iStock
Jak można lepiej pomóc chorym na tocznia rumieniowatego układowego
Autor: Iwona Kazimierska
Data: 24.04.2023
Ukazał się raport Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego „Toczeń rumieniowaty układowy (TRU) w Polsce – medyczne i społeczne aspekty choroby oraz strategia leczenia”. Raport dostępny na stronie PTR zawiera m.in. rekomendacje najpilniejszych zmian w opiece nad chorymi na TRU.
Zgodnie z szacunkami, w Polsce żyje 1,8–2,5 tys. chorych na tocznia rumieniowatego układowego (TRU; ang. systemic lupus erythematosus – SLE), z tego ok. 4 tys. ma postać ciężką choroby. W momencie rozpoznania ok. 50 proc. chorych ma postać łagodną TRU, 30 proc. umiarkowaną, a niecałe 20 proc. ciężką.
Toczeń rumieniowaty układowy jest chorobą autoimmunologiczną, która może wpływać niekorzystnie na funkcjonowanie wielu narządów i układów, w tym stawy, mięśnie, skórę, nerki, układ sercowo-naczyniowy, ośrodkowy układ nerwowy, układ krwiotwórczy oraz układ krzepnięcia. Aktywna choroba wiąże się z nasilonym, przewlekłym zmęczeniem utrudniającym codzienne funkcjonowanie. Niewłaściwe leczenie skutkuje trwałym uszkodzeniem narządów. Toczeń rumieniowaty układowy jest jedną z głównych przyczyn śmierci młodych kobiet, a także trudności prokreacyjnych, w tym poronień.
Choroba o wielu obliczach
Prof. dr hab. n. med. Maria Majdan, kierownik Katedry i Kliniki Reumatologii i Układowych Chorób Tkanki Łącznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, powiedziała o TRU, że to fascynująca choroba przez swój obraz kliniczny. – Jej postacie są niezwykle różnorodne: od bardzo łagodnych, stwarzających tylko uciążliwości w życiu codziennym, które dają się łatwo pokonać, po bardzo ciężką postać choroby, w której bardzo szybko może dojść do uszkodzenia istotnych dla życia narządów, takich jak nerki czy serce, płuca czy centralny układ nerwowy. Uszkodzenie to nierozpoznane w krótkim czasie, niewłaściwie leczone może prowadzić do zgonu chorego, często bardzo młodego, bo im młodszy chory, tym niestety choruje ciężej – wyjaśniła ekspertka podczas konferencji prasowej zorganizowanej w związku z premierą raportu.
Dodała również, że niestety ciężkie postacie choroby są nadal rozpoznawane z dużym opóźnieniem właśnie z powodu niejednorodności obrazu chorobowego. Ocenia się, że takich obrazów choroby może być nawet kilkaset.
Prof. dr hab. n. med. Brygida Kwiatkowska, z-ca dyr. ds. klinicznych oraz kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii, zauważyła, że system nie jest przygotowany na to, żeby szybko rozpoznawać TRU. Podobnie jest z pozostałymi chorobami reumatycznymi.
– Skłaniam się ku referencyjności i stworzeniu sieci referencyjnej. W onkologii mamy kartę DiLO, na jej wzór powinna powstać karta dla osób z zapalnymi chorobami reumatycznymi. Ci chorzy nie mogą, nie powinni czekać w kolejkach – powiedziała specjalistka.
Czego brakuje chorym na TRU
Osiągnięcie celu terapii u pacjentów z TRU jest nadal bardzo trudne, pomimo opracowania nowych algorytmów leczenia. Glikokortykosteroidy są powszechnie stosowane w leczeniu tocznia ze względu na szybkie i szerokie spektrum działania na układ immunologiczny. Chociaż mają one przewidywalne, zależne od dawki działania niepożądane, nadal są szeroko stosowane z powodu braku alternatyw. W praktyce klinicznej ok. 90 chorych na tocznia jest leczonych GKS, a ok. połowy przyjmuje lek z tej grupy przewlekle. Biorąc pod uwagę szkodliwe efekty długotrwałego stosowania GKS w TRU, zmniejszenie ich dawki jest często drugorzędowym punktem końcowym w badaniach klinicznych.
– Chciałabym mieć do dyspozycji na co dzień wszystkie leki wymienione w raporcie. Obecnie dostępne są leki przeciwmalaryczne, którymi rozpoczynamy leczenie, mamy leki immunosupresyjne, nie ma leku do leczenia toczniowego zapalenia nerek, ale on dopiero w ostatnich tygodniach został zarejestrowany w Unii Europejskiej. Brakuje nam dostępu do terapii wysokotechnologicznych, które są bardzo potrzebne w najcięższych postaciach tocznia układowego. Ich zastosowanie pozwoliłoby uzyskać długotrwałą remisję i niską aktywność choroby. Z całkowitą remisją chory może normalnie funkcjonować, pracować, być aktywnym rodzinnie – podkreślała prof. Majdan.
Wnioski autorów raportu
Szczegółowe zmiany systemowe, niezbędne dla poprawy rokowania pacjentów z TRU, to:
– wprowadzenie świadczeń wczesnej diagnostyki chorób reumatycznych, w tym chorób z autoimmunizacji, do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej,
– opracowanie programu kompleksowej opieki nad pacjentami z TRU i ich rodzinami realizowanego w specjalistycznych ośrodkach reumatologicznych,
– rozszerzenie wskazań refundacyjnych dla leków syntetycznych refundowanych w innych schorzeniach w Polsce, tj. metotreksatu (postać doustna) – refundacja apteczna, takrolimusu – refundacja apteczna,
– objęcie refundacją leków syntetycznych nierefundowanych obecnie w Polsce, tj. hydroksychlorochiny – refundacja apteczna, woklosporyny – refundacja apteczna lub program lekowy,
– objęcie refundacją leków biologicznych nierefundowanych obecnie w Polsce, tj. anifrolumabu – program lekowy, belimumabu – program lekowy.
Toczeń rumieniowaty układowy jest chorobą autoimmunologiczną, która może wpływać niekorzystnie na funkcjonowanie wielu narządów i układów, w tym stawy, mięśnie, skórę, nerki, układ sercowo-naczyniowy, ośrodkowy układ nerwowy, układ krwiotwórczy oraz układ krzepnięcia. Aktywna choroba wiąże się z nasilonym, przewlekłym zmęczeniem utrudniającym codzienne funkcjonowanie. Niewłaściwe leczenie skutkuje trwałym uszkodzeniem narządów. Toczeń rumieniowaty układowy jest jedną z głównych przyczyn śmierci młodych kobiet, a także trudności prokreacyjnych, w tym poronień.
Choroba o wielu obliczach
Prof. dr hab. n. med. Maria Majdan, kierownik Katedry i Kliniki Reumatologii i Układowych Chorób Tkanki Łącznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, powiedziała o TRU, że to fascynująca choroba przez swój obraz kliniczny. – Jej postacie są niezwykle różnorodne: od bardzo łagodnych, stwarzających tylko uciążliwości w życiu codziennym, które dają się łatwo pokonać, po bardzo ciężką postać choroby, w której bardzo szybko może dojść do uszkodzenia istotnych dla życia narządów, takich jak nerki czy serce, płuca czy centralny układ nerwowy. Uszkodzenie to nierozpoznane w krótkim czasie, niewłaściwie leczone może prowadzić do zgonu chorego, często bardzo młodego, bo im młodszy chory, tym niestety choruje ciężej – wyjaśniła ekspertka podczas konferencji prasowej zorganizowanej w związku z premierą raportu.
Dodała również, że niestety ciężkie postacie choroby są nadal rozpoznawane z dużym opóźnieniem właśnie z powodu niejednorodności obrazu chorobowego. Ocenia się, że takich obrazów choroby może być nawet kilkaset.
Prof. dr hab. n. med. Brygida Kwiatkowska, z-ca dyr. ds. klinicznych oraz kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii, zauważyła, że system nie jest przygotowany na to, żeby szybko rozpoznawać TRU. Podobnie jest z pozostałymi chorobami reumatycznymi.
– Skłaniam się ku referencyjności i stworzeniu sieci referencyjnej. W onkologii mamy kartę DiLO, na jej wzór powinna powstać karta dla osób z zapalnymi chorobami reumatycznymi. Ci chorzy nie mogą, nie powinni czekać w kolejkach – powiedziała specjalistka.
Czego brakuje chorym na TRU
Osiągnięcie celu terapii u pacjentów z TRU jest nadal bardzo trudne, pomimo opracowania nowych algorytmów leczenia. Glikokortykosteroidy są powszechnie stosowane w leczeniu tocznia ze względu na szybkie i szerokie spektrum działania na układ immunologiczny. Chociaż mają one przewidywalne, zależne od dawki działania niepożądane, nadal są szeroko stosowane z powodu braku alternatyw. W praktyce klinicznej ok. 90 chorych na tocznia jest leczonych GKS, a ok. połowy przyjmuje lek z tej grupy przewlekle. Biorąc pod uwagę szkodliwe efekty długotrwałego stosowania GKS w TRU, zmniejszenie ich dawki jest często drugorzędowym punktem końcowym w badaniach klinicznych.
– Chciałabym mieć do dyspozycji na co dzień wszystkie leki wymienione w raporcie. Obecnie dostępne są leki przeciwmalaryczne, którymi rozpoczynamy leczenie, mamy leki immunosupresyjne, nie ma leku do leczenia toczniowego zapalenia nerek, ale on dopiero w ostatnich tygodniach został zarejestrowany w Unii Europejskiej. Brakuje nam dostępu do terapii wysokotechnologicznych, które są bardzo potrzebne w najcięższych postaciach tocznia układowego. Ich zastosowanie pozwoliłoby uzyskać długotrwałą remisję i niską aktywność choroby. Z całkowitą remisją chory może normalnie funkcjonować, pracować, być aktywnym rodzinnie – podkreślała prof. Majdan.
Wnioski autorów raportu
Szczegółowe zmiany systemowe, niezbędne dla poprawy rokowania pacjentów z TRU, to:
– wprowadzenie świadczeń wczesnej diagnostyki chorób reumatycznych, w tym chorób z autoimmunizacji, do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej,
– opracowanie programu kompleksowej opieki nad pacjentami z TRU i ich rodzinami realizowanego w specjalistycznych ośrodkach reumatologicznych,
– rozszerzenie wskazań refundacyjnych dla leków syntetycznych refundowanych w innych schorzeniach w Polsce, tj. metotreksatu (postać doustna) – refundacja apteczna, takrolimusu – refundacja apteczna,
– objęcie refundacją leków syntetycznych nierefundowanych obecnie w Polsce, tj. hydroksychlorochiny – refundacja apteczna, woklosporyny – refundacja apteczna lub program lekowy,
– objęcie refundacją leków biologicznych nierefundowanych obecnie w Polsce, tj. anifrolumabu – program lekowy, belimumabu – program lekowy.
