekomendacjach Sekcji Padaczki Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Z powodu ww. korzystnych efektów działania, tzn. znacznej redukcji liczby napadów lub znacznego uwolnienia od napadów, lek poprawi jakość codziennego funkcjonowania znaczniej liczby chorych. U ponad 50 proc. pacjentów leczonych cenobamatem obserwuje się co najmniej 50-procentową redukcję częstości napadów padaczkowych, a całkowite uwolnienie od napadów odnotowano u ponad 20 proc. chorych. Beneficjentów terapii będzie zatem wielu – zapewnia ekspertka.
Jak dodaje dr hab. med. Magdalena Bosak z Uniwersyteckiego Centrum Epileptologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, cenobamat jest lekiem o największej, w porównaniu z innymi lekami przeciwpadaczkowymi, skuteczności w zmniejszeniu częstości, a nawet uwolnieniu od napadów pacjentów z lekooporną padaczką. – Ze względu na podwójny mechanizm działania, korzystny profil bezpieczeństwa oraz możliwość podawania raz na dobę cenobamat jest bardzo wartościową opcją terapeutyczną dla pacjentów z padaczką lekooporną. Wyniki jego badań rejestracyjnych są imponujące. Z informacji, które mamy z zagranicy, gdzie ten lek jest już od jakiegoś czasu stosowany, wiemy, że jego skuteczność w codziennej praktyce klinicznej jest równie dobra jak w badaniach rejestracyjnych – komentuje.
Cenobamat objęty refundacją
Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia 1 marca 2023 r. cenobamat został objęty refundacją w Polsce w leczeniu wspomagającym napadów ogniskowych u dorosłych pacjentów z padaczką lekooporną.
Warto zauważyć, że dostęp refundacyjny do leków przeciwpadaczkowych w Polsce w ostatnich latach znacząco się poprawił. W 2013 r. zrefundowano lewetiracetam i lamotryginę. W roku 2014 – lakozamid i wigabatrynę. W 2015 r. została zrefundowana okskarbazepina, w 2016 r. – stiripentol, a w 2018 r. – briwaracetam. Znacznie też skrócił się też czas oczekiwania na refundację od daty rejestracji leku w Unii Europejskiej – z kilkunastu do paru lat. Cenobamat uzyskał rejestrację na terenie Unii Europejskiej w 2021 roku. Na jego refundację w Polsce pacjenci nie musieli długo czekać.
Co ta refundacja oznacza dla pacjentów?
Jak zapewnia Alicja Lisowska z Fundacji EPI-BOHATER, życie pacjentów z padaczką nie jest łatwe. Zwłaszcza kiedy pojawiają się niekontrolowane napady padaczkowe, których potrafi być kilkadziesiąt w ciągu doby. Cenobamat daje pacjentom z padaczką lekooporną nadzieję na powrót do normalnego życia: znalezienie pracy, założenie rodziny, oddanie się pasji. I przede wszystkim wyeliminowanie strachu przed tym, co zdarzy się za 5, 15 czy 20 minut.
– Decyzja o refundacji to przełom w leczeniu osób z padaczką lekooporną. Ogromnie wpłynie ona na życie tych pacjentów. Proszę sobie wyobrazić osobę, która ma kilka ataków na dobę, na przykład z całkowitą utratą świadomości. Po zastosowaniu leczenia cenobamatem ma ona realną szansę na całkowite uwolnienie od napadów lub redukcję ich częstotliwości.
Warto wspomnieć, że ten lek jest już refundowany w wielu krajach europejskich. Nasza fundacja dostawała bardzo często sygnały, że pacjenci w Polsce decydowali się na jego zakup pomimo wysokiej ceny bez refundacji. Jako osoba chorująca na padaczkę i zarazem prowadząca Fundację EPI-BOHATER, jestem za decyzję o refundacji cenobamatu bardzo wdzięczna. W związku z tym uważam, że panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu należy się chapeau bas za to, że zrozumiał potrzebę 120 tys. osób z padaczką lekooporną. Mam też nadzieję, że tych leków refundowanych będzie coraz więcej, a padaczka przestanie być chorobą, która nadal w społeczeństwie owiana jest wielką tajemnicą – mówi Alicja Lisowska.
Pilne potrzeby do zrealizowania
Eksperci zgodnie przekonują, że w leczeniu padaczki oprócz skutecznych terapii niezwykle istotne jest utworzenie specjalistycznych centrów, w których pacjenci będą mieli zapewniony dostęp do lekarzy neurologów czy epileptologów.
– Utworzenie takich centrów skróciłoby i ułatwiło diagnostykę oraz pozwoliłoby zastosować adekwatne leczenie. Pacjent, który dzięki odpowiednio dobranemu leczeniu nie będzie miał niekontrolowanych napadów, będzie w stanie normalnie funkcjonować, chodzić do pracy, poprawi się jego jakość życia. Mniej napadów oznacza też mniej wizyt u specjalisty i mniejszą absencję w pracy. Zyska na tym system, a zaoszczędzone pieniądze będą mogły być przekierowane na szukanie nowych cząsteczek dla pacjentów, którzy nie są jeszcze skutecznie leczeni – uważa dr hab. n. med. Anna Staniszewska.
– W każdym województwie powinien być przynajmniej jeden specjalistyczny ośrodek leczenia i diagnostyki padaczki. Aby pacjentów leczyli lekarze specjalizujący się w leczeniu tej choroby, którzy umieją rozpoznać zespoły padaczkowe i znają się na lekach stosowanych w tej chorobie. Powinien też ulec poprawie dostęp do leczenia chirurgicznego padaczki, który dla pacjentów lekoopornych jest ostatnią szansą ratunku – podsumowuje dr hab. med. Magdalena Bosak.
