123RF
Pierwszy noworodek skorzystał z refundacji terapii Zolgensmą
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 06.10.2022
Źródło: Katarzyna Lechowicz-Dyl/PAP
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u najmłodszych. – Pierwsze dziecko już skorzystało z terapii. Kolejne dzieci otrzymają terapię niebawem – podał w Sejmie wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
Wiceminister uczestniczył w posiedzeniu sejmowej Komisji Zdrowia, które było poświęcone leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, a zwołano je na wniosek grupy posłów. Wniosek przedstawiła Monika Wielichowska z Koalicji Obywatelskiej.
Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (spinal muscular atrophy) jest rzadką chorobą układu nerwowego uwarunkowaną genetycznie. Prowadzi ona do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci. Choroba dotyczy układu nerwowego, prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego.
Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA. Jest terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe, a leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.
– Aktualnie jeden pacjent skorzystał z terapii, zdaje się dwa dni temu. W tym tygodniu, bądź kolejnym chyba jeszcze trzech pacjentów jest zakwalifikowanych – podał wiceminister Miłkowski.
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, neurolog dziecięcy, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu komisji, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.
– Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie. Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja „szła dość szeroką ławą”. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy – wskazała.
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreślała, że Polska jest jednym z czterech krajów w Europie, który ma taki, a nie inny model refundacji i najszybciej na świecie działający program badań przesiewowych.
– Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie lub nawet trzy terapie naraz, bo nie mam na to żadnych dowodów, że temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy – zaznaczyła, wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej.
Ekspertka także podała, że jeden noworodek po pierwszym września otrzymał leczenie terapię genową – sprecyzowała, że jest to dziecko z Łodzi. Przekazała też m.in., że dwa noworodki w Poznaniu czekają na tę terapię.
– Tym, którzy walczą o terapię genową, chciałabym zwrócić uwagę, że im starsze dziecko, tym bardziej jest ona obarczona ogromnym ryzykiem. Państwo muszą zdawać sobie z tego sprawę – powiedziała.
Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (spinal muscular atrophy) jest rzadką chorobą układu nerwowego uwarunkowaną genetycznie. Prowadzi ona do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci. Choroba dotyczy układu nerwowego, prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego.
Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA. Jest terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe, a leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.
– Aktualnie jeden pacjent skorzystał z terapii, zdaje się dwa dni temu. W tym tygodniu, bądź kolejnym chyba jeszcze trzech pacjentów jest zakwalifikowanych – podał wiceminister Miłkowski.
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, neurolog dziecięcy, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu komisji, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.
– Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie. Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja „szła dość szeroką ławą”. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy – wskazała.
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreślała, że Polska jest jednym z czterech krajów w Europie, który ma taki, a nie inny model refundacji i najszybciej na świecie działający program badań przesiewowych.
– Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie lub nawet trzy terapie naraz, bo nie mam na to żadnych dowodów, że temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy – zaznaczyła, wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej.
Ekspertka także podała, że jeden noworodek po pierwszym września otrzymał leczenie terapię genową – sprecyzowała, że jest to dziecko z Łodzi. Przekazała też m.in., że dwa noworodki w Poznaniu czekają na tę terapię.
– Tym, którzy walczą o terapię genową, chciałabym zwrócić uwagę, że im starsze dziecko, tym bardziej jest ona obarczona ogromnym ryzykiem. Państwo muszą zdawać sobie z tego sprawę – powiedziała.
