Badania kliniczne wpływają na postęp w medycynie
Autor: Alicja Kostecka
Data: 07.11.2019
Działy:
Wywiad tygodnia
Aktualności
– Badania kliniczne w Polsce, podobnie jak w krajach bardziej rozwiniętych, są cennym uzupełnieniem ogólnie dostępnego procesu diagnostyczno-leczniczego i nadają tempo postępowi w medycynie – mówi dr hab. Mariusz Korkosz, kierownik Zakładu Reumatologii i Balneoterapii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego.
Jaka idea przyświeca prowadzeniu badań klinicznych i dlaczego są one takie ważne?
W dzisiejszych czasach podstawą skutecznej i bezpiecznej terapii jest evidence based medicine, czyli medycyna oparta na faktach. Mając lek stworzony na podstawie badań przedklinicznych, którego farmakokinetykę i farmakodynamikę sprawdzono u zdrowych ochotników w badaniach I fazy, w dawce dobranej podczas badań II fazy na małej grupie chorujących na daną chorobę, sprawdzamy jego skuteczność i bezpieczeństwo podczas badań III fazy prowadzonych na dużej grupie chorych, która została dobrana tak, aby jak najbardziej przypominała populację pacjentów, u których lek będzie później stosowany.
Jaka jest wiarygodność danych uzyskanych w badaniach klinicznych?
Najbardziej wiarygodnych informacji dostarczają wieloośrodkowe prospektywne badania kliniczne, które ze względu na kilkutysięczną populację pacjentów gwarantują dużą istotność statystyczną. Badania kliniczne są przeprowadzane według protokołu stworzonego przez najwyższej klasy naukowców – światowych specjalistów w danej dziedzinie. Ośrodki badawcze dobierane są według kryterium doświadczenia w leczeniu badanej jednostki chorobowej oraz w prowadzeniu badań klinicznych. Dane uzyskane w ramach każdego prowadzonego programu są na bieżąco sprawdzane przez systemy informatyczne w trybie tzw. risk-based monitoring oraz przez bezstronnych monitorów badań klinicznych, którzy kontrolują zgodność stosowanych procedur z regułami good clinical practice, czyli dobrej praktyki klinicznej. Przed zarejestrowaniem leku powołane do tego instytucje, tj. Food and Drug Administration w USA, European Medical Agency w Unii Europejskiej czy polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, przeprowadzają inspekcje w wybranych ośrodkach, aby potwierdzić wiarygodność danych stanowiących podstawę dokumentacji rejestracyjnej.
Kto sprawuje nadzór nad badaniami klinicznymi w Polsce?
Aby zarejestrować badanie kliniczne w Polsce, wymagana jest zgoda komisji bioetycznej właściwej dla ośrodka krajowego koordynatora badania oraz Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych działającego przy Ministerstwie Zdrowia. Oba organy przy wydawaniu zgody wnikliwie oceniają aspekty etyczne badania, zgodność protokołu ze standardami światowymi oraz specyfiką krajową, a także doświadczenie i możliwości badaczy oraz ośrodków badawczych mających uczestniczyć w danym programie badawczym. Organy te mają też prawo przeprowadzenia inspekcji każdego ośrodka w dowolnym czasie podczas trwania badania, a nawet po jego zakończeniu.
Jakie korzyści daje pacjentom udział w badaniach klinicznych?
Do udziału w badaniu zapraszani są pacjenci, którym uczestnictwo pozwala na odniesienie potencjalnych korzyści. Są to osoby, w przypadku których standardowa terapia nie przynosi oczekiwanego rezultatu lub nie jest przez nie tolerowana. Ma to szczególne znaczenie dla pacjentów chorych przewlekle, zwłaszcza onkologicznych. Często udział w badaniu jest dla nich jedyną szansą na otrzymanie leków niedostępnych lub nierefundowanych w Polsce, a także na skorzystanie z procedur diagnostycznych lub leczniczych, które nie są zlecane w ramach NFZ. Nie do przecenienia jest również większy dostęp do opieki lekarza prowadzącego, co oznacza ominięcie kolejki w ramach powszechnego ubezpieczenia. W badaniu klinicznym musimy szybko wyjaśniać wszystkie wątpliwości i diagnozować wszelkie nieprawidłowości w stanie zdrowia pacjentów, dlatego mają oni również ułatwiony dostęp do pozostałych specjalistów. Ponadto chorzy coraz częściej podnoszą argument swojego wkładu w rozwój nauki, zwłaszcza jeśli badanie dotyczy chorób, które występują u nich rodzinnie, ponieważ ich udział może oznaczać odkrycie skuteczniejszej terapii dla ich najbliższych.
Czy pacjenci powinni brać udział w badaniach klinicznych prowadzonych również w prywatnych klinikach, ośrodkach lub przychodniach?
Decyzję co do tego podejmuje sam pacjent. To on powierza nam swoje zdrowie, dlatego zasadniczo nie ma znaczenia, gdzie jest prowadzone badanie kliniczne, pierwszoplanową rolę odgrywa raczej zaufanie do lekarza, jego kompetencji, profesjonalizmu i możliwości podejmowania decyzji. W większości krajów rozwiniętych badania kliniczne prowadzone są zarówno w ośrodkach akademickich, placówkach państwowych, jak i w prywatnych ośrodkach.
Jakie korzyści odnoszą lekarze uczestniczący w programach badawczych?
Jako badacze mamy szanse na zapewnienie naszym pacjentom możliwości leczenia, o których istnieniu dowiadujemy się podczas konferencji naukowych. Dodatkowo często jest to ekscytujące doświadczenie – mamy możliwość bycia w grupie tych, którzy tworzą przełomowe terapie i przyczyniają się do rozwoju medycyny. Podczas spotkań badaczy możemy wymienić się doświadczeniami z codziennej praktyki z koleżankami i kolegami z innych krajów.
Czy na konferencjach medycznych jest miejsce na to, aby zajmować się badaniami klinicznymi? Jaki jest stan wiedzy lekarzy i pacjentów na ten temat?
Na konferencjach medycznych najczęściej mamy do czynienia z rezultatami badań klinicznych, z których wynikają konkretne zalecenia terapeutyczne. Sama metodologia i praktyka prowadzenia badań klinicznych nie są powszechnie dostępne dla lekarzy spoza środowiska badaczy, dlatego czasem budzą one obawy i spotykają się niezrozumieniem ze strony lekarzy praktyków. Tymczasem lekarz podstawowej opieki zdrowotnej może odegrać w nich ważną rolę, zarówno rekomendując swojemu pacjentowi udział w badaniu klinicznym, jak i potem, współpracując z badaczem. Dzięki temu lekarz leczący pacjenta na co dzień nie spowoduje złamania protokołu skutkującego wykluczeniem chorego z dalszego udziału w badaniu. Jako badacze staramy się informować lekarzy o włączeniu ich pacjentów do naszych programów i jesteśmy zawsze gotowi udzielać wszelkich niezbędnych informacji. Lekarze i pacjenci są coraz bardziej świadomi istnienia takiej opcji terapeutycznej, jednak jeszcze wiele jest w tej sprawie do zrobienia.
Czy badania kliniczne mają w Polsce dobry PR?
Badania kliniczne w Polsce, podobnie jak w krajach bardziej rozwiniętych, są cennym uzupełnieniem ogólnie dostępnego procesu diagnostyczno-leczniczego i nadają tempo postępowi w medycynie. Trudno sobie wyobrazić rozwój nauki bez badań klinicznych. Co jakiś czas pojawiają się sensacyjne doniesienia medialne albo szkodliwe wątki w popularnych filmach lub serialach, które budzą niepokój opinii publicznej, a także naszych pacjentów. Zapewniam, że zarówno chorzy, jak i ich rodziny mogą powiedzieć wiele dobrego na temat udziału w badaniach klinicznych. W ramach Stowarzyszenia na rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce staramy się współpracować z organizacjami zrzeszającymi pacjentów oraz lekarzami praktykami, aby obalać mity i bezstronnie informować o ryzyku i korzyściach wynikających z udziału w programach badawczych.
Jak walczyć z zastrzeżeniami lekarzy, którzy odradzają pacjentom udział w badaniach klinicznych?
Prosimy o zaufanie do nas jako badaczy. Znając protokół badania, ryzyko i korzyści, jakie się z nim wiążą, a także obserwując reakcję pacjenta na eksperymentalne leczenie, podejmujemy świadomie decyzję o uczestnictwie danej osoby w programie. Jeśli mamy choćby cień wątpliwości co do bezpieczeństwa lub nie widzimy dla pacjenta żadnych potencjalnych korzyści, zawsze możemy wyłączyć go z dalszego udziału i z takiej możliwości korzystamy. Pacjent ma również prawo wycofać się w każdej chwili bez podania przyczyny. Zawsze jesteśmy gotowi, aby odpowiedzieć na wszelkie wątpliwości zarówno pacjenta, ale i jego lekarza prowadzącego. Przez wiele lat prowadzenia badań klinicznych poznałem duże grono lekarzy, z którymi stale współpracuję, i wspólnie kwalifikujemy pacjentów do kolejnych programów badawczych.
Czy istnieją jakieś trudności, jeśli chodzi o regulacje prawne odnoszące się do badań klinicznych w Polsce? Czy prowadzone programy mają wpływ na budżet państwa?
Prowadzenie badań w Polsce jest regulowane przez kilka ustaw, z których najważniejsze to prawo farmaceutyczne i ustawa o zawodzie lekarza. Trwają prace nad ustawą o badaniach klinicznych, w której tworzenie zaangażowane jest nasze środowisko skupione w GCP. Z zadowoleniem zauważamy, że powoli przenika do Ministerstwa Zdrowia oraz NFZ świadomość, że prowadzenie badań klinicznych w Polsce odciąża ich budżet – i to nie tylko dzięki temu, że nie muszą płacić za leczenie dużej grupy chorych, dla których nie starcza miejsca w ministerialnych programach lekowych lub którzy nie otrzymują refundacji. Firmy farmaceutyczne są zobowiązane do dostarczania na własny koszt leków porównawczych, finansowania procedur diagnostycznych niezbędnych do kwalifikacji pacjenta oraz do pokrywania kosztów leczenia zdarzeń niepożądanych. Ta świadomość sprawia, że wspólnie pracujemy nad regulacjami, które usprawnią proces rejestrowania i prowadzenia badań klinicznych w Polsce i zachęcą do zlecania w naszym kraju większej liczby badań. Mamy doskonałą kadrę, świetnie przygotowane ośrodki badawcze oraz luki w dostępie do najnowocześniejszego leczenia. Badania kliniczne mogą je doskonale wypełnić – podobnie jak ma to miejsce w innych krajach, w których na szeroko pojętą ochronę zdrowia przeznacza się większe fundusze niż u nas.
Jak często leki, które są badane, trafiają na rynek polski czy w ogóle do sprzedaży?
Zdecydowana większość nowoczesnych terapii teoretycznie jest dostępna w Polsce, jednak nie zawsze okazuje się dostępna w praktyce. Powodem mogą być limity liczbowe czy restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych NFZ lub Ministerstwa Zdrowia, a także brak refundacji dającej możliwość dostępu do leczenia.
W dzisiejszych czasach podstawą skutecznej i bezpiecznej terapii jest evidence based medicine, czyli medycyna oparta na faktach. Mając lek stworzony na podstawie badań przedklinicznych, którego farmakokinetykę i farmakodynamikę sprawdzono u zdrowych ochotników w badaniach I fazy, w dawce dobranej podczas badań II fazy na małej grupie chorujących na daną chorobę, sprawdzamy jego skuteczność i bezpieczeństwo podczas badań III fazy prowadzonych na dużej grupie chorych, która została dobrana tak, aby jak najbardziej przypominała populację pacjentów, u których lek będzie później stosowany.
Jaka jest wiarygodność danych uzyskanych w badaniach klinicznych?
Najbardziej wiarygodnych informacji dostarczają wieloośrodkowe prospektywne badania kliniczne, które ze względu na kilkutysięczną populację pacjentów gwarantują dużą istotność statystyczną. Badania kliniczne są przeprowadzane według protokołu stworzonego przez najwyższej klasy naukowców – światowych specjalistów w danej dziedzinie. Ośrodki badawcze dobierane są według kryterium doświadczenia w leczeniu badanej jednostki chorobowej oraz w prowadzeniu badań klinicznych. Dane uzyskane w ramach każdego prowadzonego programu są na bieżąco sprawdzane przez systemy informatyczne w trybie tzw. risk-based monitoring oraz przez bezstronnych monitorów badań klinicznych, którzy kontrolują zgodność stosowanych procedur z regułami good clinical practice, czyli dobrej praktyki klinicznej. Przed zarejestrowaniem leku powołane do tego instytucje, tj. Food and Drug Administration w USA, European Medical Agency w Unii Europejskiej czy polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, przeprowadzają inspekcje w wybranych ośrodkach, aby potwierdzić wiarygodność danych stanowiących podstawę dokumentacji rejestracyjnej.
Kto sprawuje nadzór nad badaniami klinicznymi w Polsce?
Aby zarejestrować badanie kliniczne w Polsce, wymagana jest zgoda komisji bioetycznej właściwej dla ośrodka krajowego koordynatora badania oraz Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych działającego przy Ministerstwie Zdrowia. Oba organy przy wydawaniu zgody wnikliwie oceniają aspekty etyczne badania, zgodność protokołu ze standardami światowymi oraz specyfiką krajową, a także doświadczenie i możliwości badaczy oraz ośrodków badawczych mających uczestniczyć w danym programie badawczym. Organy te mają też prawo przeprowadzenia inspekcji każdego ośrodka w dowolnym czasie podczas trwania badania, a nawet po jego zakończeniu.
Jakie korzyści daje pacjentom udział w badaniach klinicznych?
Do udziału w badaniu zapraszani są pacjenci, którym uczestnictwo pozwala na odniesienie potencjalnych korzyści. Są to osoby, w przypadku których standardowa terapia nie przynosi oczekiwanego rezultatu lub nie jest przez nie tolerowana. Ma to szczególne znaczenie dla pacjentów chorych przewlekle, zwłaszcza onkologicznych. Często udział w badaniu jest dla nich jedyną szansą na otrzymanie leków niedostępnych lub nierefundowanych w Polsce, a także na skorzystanie z procedur diagnostycznych lub leczniczych, które nie są zlecane w ramach NFZ. Nie do przecenienia jest również większy dostęp do opieki lekarza prowadzącego, co oznacza ominięcie kolejki w ramach powszechnego ubezpieczenia. W badaniu klinicznym musimy szybko wyjaśniać wszystkie wątpliwości i diagnozować wszelkie nieprawidłowości w stanie zdrowia pacjentów, dlatego mają oni również ułatwiony dostęp do pozostałych specjalistów. Ponadto chorzy coraz częściej podnoszą argument swojego wkładu w rozwój nauki, zwłaszcza jeśli badanie dotyczy chorób, które występują u nich rodzinnie, ponieważ ich udział może oznaczać odkrycie skuteczniejszej terapii dla ich najbliższych.
Czy pacjenci powinni brać udział w badaniach klinicznych prowadzonych również w prywatnych klinikach, ośrodkach lub przychodniach?
Decyzję co do tego podejmuje sam pacjent. To on powierza nam swoje zdrowie, dlatego zasadniczo nie ma znaczenia, gdzie jest prowadzone badanie kliniczne, pierwszoplanową rolę odgrywa raczej zaufanie do lekarza, jego kompetencji, profesjonalizmu i możliwości podejmowania decyzji. W większości krajów rozwiniętych badania kliniczne prowadzone są zarówno w ośrodkach akademickich, placówkach państwowych, jak i w prywatnych ośrodkach.
Jakie korzyści odnoszą lekarze uczestniczący w programach badawczych?
Jako badacze mamy szanse na zapewnienie naszym pacjentom możliwości leczenia, o których istnieniu dowiadujemy się podczas konferencji naukowych. Dodatkowo często jest to ekscytujące doświadczenie – mamy możliwość bycia w grupie tych, którzy tworzą przełomowe terapie i przyczyniają się do rozwoju medycyny. Podczas spotkań badaczy możemy wymienić się doświadczeniami z codziennej praktyki z koleżankami i kolegami z innych krajów.
Czy na konferencjach medycznych jest miejsce na to, aby zajmować się badaniami klinicznymi? Jaki jest stan wiedzy lekarzy i pacjentów na ten temat?
Na konferencjach medycznych najczęściej mamy do czynienia z rezultatami badań klinicznych, z których wynikają konkretne zalecenia terapeutyczne. Sama metodologia i praktyka prowadzenia badań klinicznych nie są powszechnie dostępne dla lekarzy spoza środowiska badaczy, dlatego czasem budzą one obawy i spotykają się niezrozumieniem ze strony lekarzy praktyków. Tymczasem lekarz podstawowej opieki zdrowotnej może odegrać w nich ważną rolę, zarówno rekomendując swojemu pacjentowi udział w badaniu klinicznym, jak i potem, współpracując z badaczem. Dzięki temu lekarz leczący pacjenta na co dzień nie spowoduje złamania protokołu skutkującego wykluczeniem chorego z dalszego udziału w badaniu. Jako badacze staramy się informować lekarzy o włączeniu ich pacjentów do naszych programów i jesteśmy zawsze gotowi udzielać wszelkich niezbędnych informacji. Lekarze i pacjenci są coraz bardziej świadomi istnienia takiej opcji terapeutycznej, jednak jeszcze wiele jest w tej sprawie do zrobienia.
Czy badania kliniczne mają w Polsce dobry PR?
Badania kliniczne w Polsce, podobnie jak w krajach bardziej rozwiniętych, są cennym uzupełnieniem ogólnie dostępnego procesu diagnostyczno-leczniczego i nadają tempo postępowi w medycynie. Trudno sobie wyobrazić rozwój nauki bez badań klinicznych. Co jakiś czas pojawiają się sensacyjne doniesienia medialne albo szkodliwe wątki w popularnych filmach lub serialach, które budzą niepokój opinii publicznej, a także naszych pacjentów. Zapewniam, że zarówno chorzy, jak i ich rodziny mogą powiedzieć wiele dobrego na temat udziału w badaniach klinicznych. W ramach Stowarzyszenia na rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce staramy się współpracować z organizacjami zrzeszającymi pacjentów oraz lekarzami praktykami, aby obalać mity i bezstronnie informować o ryzyku i korzyściach wynikających z udziału w programach badawczych.
Jak walczyć z zastrzeżeniami lekarzy, którzy odradzają pacjentom udział w badaniach klinicznych?
Prosimy o zaufanie do nas jako badaczy. Znając protokół badania, ryzyko i korzyści, jakie się z nim wiążą, a także obserwując reakcję pacjenta na eksperymentalne leczenie, podejmujemy świadomie decyzję o uczestnictwie danej osoby w programie. Jeśli mamy choćby cień wątpliwości co do bezpieczeństwa lub nie widzimy dla pacjenta żadnych potencjalnych korzyści, zawsze możemy wyłączyć go z dalszego udziału i z takiej możliwości korzystamy. Pacjent ma również prawo wycofać się w każdej chwili bez podania przyczyny. Zawsze jesteśmy gotowi, aby odpowiedzieć na wszelkie wątpliwości zarówno pacjenta, ale i jego lekarza prowadzącego. Przez wiele lat prowadzenia badań klinicznych poznałem duże grono lekarzy, z którymi stale współpracuję, i wspólnie kwalifikujemy pacjentów do kolejnych programów badawczych.
Czy istnieją jakieś trudności, jeśli chodzi o regulacje prawne odnoszące się do badań klinicznych w Polsce? Czy prowadzone programy mają wpływ na budżet państwa?
Prowadzenie badań w Polsce jest regulowane przez kilka ustaw, z których najważniejsze to prawo farmaceutyczne i ustawa o zawodzie lekarza. Trwają prace nad ustawą o badaniach klinicznych, w której tworzenie zaangażowane jest nasze środowisko skupione w GCP. Z zadowoleniem zauważamy, że powoli przenika do Ministerstwa Zdrowia oraz NFZ świadomość, że prowadzenie badań klinicznych w Polsce odciąża ich budżet – i to nie tylko dzięki temu, że nie muszą płacić za leczenie dużej grupy chorych, dla których nie starcza miejsca w ministerialnych programach lekowych lub którzy nie otrzymują refundacji. Firmy farmaceutyczne są zobowiązane do dostarczania na własny koszt leków porównawczych, finansowania procedur diagnostycznych niezbędnych do kwalifikacji pacjenta oraz do pokrywania kosztów leczenia zdarzeń niepożądanych. Ta świadomość sprawia, że wspólnie pracujemy nad regulacjami, które usprawnią proces rejestrowania i prowadzenia badań klinicznych w Polsce i zachęcą do zlecania w naszym kraju większej liczby badań. Mamy doskonałą kadrę, świetnie przygotowane ośrodki badawcze oraz luki w dostępie do najnowocześniejszego leczenia. Badania kliniczne mogą je doskonale wypełnić – podobnie jak ma to miejsce w innych krajach, w których na szeroko pojętą ochronę zdrowia przeznacza się większe fundusze niż u nas.
Jak często leki, które są badane, trafiają na rynek polski czy w ogóle do sprzedaży?
Zdecydowana większość nowoczesnych terapii teoretycznie jest dostępna w Polsce, jednak nie zawsze okazuje się dostępna w praktyce. Powodem mogą być limity liczbowe czy restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych NFZ lub Ministerstwa Zdrowia, a także brak refundacji dającej możliwość dostępu do leczenia.
