Terapie biologiczne stanowią część kompleksowej opieki reumatologicznej

Kontynuując nasz cykl wywiadów dotyczący istotnych problemów w reumatologii, w tym leczenia biologicznego w Polsce, tym razem nasze pytania kierujemy do dr. Marcina Stajszczyka, przewodniczącego Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, kierownika Oddziału Reumatologicznego Śląskiego Szpitala Reumatologiczno-Rehabilitacyjnego w Ustroniu.

Leczenie biologiczne to jedna z najnowocześniejszych metod farmakoterapii stosowanych m.in. w chorobach reumatycznych. Tymczasem polscy pacjenci mają ograniczony dostęp do tego typu leczenia np. z leczenia biologicznego w RZS korzysta około 2 proc. pacjentów. Winne są rygorystyczne kryteria kwalifikacji jakie musi spełnić pacjent, by dostać takie leczenie, czy decydują o tym też inne czynniki?
W Polsce w zależności od tego, jak określimy populację pacjentów z RZS (0,5-1,0% populacji ogólnej) z leczenia biologicznego korzysta od 0,66 do 1,33%. Są to dane z 2013 r. ale nie sądzę, żeby w 2014 r. wartość ta przekroczyła 1,5%. Przyczyn jest wiele. Najważniejsza, to ilość środków publicznych przeznaczanych na leczenie. Leki biologiczne są znacznie droższe, niż tradycyjne terapie i każde państwo prowadzi własną politykę w tym zakresie, w zależności od możliwości finansowych. Ale drugą bardzo ważną przyczyną ograniczonego dostępu w ramach już dostępnych środków są bariery administracyjne. Należą do nich skomplikowane i niejasne w wielu miejscach kryteria programów lekowych oraz wynikające z tego problemy w funkcjonowaniu aplikacji SMPT, za pomocą której lekarz musi kwalifikować i monitorować pacjenta. To rodzi obawy szpitali przed karami ze strony NFZ za nieprawidłowo realizowane świadczenia. Koszty obsługi realizacji programów lekowych często nie są w pełni pokrywane tzw. punktami diagnostycznymi, które świadczeniodawca otrzymuje w umowie. Łatwo sobie wyobrazić sytuację, że lekarze i dyrektorzy szpitali nawet mając środki na leki nie są często zainteresowani prowadzeniem takich terapii. Można odnieść wrażenie, że system został tak zaprojektowany, żeby stwarzać pozory łatwego dostępu, a jednocześnie działa tak, żeby ten dostęp utrudniać. To jest smutne, bo traci na tym przede wszystkim pacjent, a nie zyskuje nikt.

Jak ocenia pan dostępność polskich pacjentów z chorobami reumatycznymi do leczenia biologicznego? Jak wypadamy w tej materii na tle innych krajów europejskich?
Zgodnie z danymi z Raportu „Leczenie Biologiczne w Chorobach Reumatycznych w Polsce w 2013 r.” przygotowanego pod patronatem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, dostęp do leczenia biologicznego w Polsce jest znacząco niższy, niż w innych krajach europejskich (raport dostępny na stronie PTR – link - http://www.reumatologia.ptr.net.pl/?raport-leczenie-biologiczne-w-chorobach-reumatycznych-2013,123). Odsetek chorych z RZS leczonych biologicznie w Polsce jest od kilku do kilkunastu razy mniejszy, niż w innych krajach.

W jaki sposób ocenia się skuteczność terapii biologicznych?
Skuteczność leczenia ocenia się za pomocą walidowanych wskaźników. Należą do nich np. DAS28 w RZS, BASDAI w ZZSK czy PsARC w ŁZS. Niestety tylko w RZS wiemy na pewno, że osiągnięcie niskiej wartości DAS28, oznaczającej remisję, daje pacjentowi większą szansę na to, że choroba nie doprowadzi do upośledzenia funkcji i uszkodzenia stawów. W innych chorobach już takich twardych danych nie ma. To pokazuje, że często kierowanie się jednym liczbowym wskaźnikiem oceny skuteczności, który sam w sobie jest niedoskonały, a tak jest w naszych programach lekowych, jest błędem. Większość zapisów dot. oceny skuteczności leków biologicznych w naszych programach lekowych nie ma odzwierciedlenia w aktualnych zaleceniach towarzystw lekarskich. Często tworzy się zapisy ograniczające długość terapii tylko po to, żeby NFZ „zaoszczędził”. To jest krótkowzroczne, bo płatnik i tak zapłaci, tylko później i znacznie więcej.

Jak często uzyskuje się remisje i niską aktywność choroby?
Jak często uzyskuje się remisje w Polsce wśród pacjentów leczonych biologicznie trudno powiedzieć. Brak jest takich danych. Przypominam, że określenie „remisja” ma uzasadnienie jedynie w stosunku do RZS, bo tylko w tej chorobie wskaźniki na to pozwalają. W ZZSK i ŁZS to MZ i NFZ w programach lekowych stworzyło na własne potrzeby definicje remisji, co nie pokrywa się z aktualną wiedzą medyczną. W przypadku RZS częstość remisji i niskiej aktywności choroby jest nie możliwa do określenia na podstawie dostępnych danych z SMPT. Osobiście projektowałem działanie tego systemu na prośbę NFZ i wiem jak on działa. System musiał zostać dostosowany do niedoskonałych programów lekowych, więc już u podstawy jego funkcjonowanie jest niedoskonałe. Prosta analiza ilości chorych w remisji lub niskiej aktywności choroby, w stosunku do wszystkich chorych w systemie, w danej chwili nie pokazuje nic. Zupełnie nic. Ale niestety, taka analiza w oparciu o dane z NFZ powstała. Mówienie na tej podstawie, że tylko kilkanaście procent pacjentów uzyskuje w Polsce cel leczenia jest nieuprawnione. Nie znając szczegółów, osoby, które się na to powołują, nieświadomie powtarzają nieprawdę. Warto wspomnieć chociażby, że porównując liczbę chorych w remisji do wszystkich chorych w systemie brano pod uwagę także ok. 1 tys. chorych, o których nic nie było wiadomo, czyli pacjentów, którzy w systemie mieli status „zakończony” lub „wstrzymany”. Automatycznie zaliczono ich do grupy pacjentów, którzy remisji nie osiągnęli. To tylko jeden z merytorycznych błędów tej analizy. Tym bardziej dziwi, że wnioski z tego niedoskonałego opracowania są powielane.

Czy są jeszcze inne przeszkody do tego, aby taką rzetelną analizę skuteczności leczenia w oparciu o dane z NFZ opracować?
Jest jeszcze jeden czynnik, który sprawia, że dane z SMPT dot. częstości remisji są nieprawdziwe. Nie mówi się o tym głośno, choć wszyscy uczestnicy systemu o tym wiedzą. Dane w SMPT bardzo często nie odpowiadają rzeczywistości. Pacjenci bojąc się odstawienia leku mogą bardzo często „dostosowywać” swoją aktywność choroby do wymogów programów tak, aby móc kontynuować leczenie. Chorzy doskonale znają zapisy programów lekowych i wiedzą, jak się poruszać w gąszczu administracyjnych ograniczeń. Z uwagi na konstrukcję programów z korzyścią dla pacjenta jest uzyskanie remisji jak najpóźniej. I to powoduje, że pacjent, który powinien być szczęśliwy, że lek mu szybko pomógł jest tym faktem załamany. Czy można stworzyć jeszcze bardziej bezduszny system dla pacjentów? Obecnie trwają próby zmiany zapisów programów na takie, żeby obligatoryjne było osiąganie u chorego niskiej aktywności w RZS po 6 m-cach. Ale to nic nie zmieni. Wydaje się, że wszelkie ograniczenia administracyjne w tym zakresie będą nieskuteczne. Dane w systemie nadal nie będą odzwierciedlały rzeczywistości. Obawiam się, że z kraju z najniższym odsetkiem remisji staniemy się krajem z najwyższym odsetkiem i to już po pół roku leczenia, co niewątpliwie odbije się szerokim echem na świecie. Jeśli pacjent rozpocznie leczenie biologiczne w RZS z wartością DAS28 równą 5,5 i po 6 m-cach terapii biologicznej osiągnie 3,3 (brak niskiej aktywności choroby! ale bardzo duża skuteczność) to automatyczna zmiana na inny lek nie jest właściwym postępowaniem. Chory zrobi wszystko, żeby kontynuować skuteczną terapię. I trudno się będzie mu dziwić. W każdym przypadku potrzeba indywidualnego podejścia do pacjenta. U jednego taka zmiana leku może być zasadna, a u innego niewskazana. Trudno zrozumieć, dlaczego nie chce się zaufać lekarzom i pacjentom tak, jak ma to miejsce w innych krajach. Gdyby tak postąpiono kilka lat temu, to mielibyśmy obecnie rzetelne dane nt. leczenia i na ich podstawie moglibyśmy tworzyć efektywny system.

Czy istnieje zatem jakiekolwiek wyjście z tego impasu? Czy polscy reumatolodzy i polscy pacjenci będą mogli kiedyś poznać prawdziwe dane nt. skuteczności i bezpieczeństwa terapii biologicznych w naszym kraju, tak jak ma to miejsce w innych krajach w Europie i na świecie?
Wszyscy mamy nadzieję, że tak. Zresztą takie rzetelne dane już mamy, ale tylko w jednej chorobie – w MIZS. A to za sprawą tego, że reumatolodzy dziecięcy prowadzili przez ostatnie lata swój własny rejestr leczenia niezależny od systemu NFZ. Należy się im za ogromne uznanie! Obecnie PTR będzie nadal kontynuowało prowadzenie rejestru u dzieci, a dodatkowo rozpoczęliśmy już prace nad rejestrem u pacjentów dorosłych. Mamy nadzieję, że uda nam się namówić lekarzy z większości ośrodków w Polsce do współuczestnictwa w tym projekcie. To pozwoli nam gromadzić prawdziwe dane dot. terapii biologicznych i raz na zawsze postawi tamę różnego rodzaju manipulacjom z jakimi mamy obecnie do czynienia w obiegu publicznym. Trudno bowiem przypuszczać, żeby skuteczność leczenia biologicznego w Polsce była gorsza niż w innych krajach. I jeszcze raz należy podkreślić, że skuteczność terapii w RZS to nie tylko obniżenie wskaźnika DAS28. Gdyby to było takie proste, to można by nas lekarzy zastąpić urzędnikami, a na taki krok jeszcze nikt się nie zdecydował.
A czy możliwe jest, że skuteczność terapii biologicznych w Polsce w różnych ośrodkach znacząco się różni?
Nie sądzę. Dlaczego miałoby tak być? Dlaczego te same leki w różnych częściach naszego kraju miałaby działać inaczej? Jeśli różnice w skuteczności byłyby znaczne, to znaczyłoby, że populacja leczonych jest diametralnie różna. Albo są to pacjenci innej rasy (raczej trzeba to wykluczyć) albo w danym ośrodku leczy się pacjentów z wyjściowo niższą aktywnością choroby. Programy lekowe pozwalają na włączenie terapii dopiero w dużej aktywności choroby (DAS28 > 5,1) nad czym bolejemy, bo jest to niezgodne z aktualną wiedzą i rekomendacjami. Bardzo duży odsetek remisji jest obserwowany, kiedy rozpoczynamy leczenie wcześniej, czyli w umiarkowanej aktywności (DAS28 3,2-5,1). Włączając takich chorych można uzyskać lepsze efekty. Ale takich chorych nie możemy włączyć do programu nie łamiąc prawa, czyli kryteriów programów.
Jakie priorytety, sprawy do załatwienia w pana dziedzinie medycyny są obecnie najistotniejsze?
Priorytetem jest efektywna organizacja opieki reumatologicznej w Polsce. Terapie biologiczne są jej częścią, ale nie są najważniejsze. Przede wszystkim należy zadbać o to, żeby opieka reumatologiczna była kompleksowa, a dostęp do specjalisty reumatologa szybki. To ma szczególne znaczenie w chorobach zapalnych. Współczesna reumatologia jest trudną dziedziną medycyny, w której postęp jest bardzo szybki w ostatnich latach. Możemy skutecznie leczyć naszych pacjentów, tylko musimy mieć do tego narzędzia. Jeśli uda nam się nawiązać merytoryczny i nie nacechowany uprzedzeniami dialog pomiędzy MZ, NFZ, konsultantem krajowym, Polskim Towarzystwem Reumatologicznym i stowarzyszeniami pacjentów, to jest nadzieja na zmiany. Jeśli uwierzymy, że naszym nadrzędnym celem jest dobro chorego, a nie chęć oszukania kogokolwiek, osiągniemy sukces. Jeśli nie, to nic na dobre się nie zmieni.